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Akero Therapeutics今日宣布，其在研药品efruxifermin（EFX）获得美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），用以治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。此认定是基于一项临床2b试验的结果，数据分析显示在经过24周efruxifermin治疗后，试验达成主要与次要组织学终点。

NASH是一项严重、渐进式的肝病。其成因为在肝脏内过多的脂肪堆积而引起慢性炎症，进而造成肝渐进式地纤维化（瘢痕形成），最终导致肝硬化，甚至是肝衰竭、肝癌与死亡。对于NASH病患，晚期纤维化与产生肝脏相关疾病与死亡的高度风险相关。发生NASH常见的风险因子包含肥胖、高血脂（例如高胆固醇与甘油三酯）以及2型糖尿病。直至目前为止仍没有获批用于治疗NASH的疗法。

Efruxifermin（曾用名：AKR-001）为一周一次使用的工程化、长效FGF21-Fc融合蛋白，模拟成纤维细胞生长因子21（FGF21）的生物活性。FGF21可减缓细胞内应激反应并改善代谢调节。Efruxifermin被设计用以减少肝脏脂肪和炎症、逆转纤维化、增加胰岛素敏感性和改善脂蛋白水平。这种整体治疗方法提供了解决NASH复杂、多系统疾病状态的潜力，包括改善与心血管疾病相关的脂蛋白风险因素。

图片来源：123RF

Efruxifermin获突破性疗法认定主要是基于HARMONY临床2b期试验的顶线数据。此试验共有128位经活检确认、肝硬化前（pre-cirrhotic）、肝纤维程度2或3级的NASH患者入组。这些患者被随机分配到三组，分别接受每周28 mg药物、50 mg药物或安慰剂的皮下注射。通过肝脏活检，研究人员们发现在高剂量组中，有41%的受试者其肝脏纤维化程度有显著改善，低剂量组中的比例也有39%。相比之下，对照组的数据只有20%。此外，高剂量组中有高达76%（p<0.001）的患者在肝纤维化没有恶化的情况下，NASH症状获得缓解，低剂量组中的数据也有47%（p<0.01）。相比之下，只有15%的安慰剂组患者达到同样的临床标准。

值得一提的是，美国FDA先前公布的NASH药物临床3期试验注册的指南草案中，指出这两种肝脏组织学评估可以作为临床终点。

“我们对于FDA能够认识到efruxifermin的疗效潜力与益处，并授予突破性疗法认定而感到骄傲，”Akero的总裁兼首席执行官Andrew Cheng博士说道，“随着全球NASH患者的增加，我们也更加致力于开发能够全面性治疗NASH，并快速逆转纤维化的疗法。这次的认定对Akero与NASH患者群体而言是一项重要的里程碑，而我们也持续检视efruxifermin作为潜在奠基性单药疗法的可能。”

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参考资料：

[1] Efruxifermin Granted FDA Breakthrough Therapy Designation for NASH. Retrieved December 8, 2022 from https://ir.akerotx.com/news-releases/news-release-details/efruxifermin-granted-fda-breakthrough-therapy-designation-nash

[2] Harrison, Stephen A et al. “Efruxifermin in non-alcoholic steatohepatitis: a randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 2a trial.” Nature medicine vol. 27,7 (2021): 1262-1271. DOI:10.1038/s41591-021-01425-3

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