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Wave Life Sciences与GSK今日联合宣布达成战略性合作，将共同推进寡核苷酸疗法的开发，其中包含Wave用以治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床前RNA编辑项目WVE-006。根据协议，在这项初步为期4年的研究合作中，Wave可能获得高达33亿美元的款项。

寡核苷酸指的是短链的DNA或RNA，它们具潜力通过不同机制来减少、恢复或调节RNA。由于寡核苷酸能够靶向极广范围的基因组序列，因此具潜力被开发作为许多不同疾病领域的疗法，包含那些以往被认为通过小分子或生物制品难以成药的靶点。根据新闻稿，Wave专有的PRISM平台是能够提供3种RNA靶向模式（编辑、剪接、沉默，包含siRNA与反义寡核苷酸）的平台。这些不同的RNA靶向模式整合了创新的化学技术，包含使用PN化学修饰的主链以及对立体化学的控制，进而优化寡核苷酸疗法的药物学特性。

WVE-006为一经PN化学修饰、GalNAc偶联、潜在“first-in-class”的AATD在研寡核苷酸疗法，旨在修正突变的SERPINA1基因的转录物，以改善此疾病在肝脏与肺脏的病征。AATD是一种可影响肺和肝脏功能的遗传疾病，由于缺乏具有正常功能的α-1抗胰蛋白酶（AAT），新生儿可能出现肝炎综合征，成年人则可能出现肝纤维化，甚至发展为肝硬化和肝细胞癌。该疾病的主要病理特点是突变型AAT蛋白的积累，这些突变的蛋白会损害肝脏和肺部。Wave预计于2023年递交WVE-006的临床试验申请。

图片来源：123RF

Wave与GSK这次的合作包含两项主要内容。首先是利用Wave的PRISM平台以及GSK在遗传学与基因组学的专业进行发现合作，以推进GSK最多8个以及Wave最多3个项目。除了这些项目之外，GSK也将获得Wave临床前项目WVE-006的全球独家权利。而根据此协议，Wave将会自GSK获得1.7亿美元的预付款，以及关于WVE-006项目的开发与里程碑启动款项等款项，总款项最多高达33亿美元。

Wave的总裁兼首席执行官Paul Bolno博士说道：“在过去十年，Wave致力于通过结合各式创新化学技术以建立独特的寡核苷酸平台，在2022年我们开始递送我们平台于临床转化的首个数据。现在我们很高兴可通过与GSK的合作，利用他们的专业，继续建造我们独特的寡核苷酸管线，并专注于我们潜在‘best-in-class’的RNA编辑、上调能力。”

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参考资料：

[1] Wave Life Sciences and GSK Announce Collaboration to Drive Discovery and Development of Oligonucleotide Therapeutics Focusing on Novel Genetic Targets. Retrieved December 13, 2022 from https://ir.wavelifesciences.com/news-releases/news-release-details/wave-life-sciences-and-gsk-announce-collaboration-drive

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