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今日，赛诺菲（Sanofi）公司宣布，其口服脑渗透性BTK抑制剂SAR442168，在治疗复发型多发性硬化（MS）患者的2b期临床试验中达到主要和次要终点，显著降低患者大脑中与MS相关的病变。新闻稿指出，SAR442168有望成为靶向MS患者脑损伤起源的首款改变疾病进程疗法。赛诺菲预计将启动四项治疗复发型和进展型MS患者的3期临床试验。
MS是一种发生在中枢神经系统，由自身免疫系统攻击髓鞘引起的自身免疫性疾病。髓鞘是包裹和保护大脑和脊髓中神经纤维的脂质结构。MS导致的炎症和组织损伤会破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS主要发病年龄在20至40岁，是仅次于创伤的中青年人致残原因。目前尚未有能治愈MS的疗法出现，药物多以控制病情进展为主要目标。MS的治疗存在高度未满足的医疗需求。
SAR442168是一款可穿越血脑屏障的口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。BTK对各种免疫细胞的发育和功能都很重要，包括B淋巴细胞和巨噬细胞。研究人员认为通过抑制BTK，可调节与大脑和脊髓神经炎症相关的适应性和先天性免疫细胞。临床前研究已显示，抑制BTK可能对某些自身免疫性疾病有治疗作用。
该项2b期临床研究是一项为期12周，随机，双盲，含安慰剂对照组的剂量研究试验。试验结果显示，治疗12周后，接受SAR442168治疗的患者大脑中通过磁共振成像（MRI）测量的MS相关疾病活动被显著降低。与对照组相比，治疗组患者大脑中新增和增大的Gd-T1病变数量减少85%，达到试验的主要终点。新增和增大的T2病变数量相对减少89%，达到试验的次要终点。“我们相信脑渗透性BTK抑制剂有望减轻多发性硬化患者的神经炎症和神经退行性病变，“赛诺菲全球研发负责人John Reed博士说：“我们很高兴可以在2b期研究中观察到SAR442168对脑损伤的影响。我们还将探索脑渗透性BTK抑制剂对复发型或进展型MS患者治疗的疗效和安全性。”注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] Sanofi brain-penetrant BTK inhibitor significantly reduced disease activity in Phase 2 trial in relapsing multiple sclerosis . Retrieved 2020-04-23, from http://www.news.sanofi.us/2020-04-23-Sanofi-brain-penetrant-BTK-inhibitor-significantly-reduced-disease-activity-in-Phase-2-trial-in-relapsing-multiple-sclerosis
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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