现场丨同写意青城论道全球临床研发的成与败
去年11月，同写意84期活动华烨博士召集30位临床研发专家论道上海滩（点击链接查看去年现场盛况），从早期first-in-human临床试验，到概念验证，注册临床试验，运用统计及药物警戒合理把控失败风险，拓展药品的生命周期，全面解析中国新药临床阶段开发众多痛点难点，为新药临床研发的江湖剑客还原这一片汹涌澎湃下的清晰思维与前行光亮。
拜水都江堰，问道青城山。
2019年9月6-7日，在“第一届全球临床医学及生物产业生态圈峰会：暨同写意第96期——2019全球临床研发失败与成功案例分析大会”上，申华琼博士率领近30位临床研发专家与300余位参会者，远离都市喧嚣在“青城天下幽”的道教圣地展开全球临床研发失败与成功案例分析，让中国新药公司避免重蹈覆辙，论证临床研发的正确模式，继往圣之绝学，开后世之太平。除了案例分析，本次会议还邀请到了数位前FDA和CDE的审评专家进行点评，使得案例分析变得很是透彻。
同写意年度临床研发峰会汇聚了国内外主流研发机构的首席医学官和临床审评专家，研讨新药临床研发领域热点问题和方向性问题，已经成为中国生物医药研发创新领域一个重要的品牌会议。此次会议中，颐申药业、百利药业、苑东制药以及海思科药业等当地企业主动热情协助承担会务工作，成都高新区管委会更是对本次大会的成功举办给予了大力支持。
致辞嘉宾：李伟
成都高新区党工委委员、管委会副主任
生物医药产业是成都高新区主导产业之一。
高新区已初步形成现代中药、化学药、生物制剂、医疗器械等重点产业集群。
高新区与双流区合作共建的成都天府国际生物城是重大新药创制成果转移转化试点示范基地的核心区域。
成都高新区希望同写意能持续在成都举办生物医药产业发展论坛。
大会主席：申华琼博士
天境生物研发及临床开发总裁
新药研发无国界，中国创新企业正立足中国，走向世界。
研发历程漫长且艰难，成功不易，如何规避临床失败风险、新药创新路在何方值得探讨。
能和同写意把临床会议办在我的成都家乡是我一直的愿望，今天的会议让我如愿以偿。
王小宁
成都高新区生物产业发展局成果转化处处长
成都高新区生物产业生态圈分享
以创新链聚集产业链，以金融链助推产业链，打造生物医药生态链。
创新链：快速整合全球创新资源，转移转化创新成果。
产业链：形成产业链在产业生态圈的基础支撑作用。
金融链：建立全生命周期、多元化、多层次投融资服务体系。
第一幕：临床前与转化医学失败与成功案例分析
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徐增军博士
国家药品监督管理局药审中心首席科学家
报告题目：中国临床试验审评审批改革
萧风鸣博士
Informa中华首席分析师
报告题目：全球和中国的临床研究数据分析
透过分析临床的成功率与失败原因，中国药企申办的临床试验的进展与趋势，看临床试验的开展策略，包括利用KOLs的反馈对临床方案进行优化、选择更有经验的研究人员，并对目标地区、入组人数、单位数目、入组需时进行可行性分析！
李改玲博士
强生公司中国药物研发和科学事务中心临床药理部高级总监
报告题目：FAAHi：从临床前迈入首次人体研发的成败分析
BIA 10-2474 案例的悲剧暴露了前临床研究的重大不足，未对靶点的特异性充分考察，这是造成失败的根本原因。First-in-human应重视再次验证对药物作用机理、剂量-效应关系的认知和假设，以警示剂量爬坡时的风险。为什么一个me-too药物的FIH竟会造成此种悲剧，值得研发者和监管者的思考和反省。
报告题目：安全问题导致中后期临床研究失败案例
研发过程中药物安全的监测与风险控制，需要多部门多学科在体系化的框架指引下开展。基于严格科学证据，高伦理道德的要求，临床实践的要求以及法规要求严谨的决策过程。同时也应该利用申办人以外独立的安全监测组织机构。为临床研发织就严密的患者保护网，同时成就高效的企业研发能力！
张丹博士
方恩医药发展有限公司执行董事长
报告题目：国际多中心关键性临床试验设计的成与败
越来越多的跨国公司和国内企业在开展国际多中心临床试验，中美NDA的临床要求有所不同，美国需要两个关键试验，中国为一个。张丹博士分享的两个关键性三期设计案例对我们有所启示，只有对临床二期的结果进行详细的分析，才能更好的锁定三期临床病人的类型，更严格的考虑和进行临床三期的试验设计。
张慧博士
华西海圻医药有限公司CSO
报告题目：临床前毒理和药效转化挑战与实例
新药研发挑战：“ 年限长，失败多，把握小”。新药研发中临床前试验结果为新药分子（尤其是化药）进入临床试验提供必需依据。为提高新药分子的转化，临床前试验设计和结果使用都要以病人为核心进行。面对不理想的临床前结果也有寻求临床成功的可能性。
