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Moderna与Generation Bio今日共同宣布达成战略合作协议，将结合Moderna的生物技术专业与Generation Bio的非病毒基因医学平台，共同开发创新核酸疗法以触达如免疫细胞等靶标，以加速扩增两家公司各自的非病毒基因疗法管线。

Generation Bio的非病毒基因医学平台采用了一种称为封闭式DNA（ceDNA）的新型DNA结构、独特的细胞靶向脂质纳米颗粒递送系统（ctLNP），以及使用其专有无细胞快速酶促合成（RES）技术，以进行可扩展无衣壳生产过程来制造ceDNA。这种方法具有通过单剂量实现多年耐用性的潜力，而且能够将包括多个基因在内的大型载荷递送到特定组织和细胞类型，并允许滴定和重新给药以调整或延长每个患者的表达水平。

根据协议，Moderna将可在两个免疫细胞项目中使用共同开发的ctLNP以递送ceDNA。此外，Moderna亦可使用Generation Bio所开发的靶向肝脏ctLNP来递送ceDNA以推进其两个肝脏项目。Moderna会资助合作下的所有研发活动，并保留针对免疫细胞或肝脏第三个项目的选择权。Generation Bio将获得达4000万美元的预付款，以及根据未来开发、监管与商业进展获得相应的里程碑款项。

图片来源：123RF

“Moderna持续投资于创新科技以期为患者开发具变革性的医疗方式，”Moderna的研究早期开发高级副总裁Rose Loughlin博士说道，“通过这项建立于Generation Bio非病毒基因医学平台的合作，我们有机会以多元的核酸载荷靶向免疫细胞，和对肝脏进行基因置换。我们对于在拓宽我们治疗管线和扩展核酸疗法以造福更多患者的道路上，能够拥有Generation Bio作为我们的伙伴而感到兴奋。”

“非病毒DNA疗法可以为全球范围内患有罕见和流行疾病的患者提供持久、可重复给药、可滴定的基因药物，”Generation Bio首席战略官Phillip Samayoa博士说道，“这项合作代表了对我们平台科学的基础投资，既深化了我们在血友病A以外的罕见和流行肝病项目管线，又加速了我们通过核酸疗法将工作扩展到肝脏以外的领域。我们很高兴与Moderna合作，通过共同开发新型ctLNPs以靶向免疫细胞，将基因药物扩展到新的组织和细胞类型。”

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参考资料：

[1] MODERNA AND GENERATION BIO ANNOUNCE STRATEGIC COLLABORATION TO DEVELOP NON-VIRAL GENETIC MEDICINES. Retrieved March 23, 2023 from https://investors.modernatx.com/news/news-details/2023/Moderna-and-Generation-Bio-Announce-Strategic-Collaboration-to-Develop-Non-Viral-Genetic-Medicines/default.aspx

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