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Alnylam公司昨日宣布，美国FDA批准皮下注射RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）的淀粉样变性成人患者的多发性神经病（polyneuropathy）。新闻稿指出，这是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的RNAi疗法。遗传性转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性是一种遗传性、进行性导致衰弱的致死性疾病，由TTR基因突变引起。TTR蛋白主要在肝脏中产生，正常情况下是维生素A的载体。TTR基因变异导致异常淀粉样蛋白蓄积，并损伤身体器官和组织，如外周神经和心脏，导致顽固性外周感觉-运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病，以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性具有重大的未满足的医疗需求，患者诊断后的中位生存期仅为4.7年。
Vutrisiran是一种在研皮下给药RNAi治疗药物，开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。Vutrisiran基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性，可能允许不频繁的皮下注射。此前研究数据表明，每季度给予患者vutrisiran可能有助于减少组织中的沉积，促进TTR淀粉样沉积物的清除，并有望恢复这些组织的功能。这一批准是基于名为HELIOS-A的随机、开放标签、全球性3期临床试验结果。试验结果显示，Amvuttra达到主要终点，接受治疗9个月后，Amvuttra组的mNIS+7评分（评估神经病障碍的评分）与基线相比降低2.2点（意味着症状改善），而外部对照组评分增加14.8点（意味着症状恶化，p<0.0001）。9个月时，50%的患者与基线相比症状得到改善。Amvuttra同时达到试验的所有次要终点。并且在接受治疗后18个月时，疗效数据与9个月时一致。“20年之前，Alnylam创建时的愿景是让RNAi能够对具有显著未竟需求疾病（如ATTR淀粉样变性）产生有意义的影响。今天，Amvuttra具有改变这些患者标准治疗的潜力。”Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet女士说，“我们感谢帮助让Amvuttra成为现实的患者、他们的家人和研究人员。作为不到4年时间里，由Alnylam开发的第5款获批RNAi疗法，Amvuttra代表着Alnylam转变为领先生物技术公司的重要里程碑。”参考资料：
[1] Alnylam Announces FDA Approval of AMVUTTRA™ (vutrisiran), an RNAi Therapeutic for the Treatment of the Polyneuropathy of Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis in Adults. Retrieved June 13, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220603005487/en
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