北京电视台生命缘栏目报道了一个早衰症的小女孩的故事，才14岁的她，长得像个80岁的老太太，听力和视力逐渐消失，器官机能逐渐枯竭，在身体的凋零中慢慢死去……

干细胞移植却让她重新开始恢复生机——

视频时长4分钟左右，建议在wifi环境下观看：

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北医三院联合博雅干细胞库，对这个小女孩进行了胎盘间充质干细胞的移植治疗，到目前为止取得了良好的效果，整套治疗方案简单说来如下：

第一步，利用试管婴儿及胚胎筛选技术让携带早衰症遗传基因的夫妇俩生下一个健康的弟弟；

第二步：将弟弟的新生儿干细胞存储到博雅干细胞库，对早衰症的小女孩桐桐进行持续性的干细胞移植治疗。

1、整套方案从两个方向出发解决问题：

①家庭问题：

桐桐是家中独女，她的父母都是科凯恩氏综合症（Cockayne Syndrome,早衰症）突变基因（ERCC6）的携带者，桐桐的ERCC6基因突变，c.643G>T来自母亲，c.3776C>A来自父亲。如果夫妻俩以自然受孕的方式再生一个，他们只有25%的可能生下正常的、不患有早衰症的孩子。

北医三院在IVF中心通过试管婴儿，以胚胎筛选的方式，让妈妈先生下了一个健康的小男孩，这样首先解决了家庭的问题。

②早衰症小女孩桐桐疾病治疗问题：

按照正常的发展，这个早衰症的小女孩桐桐应当活不过16岁，于是我们将桐桐弟弟的胎盘干细胞全部保存到博雅干细胞库，而后用弟弟正常的干细胞来治疗姐姐。这个治疗方案由博雅干细胞所属的博雅控股集团董事长许晓椿博士亲赴北医三院与乔杰院长商定。

北京电视台的视频拍摄时间比较早，只涉及治疗的开始，Dr.博在这里分享一下治疗的结果：

因为是单个案例，我们很难给出统计学的结果，但是从目前的临床反馈来看，病人从一个不再活跃、衰竭的状态，到现在又重新活跃起来，健康状况能够有很好的改善，生活品质也有极大的提升。

比如原来无力说话，现在能够背儿歌，此外听力明显提升、皮肤变得有弹性、体力也有所好转，肝功能接近正常。

2、早衰症小女孩桐桐具体的健康改善如下：

A.家长反馈：

1）活动能力改善：以前总是很累，现在可做一些简单的运动。能搭积木，折小幸运星，玩球，写字能写在格子内等。

2）免疫力改善：感冒拉肚子，很快会好。

2）精神状态改善：爱说话了，记忆力增强，能背儿歌，吃饭比以前多了。

3）外表改善：皮肤变白，细腻，头发变多，变黑，眉毛也长出了一些。

4）角膜伤痕恢复：之前肉眼可以看到角膜下部有个7-8mm的伤痕，经过两个周期干细胞治疗后，伤痕有所好转，变的比较模糊，缺损的地方比以前光滑了。

B.医院随访数据：

1）听力检测报告：负责听力测试的主任认为从检测报告看听力有所恢复，两个耳朵的低频听力比原来好转；从100分贝，现在已经恢复到70分贝低频。

2）肝功能在每次输注后都会明显变好。

3）原来卵巢是偏衰竭的，治疗后来了三次月经，提示卵巢功能有明显好转。 

通过桐桐的治疗效果观察，乔杰院长和各科主任一致认为，间充质干细胞在治疗老年性耳聋、卵巢早衰、抗衰老等方面具有良好的应用前景，给予了我们很大的希望。

同时也提出：在判断疗效的客观指标方面，以及干细胞长期使用的安全性问题还有待进一步探索和佐证；这个病例客户愿意承担可能的后果，所以从安全性的角度考虑，做这么一个长期应用的探索也还是值得的。 

最后，乔院长补充介绍，有了桐桐治疗这个成功病例，后面还有两个新增的早衰症患者慕名而来，希望也能接受干细胞治疗。大家都非常期待，通过长期疗效与不良反应的观察，能够证明干细胞治疗早衰症的效果与安全性。

3、治疗方案原本初定使用胎盘间充质干细胞联合脐带血干细胞进行治疗，但在实际治疗过程中，截至目前为止，只使用了胎盘间充质干细胞，使用胎盘间充质干细胞的原因有三：

①胎盘中干细胞的含量大，对于早衰症治疗的临床实验，需要用到大量的干细胞，而胎盘中蕴藏着丰富的干细胞，尤其是间充质干细胞，能够解决干细胞移植量不足的问题。（注：胎盘、脐带、脐带血被统称为围产组织，而胎盘中干细胞的含量占整个围产组织的85%-90%。）

②胎盘干细胞解决了免疫排斥的问题。在母亲孕期，腹中胎儿本该是会被不停排斥的“外来物”，而之所以胎儿不会被当做外来物受到排斥或被母体“杀死”，是与胎盘这个有着特殊生理机构的器官有关系，胎盘内产生的细胞，免疫源性低，还可以有效地控制免疫排斥反应，因此胎盘中的干细胞对于配型的要求低，这才让弟弟的胎盘干细胞能够成功给姐姐使用。

③间充质干细胞是一种多能干细胞，在体内或体外特定的诱导条件下，可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞，连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能，可作为理想的种子细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复。因此，间充质干细胞临床被应用于解决多种血液系统疾病，心血管疾病，肝硬化，神经系统疾病，膝关节半月板部分切除损伤修复，自身免疫性疾病。

4、博雅干细胞库从人道主义、及推动干细胞技术发展的角度，为这次治疗免费提供了干细胞及技术支持。

博雅干细胞库拥有脐带血造血干细胞、脐带间充质干细胞、胎盘体细胞三项美国血库协会AABB认证（该认证为目前国际上公认的最高标准认证），同时还通过了NRL实验室能力检测标准认证及美国病理学会CAP实验室能力检测标准。目前正与吴阶平基金会合作，已有超过30家三甲医院使用我们的干细胞进行临床实验（均已在卫计委备案）。