第二幕：临床II/III期失败与成功案例分析
王在琪博士
应世生物（上海）科技有限公司董事长兼CEO
报告题目：在胃癌化疗中使用抗PD-1联合化疗药物的经验
免疫治疗，尤其是抗PD-1治疗取得了巨大的成功，但是也充满了很多未知。抗PD-1治疗不仅能治疗肿瘤，还能导致部分患者肿瘤快速进展。这对抗PD-1物临床研发提出了巨大挑战。王在琪博士以抗PD-1胃癌研发的历程，尤其面对非常良好的早期数据，最后两个III期失败，分析了原因和提出了思考。
彭彬博士
上海岸迈生物科技有限公司首席医学官
报告题目：Metmab（onartuzumab ）败在哪里？
Metmab的三期失败是药物研发的一个挫折，也是一个征服肿瘤道路上的一个重大损失，在业界普遍感到沮丧，大家都在关注也在担心C-met抑制剂在肿瘤治疗中的地位，c-Met 还有出路吗？还有可能柳暗花明吗？通过研究数据的分析，建议不要放弃努力，c-met仍然充满活力和挑战，只要坚持不懈，c-met的春天指日可待！
黄英杰博士
创胜集团临床开发高级副总裁
报告题目：Anti-VEGF研发的例子
VEGF抑制剂已经成为肿瘤治疗的一个重要选择。这里分享两个VEGF抑制剂研发失败的例子，作为一个me too的同一类药物，在一个高度竞争的环境下，如何根据自己临床前和早期临床的数据，确定后期临床研发的适应症和注册路径的选择，如何管控研发风险，是会从过去成功和失败的例子中得到很多经验和启发。
张翔博士
再鼎医药生物统计及数据管理负责人
报告题目：从失败案例汲取教训：优化临床试验设计提高III期试验的成功概率
刘熠博士
缔脉生物医药公司临床科学和医学事务部副总裁
报告题目：心猿意马的开发弯路——决奈达隆的失败开发
决奈达隆含着金钥匙出现，显耀一时后陨落。决奈达隆带着取代胺碘酮的瞩目期待，在早期试验中势如破竹——更好的安全性，不错的有效性。随后的试验支持其上市用于阵发性/持续性房颤，春风得意。在已知同类试验失败和指南的警告时，仍信心满满地进军永久性房颤，结果铩羽而归。药物研发犹如摸着石头过河，严格设计和实施的试验数据是脚下的石头，而至关重要的是对疾病充分且精准的理解，没有确凿的PoC支持，必定为大规模III期研究埋下了严重的隐患，甚至危及产品的生命周期。
蔡鑫
太美医疗临床影像运营总监
报告题目：独立影像评估（IRC)角度看肿瘤临床试验的成与败
高度标准化的影像评估标准不断更新发展并广泛应用于肿瘤的疗效评估，对应的独立影像评估（IRC）在抗肿瘤药物临床试验的地位也越来越受到重视。用好IRC，能够最小化在疗效评估时产生的偏移和可变性，增加数据有效率、准确率，获得更为客观、可靠和可重复的评估结果，加速药品获批。
案例点评，金句节选
【点评嘉宾】
陈晓媛：清华大学医学院研究员徐增军：国家药品监督管理局药审中心首席科学家彭 健：原CDE资深临床审评专家、北京珅奥基医药科技有限公司资深副总裁申华琼：天境生物研发及临床开发总裁黑永疆：再鼎医药首席医学官华 烨：烨辉医药科技有限公司董事长彭 彬：上海岸迈生物科技有限公司首席医学官陈 刚：前FDA资深审评专家、诺思格（北京）医药科技股份有限公司副总裁龚兆龙：前FDA资深审评专家、思路迪医药CEO操先华：前FDA资深新药临床药理评审员、生物类药团队负责人如何选择生物学角度有价值、临床上既有效又安全的产品值得企业深思。 只有前期把产品做精了，才能更好的把握安全关口，降低临床风险。 药好也要设计得好，才能增加成功的概率，不好的药死也要死得“早一点”。 未满足的临床需求可以理解为不限于肿瘤和爆发性免疫病领域，以及尚未得到有效治疗的疾病。 Animal model可信度不高，是因为科研端存在为了发paper，只保留了好的数据，导致了假阳性偏高。 药效评价不严谨的情况小范围确实存在，但我们更要认识到动物模型评价药效的局限性。 任何临床试验都有固有风险，做first-in-class药物的开发，很多的风险或不在临床前，可能三期才会出现，但临床阶段的研究，以及好的管理团队同样重要。
主席结语
申华琼博士
今天分享的失败案例丰富多样，精彩纷呈，讲者们栩栩如生的演讲让听众宛如身临其境，感受到国际公司里跌宕起伏，甚至是惊心动魄的过程。这才是真正的临床研发，每一个环节步骤都充满疑虑和挑战。规避和减少风险需要有严密的科学基础，丰富的实战经验，认真独立的思考和跨功能团队的协作。相信听众们会和我一样感受到这份兴奋和收获。
「明日会议预告」
第三幕：临床II/III期失败与成功案例分析