行业|临床研究数据平台——临床研究数据爆炸增长，开启医药研发和临床诊疗的新局面
一、医疗大数据的分类和特点
随着医疗信息化和生物技术数十年的高速发展，医疗数据的类型和规模正以前所未有的速度快速增长，数据爆炸已让医疗真正进入大数据时代。医疗大数据通常包括以下6方面：（1）以电子健康档案、电子病历、医学影像、检验验查等为主的医院医疗大数据；（2）基因序列、蛋白质组等生物信息数据；（3）区域卫生服务平台大数据；（4）基于大量人群的医学研究或疾病监测大数据；（5）自我量化大数据；（6）网络大数据。
医疗大数据来源和应用流程
通常所说的医疗大数据就是指临床医疗大数据，这是最主要的医疗大数据。医疗大数据有别于常规大数据的特点主要体现在数据质量和数据时间性上，在现实的临床医疗环境中，医疗数据规模巨大、更新速度极快、模态多样、真伪难辨，还具有多态性、不完整性、时效性、冗余性、隐私性等特点。
医疗大数据的特征
二、什么是临床试验
循证医学（Evidence-Based Medicine，EBM）是病人与医生建立良好信任的一种科学方法。意味着病人相信医生开的处方药或选择的治疗方法，在临床研究中已经被证实是成功的。循证医学，其概念和范畴自最早被提及，就不断在扩大、变迁和泛化。除了医生自身的经验和对病理状况的理论推演，应用临床试验研究手段系统总结出来的东西更能代表疾病和治疗客观规律，对患者和社会更加有利。
临床试验是这样运行的：首先在小群体中测试新疗法，然后观察治疗如何奏效，同时找出任何可能的副作用。如果试验证明大有希望，那么就扩展到更多人群。为了保障参与者和提高可靠性，临床试验必须符合严格的科学标准。但这并不是说这种方法没有风险，也不是临床试验总能通过极小群体推广成功，这时就需要大数据了。我们可以通过挖掘基于实践的临床数据，如病历——根据病人实际处于什么阶段，获取有用的治疗信息。
三、临床医疗数据的应用
信息化的医疗检测数据、患者特征数据、医学研究数据为医疗从业人员提供了新的医学研究思路，可以有效地发现潜在的药物新疗法或药物副作用，辅助医生提高诊断精度、预测方案有效、降低医疗成本。
1、临床医疗数据在医药研究中的应用
在药品研发中，医疗卫生机构通过对患者的用药情况、身体指标转变、症状特点等大数据进行挖掘分析，根据不同药品的需求情况和治疗效果制定新的研发方案，更好的保证有效的投入产出比，降低生产成本，提高研发成功率。医药公司在新药物研发阶段通过数据建模和分析，确定最优效率的投入产出比，从而配备最佳资源组合，一般新药从研发到上市时间一般为13年，预测模型可以帮助企业缩减3~5年，对于企业抢占市场先机非常重要。若大数据能被充分利用，临床操作阶段美国医疗健康开支一年就将减少165亿美元;付款阶段美国将有潜力创造每年500亿美元的价值;研发阶段美国每年将会创造1000亿美元的价值。国内方面也越来越重视相关的临床实验数据，10月29日在苏州的第二届中国医药创新投资大会上，全球首发了9种新药国内外临床研究数据，获得了医药创新与投资界的高度关注和一直好评。
第一行：浙江导明医药科技有限公司创始人&总经理何伟（左），四川九章生物科技有限公司临床试验PI、北京世纪坛医院脑胶质瘤科主任李文斌（中），上海贺普药业股份有限公司CEO刘宏利；
第二行：北海康成（北京）医药科技有限公司创建人、董事长及首席执行官薛群（左），正大天晴药业集团股份有限公司临床试验PI、河南省肿瘤医院呼吸内科副主任医师王慧娟（中），北京奥源和力生物技术有限公司PI、北京大学肿瘤医院副主任医师崔传亮（右）；
第三行：Teclison公司医学执行官施海坤（左），深圳昂瑞生物医药科技有限公司联合创始人、首席执行官史跃年（中），山东亨利医药科技有限责任公司总裁赖文（右）。
在药品研发过程中，若大量的临床试验数据显示研发过程失败，其将对相关企业的发展战略产生直接影响。2016年8月百时美施贵宝（BMS）在8月发布声明，将Opdivo作为既往未经治疗的非小细胞肺癌的单一疗法宣告失败。Opdivo临床失败之后，BMS宣布将重组研发单元。临床试验结果甚至显示，大部分接受标准化疗的患者比使用Opdivo的患者多生存40%的时间，且无病情恶化的迹象。Opdivo临床试验的失败导致BMS股价下跌16%。
2、临床研究数据在诊疗方面的应用
