行业 | 真实世界研究（RWS)：大势已至，得先机者得未来

前言

今年4月，辉瑞宣布FDA批准了其Ibrance（爱博新）联合一种芳香酶抑制剂或氟维司群用于治疗男性HR+、HER2-晚期或转移性乳腺癌，这是FDA第一次基于药品上市后的真实世界研究数据（Real-World Data，RWD）审批的药物适应症，可以说是颠覆了业界人士对药物研究模式的传统认知。5月，CDE迎头赶上，发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》。真实事件研究的迅速爆火引起了众多业内人士的关注，未来，RWS将会如何发展？

一、有了RCTs, 为什么还要RWS？

随机对照临床试验（Randomized-Controlled Trials, RCTs）是公认的药物和医疗器械疗效评价的金标准。药械注册上市或上市后增加适应症的审批一般都需要企业提供RCTs的研究结果。然而随着循证医学不断向前发展，RCTs的局限性逐渐暴露出来，例如由于该类研究是在药物临床试验质量管理规范（GCP）环境中进行的，研究人群的选择相对单一、纳排标准多且严格、随访时间短等等，最终导致RCTs的研究结果无法说明药物/器械在真实诊疗环境中的有效性和安全性，更难以提供充足的后续信息帮助专家追踪药物/器械长期的疗效表现。

真实世界研究（Real-World Study，RWS）因为补足了RCTs固有的缺陷而逐渐受到关注。与RCTs相比，RWS在研究场景、人群、方法和干预要求上都有很大的不同。RWS的实施地点以及干预条件为真实的临床实践环境；对受试者的选择一般不加特别的限制条件；干预措施和临床实际一样，并可由患者和医师进行交流而改变干预方法；需要设计良好的数据库，并长期跟踪并记录患者的随访结果。

图片来源：《真实世界研究指南2018年版》

二、RWS：新生却有着强大的生命力

尽管真实世界研究（RWS）还是一个新生事物，但在政策层面及学术研究领域已经得到了极大的重视。

• 2016年，美国国会已通过《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act），法案明确FDA可在合适情况下使用真实世界数据(Real-World Data, RWD)，作为医疗器械及药品上市后研究及新适应证开发的审批证据。

  
  

• 美国食品药品监督管理局（FDA）也在2017年7月27日发布《采用真实世界证据支持医疗器械的法规决策》草案，2017年8月31日发布了最新版，该指南被认为是FDA对真实世界证据（RWE）用于医疗器械法规决策的表态。

  
  

• 在中国，国家药品监督管理局（NMPA，原CFDA）于2017年10月8日出台了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提到为满足临床急需药品医疗器械使用需求，加快审评审批，允许可附带条件批准上市，上市后按要求开展补充研究，此类补充研究可部分归属于RWS范畴。

  
  

• 2018年8月，吴阶平医学基金会和中国胸部肿瘤研究协作组共同整理的《中国真实世界研究指南（2018年版）》对RWS给出了最为全面的解释和说明。

  
  

• 2019年4月，著名医学杂志《JAMA Cardiology》发表的两篇文章《The Future of Registries in the Era of Real-world Evidence for Medical Devices》和《What Is Needed Now to Improve Cardiovascular Clinical Registries in the Future》，聚焦于真实世界研究时代，提出要在心血管疾病领域通过充分利用患者注册登记数据来改善疗法和临床实践。

  
  

• 今年5月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》，明确真实世界证据在药物研发中的地位和适用范围，并将探究真实世界证据的评价原则，以期为工业界利用真实世界证据支持药物研发提供科学可行的指导意见。

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作者 Daisy P  |  编辑 王卓逸  |  排版 墨非

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