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文章于 2020年4月6日 被检测为删除。
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这个励志故事是根据真人真事改编的。电影中父亲的原型是约翰·克劳利(John Crowley)。 约翰的女儿梅根(Megan)被诊断患有庞贝氏症时只有15个月大,医生们认为可怜的小女孩根本活不过5岁。梅根的弟弟帕特里克(Patrick)也被诊断出患有同样的病。
约翰拥有哈佛大学商学院MBA的学位,在旧金山的一家咨询公司工作,收入不菲。然而,再多的金钱,也无法买到治疗梅根的药物。医生无情地告诉约翰,梅根的病无药可治。
不久后,梅根由于呼吸困难,住进了重症监护室。所有人都悲伤地觉得,梅根可能捱不过这道难关了,但梅根最终挺了过来。约翰说:“我能从梅根的眼神中感觉到对生命的渴望。那一刻,我们突然明白,如果她没有放弃,我们又怎能放弃呢?”
约翰决定放手一搏。他一边建立了一个基金会,募集能资助庞贝氏症新药研发的资金,一边又疯狂寻找关于这种罕见病的任何信息。在一次与糖生物学家威廉·坎菲尔德(William Canfield)教授的谈话中,他首次听说了一种叫做“酶替代疗法”的思路——梅根的症状是由于体内缺少GAA蛋白。如果我们能在体外合成有功能的GAA蛋白,再注射回梅根等患者体内,是否就能控制他们的病情呢? 顾亲友们的劝阻,约翰与威廉辞去了各自的工作,用东拼西凑的启动资金,在2000年成立了一家叫做Novazyme Pharmaceuticals的生物技术公司。亲友们认为孩子的病情让约翰失去了理智:一名生物技术的门外汉,想要进行风险极高的罕见病新药研发,这几乎是一个不可能完成的任务。但约翰不想留有遗憾。在尝试过所有的可能性之前,他不会轻言放弃。
上天眷顾了约翰。第二年,Novazyme的酶替代疗法得到了Genzyme公司的垂青。这家当时规模在全球位列前三的生物技术公司对Novazyme进行了收购,这也让约翰能在崭新的平台上进行新药开发。 当在研新药一滴一滴流进静脉时,年幼的梅根问约翰:“爸爸,这个药怎么不是粉红色的?”“不,亲爱的,它不是粉红色的,”约翰说:“但它比粉红色更棒!”
Crowley为治疗庞贝氏症奋斗的故事被写入哈佛商学院案例《Novazyme: A Father's Love》。
约翰·克劳利现在是Amicus Therapeutics总裁兼首席执行官,专注罕见病及孤儿病治疗的生物制药公司,目前市值高达10亿美元。
怎么样,很励志吧?
不过,迷雾君看完文章的第一个想法是这样的: 为什么没有调查就敢这么肯定的下这个结论呢?
我们来搜索一下Megan /Patrick Crowley。
电影中的形象是这样的: 真实的情况是这样的: 真相1:所谓的良医妙药作用很有限。实际上,梅根Megan和派崔克Patrick的身上就一直插着两根管子:一根通过切开的气管,提供呼吸所需要的氧气;另一根连到胃部,输送充满营养的食糜。梅根说,这两根管子好像与生俱来,如果没有它们,她连5分钟都活不了。
真相2:实际开发出来的药物只有极少数人负担得起。Myozyme、Lumizyme这两种药物都进入了全球最贵10大药物行列,Myozyme每年10-30万美元,Lumizyme每年62.5万美元。
真相3:药物的严重副作用包括危及生命的过敏反应,心肺衰竭 Genzyme开发的两种药物的说明(2012年的数据):
这是因为人体的未解之谜太多了,西药通过微观角度直接干涉人体生理功能,出现意想不到的副作用的几率太大了。
真相4:昂贵的药价,加上只能缓解不能治愈,终身服药,这是西药产业赚取暴利的法宝。 慢性病人是西药最理想的客户。最典型的就是高血压、糖尿病这样的病人,治不好又需要终身服药,这样一辈子都能给药商创造价值的客户岂不是多多益善?
总结:《良医妙药》实际上就是药商最经典的洗脑案例,把一种效果很有限的药物及其开发的过程,润物细无声的炒作成激动人心的励志故事,掩盖了药物低能的真相,让人不知不觉对西药产生高科技崇拜,甘愿掏出大把银子终身服药。
如果用中医的方法能不能治好这种病呢?类似的疾病,西医说不治之症“渐冻人”中医是可以治好的。为什么中医不懂什么染色体,不懂什么葡萄糖代谢酶,也能治病呢?
参考:来自高维度文明的中医生理学
这种病中医怎么治疗呢?按症状看,庞贝氏症可以按照重症肌无力的方法治疗:中医治疗重症肌无力的方法。
实际上,对于治疗疾病尤其是慢性病来说,药物只是很小的一部分。真正治病需要:三分治七分养
在无数人眼睛盯着医药市场,梦想在其中“做大”、“做强”的时候,不要忘了,健康不靠吃药!
不要成为被药商洗脑的受害者!
其他
昨天看到了一个非常励志的故事:
2010年哈里森·福特主演的《良医妙药》(Extraordinary Measures)讲述了一位父亲为自己两个身患罕见病的孩子如何努力筹募资金,资助研究,创办公司,开展临床研究,尽快将理论成果用于药物实践的感人故事。
▲Myozyme是首个获批治疗庞贝氏症的药物
新药起到了效果。2006年,这款由于梅根诞生的新药获得了美国FDA的批准。这也是全世界首款获批的庞贝氏症新药。在全世界,大约有5000-10000名患者将从中受益。
这一不同寻常的故事,感动了整个美国。以这个故事为基础的小说《The Cure》于2006年出版,并获得了普利策新闻奖。之后,这一真实经历被好莱坞改编成电影《良医妙药》,并在全球公映。
Variable | Myozyme 2006.4.28 | Lumizyme 2010.5.25 |
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剂量 | 20 mg/kg体重, 2周一次 | 20 mg/kg体重, 2周一次 |
包装 | 50 mg/瓶 | 50 mg/瓶 |
适用 | 仅用于婴儿期开始的庞贝氏病 | 仅用于8岁及以上庞贝氏病人(目前已经扩展到所有年龄可用) |
功效 | 提高无呼吸机情况下的生存率 (根据39例婴儿期开始的庞贝氏病例, 年龄1个月-3.5岁) | 减少心肌和骨骼肌细胞的糖原积聚 (根据90晚发庞贝氏病例,年龄10-70岁) |
副作用 | 严重副作用包括危及生命的过敏反应,心肺衰竭,免疫反应 | 严重副作用包括危及生命的过敏反应, 免疫反应; |
参考:
化繁为简,去伪存真,拨开迷雾看世界。