医务工作者和卫生政策制定者经常需要在各种预防手段、治疗方式、检查策略当中做出选择。利用大数据技术在对海量医疗数据进行挖掘分析的基础上，能够提供重复检验检查提示、治疗安全警示、药物过敏警示、疗效评估、智能分析诊疗方案、预测病情进展等一系列智能的人机互动应用，为临床医师提供科学决策参考，提高临床诊疗水平。通过对在患者档案方面的大数据分析，可以确定哪些人是某类疾病的易感人群，使其尽早接受预防性干预。这些方法也可帮助患者选择恰当的治疗方案。此外，临床决策支持系统还可使医生从耗时过长的简单咨询工作中解脱出来，提高其诊疗效率。
临床研究数据在诊疗方面的应用
3、临床研究数据在科研方面的应用
临床科研工作被赋予了极其重要的地位。科研氛围和科研成果往往成为区分医院质量与竞争力高下的最重要的尺码，也是考评医生水平高低的关键指标。现在都在倡导转化医学研究，就是要求医生从临床实践中发现问题、提出问题、研究问题、解决问题。医生在科研成果方面的成绩是循证医学的体现，帮助病人与医生建立良好信任。除了医生自身的经验和对病理状况的理论推演，应用临床试验研究手段系统总结出来的东西更能代表疾病和治疗客观规律，对患者和社会更加有利。
海量数据的出现催生一种新的科研模式，即面对海量数据，科研人员只需从中直接查找或挖掘所需信息、知识和智慧，甚至无需直接接触需研究的对象。在科研过程中，大数据的利用、开发和整理，可以颠覆以往很多研究结果，带来意想不到的效益。
但是，并非所有研究数据都是公开的，它们当中的相当一部分都未曾发表或者公示过。研究者可能更倾向于挑选“漂亮”的数据向学术期刊投稿，而这就造成了“发表偏倚”，使人们难以了解全部真相。
四、临床研究数据的获取
积累有价值的研究数据更多涉及到执行层面的部分，包括如何设计CRFs（病例报告表）、如何构造电子数据采集系统（Electronic Data Capture System，EDC）、如何检查数据质量、清理和分析数据、整合数据库，也包括对数据录入员的管理等。串接这两部分的核心就是CRFs。但传统的CRF表设计很复杂，难度也大，需要专门的CRO公司机构才能完成。对于临床医生最关键的是电子病历系统，该系统包括了人口学特征（性别、年龄）、实验室检查、微生物检测、医嘱、诊疗操作、手术资料和临床转归等信息。使用电子CRF能够第一时间录入数据到数据库里并电子核对，极大解决了工作量提高了工作效率。Clinical Data Acquisition Standards Harmonization（CDASH）定义了临床数据收集的基本标准，并且开发了一些列新药研发临床试验的CRFs基本内容标准（即定义了最常用的变量库）。
五、临床医疗数据公开
欧洲国家在大力推动更多临床试验数据公开化时，CSR 的获取问题正成为其中的关键点之一。制药公司在向隶属于欧盟的欧洲药品管理局（European Medicines Agency, EMA）申请药物的销售许可证时，都会将这些报告提交给 EMA，而 EMA 也已经明确地表明，它希望能将这些文件公之于众，以作为其提高透明度的举措之一。美国国食品药品监督管理局（FDA）与2007年通过了一项修正法案，要求研究者们将与临床决策密切相关的全部临床研究数据都上报到临床研究注册网站ClinicalTrials.gov上。
在中国，政府出台多项政策推动医疗服务机构的信息化建设，为医疗大数据的应用提供了深厚的基础。其中最重要而明确的一项政策是2016年6月24日国务院办公厅印发的《关于促进和规范医疗大数据应用发展的指导意见》，意见指出到2017年底，实现国家和省级人口健康信息平台以及全国药品招标采购业务应用平台云联云通，基本形成跨部门健康医疗数据资源共享共用格局。到2020年，建成国家医疗卫生信息分级开放应用平台;基本实现城乡居民拥有规范化的电子健康档案和功能完备的健康卡。
六、中国医疗大数据市场情况
36氪研究院近日发布了《医疗大数据行业研究报告 》，报告指出，目前我国95%的医院电子病历还未全院流通，仅20%的电子健康档案与电子病历互通，医疗子行业间数据割裂严重。医疗服务机构数据（如电子病历、影像、放射、基因等）、要点数据、医药研发数据等系统接口未打通，不能形成数据闭环。未来数据融合是发展的趋势。
对目前市场类医疗大数据产业链的一二级市场公司做一个分类，看好数据管理和数据分析应用两个切口。
2017年根据Statista统计数据来源全球大数据市场规模在2211亿元，国内大数据市场规模在23.6亿元。移动信息化研究中心对2017年-2020年中国医疗健康大数据市场规模做出了预估，预计到2020年中国医疗健康大数据市场规模达到142.8亿元。可见未来国内医疗大数据市场爆发式的增长。
由此医疗大数据应用潜力很大，其服务对象可为居民、医生、科研、服务管理机构、公共健康部门等，在麦肯锡13年发布的大数据报告中，麦肯锡将医疗大数据的应用价值归类到Right Living、Right Care、Right Provider、Right Value、Right Innovation五大类别，而仅在美国，医疗大数据应用在这五大类别中即有望带来每年3000亿-4500亿美元总价值(市场规模的潜在天花板)，其中用于研发的临床研究数据的应用每年可节省400-700亿美元。而2016年全球医药研发的经费则高达1200亿美元，临床研究数据的巨大经济价值由此可见。
七、临床研究数据分析的相关企业
目前我国医药信息化市场和研发大数据分析服务提供者较少，主要是我国研发药少，以仿制药为主，但随着研发需求的增多和国家促医药行业信息化政策的推进，大量临床研究数据管理和分析的公司进入这一新兴市场。以下是对国内外部分临床研究数据平台相关企业的介绍。
1.Medidata
Medidata Solutions是一家美国的技术公司,专门从事开发和营销基于云计算平台的临床试验和数据分析处理操作应用程序，目前刚进入中国市场。公司提供临床应用、数据分析和基准判断，为临床试验的参与者（包括药企研究员、医生和患者等）提供最先进的工具，以规划和管理临床试验，以缩短药物研发周期、减低研发成本更低、控制研发风险。主要客户包括制药公司、生物科技公司、医疗器械公司、学术和政府机、医药研发合同外包服务机构(CRO)以及其他生命科学组织。Medidata平台目前已有客户600多家,支持超过10000次临床研究和270多万试验志愿者。公司营收从2009年的1.4亿美元上升到2015年的3.92亿美元。目前该平台只提供EDC服务和数据托管功能，且费用昂贵。
2.太美医疗
太美医疗是国内主流的医药行业SaaS解决方案提供商产品涵盖临床研究、药物警戒等领域，包括Mobile—EDC电子数据采集系统，Mobile—CTMS临床试验项目管理系统、Mobile—IWRS交互式应答随机系统、药物安全管理系统等。将信息化技术应用、服务于医药研发，加快研发速度，降低成本、提高效率。目前，太美医疗已经在超过50家制药公司和CRO公司进行应用，运行项目超过500项。目前该平台只提供CRF查询，暂不提供在线编辑和实时修改等功能。
3、晶泰科技
XtalPi晶泰科技，是一家世界领先的以计算驱动创新的药物固相研发公司，通过计算物理、量子化学、人工智能、与云端强大的智能算法，实现高度精确的药物固相筛选与设计，并极大缩短药物设计、晶型筛选与药物制剂开发的时间，对药物专利的申报与保护起到关键作用。晶泰科技创立于麻省理工学院校园，以量子物理学家与医药界资深专家为核心，拥有强大的研究与学术背景。目前针对化学药物这一细分领域的早期研发。
4.H6dp临床研究数据平台
由北京大学软件工程国家工程研究中心和北京大学附属医院相关科研成果产业化孵化成立，实现多中心队列随机、临床数据采集、临床数据管理、临床数据分析、数据融合与对接等SAAS服务，安全、公信，解决了临床研究的痛点，帮助建立多中心协同与数据共享。支持便捷多入口，一个微信或一个浏览器就可以做数据采集，多种临床研究相关功能一体化集成，支持系统多角色和项目多角色方式，可灵活定制需求的saas服务平台，适应于各种临床应用场景。合作方包括北大第一医院、北大第三医院、北大第六医院、国家临床研究中心、武汉同济医院等国家级机构和顶级三甲医院。
crdp.pku.edu.cn(h6world.net)
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作者：刘稷轩
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