临床急需！X连锁低磷血症特效药物在中国获批

根据新闻稿信息，针对X连锁低磷血症，长期以来中国还没有有效治疗药物，为满足迫切的临床治疗需求，布罗索尤单抗于2019年被列入“第二批临床急需境外新药名单”，它的上市为患者提供了新的治疗选择。

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X连锁低磷血症是低磷性佝偻病的一种，也是一种严重的罕见遗传病，患病率约为1例/20000；大多数为家族性病例；可导致患者骨骼、肌肉和关节异常。虽然该病不会危及生命，但其对患者造成的负担却是终生和渐进的，可能会降低患者生活质量。此外，X连锁低磷血症还是一种遗传病，会遗传给下一代，在临床中曾报道一家6人患病，这样的家庭负担更重。

X连锁低磷血症患者，在X染色体上有遗传缺陷，会引起磷酸盐通过尿液丢失过多，肠道吸收不良，导致血液中磷酸盐水平长期偏低。而磷酸盐是维持人体能量水平、肌肉功能以及形成健康骨骼和牙齿所需的关键矿物质。

X连锁低磷血症可影响儿童和成人，其体征和症状往往始于儿童早期，可导致儿童下肢畸形，发育迟缓，身材矮小和疼痛。这些都会导致患儿行走和身体机能障碍，影响生活质量。同时，骨骼畸形加上未解决的低磷血症，意味着该病在成年人中继续发展，导致疼痛和僵硬，以及发性肌肉骨骼缺陷和骨折风险增加。

虽然X连锁低磷血症无法治愈，但旨在帮助将患者体内磷酸盐恢复至正常水平的治疗，可能有助于改善疾病症状。

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布罗索尤单抗是由日本协和发酵麒麟和Ultragenyx Pharmaceutical公司联合开发的、一款直接靶向成纤维细胞生长因子23（FGF23）的重组全人源单克隆IgG1抗体。

FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。布罗索尤单抗可抑制FGF23活性，从而使血清磷水平增加并正常化，进而改善骨矿化，以及儿童的软骨病和成人的骨折。

在美国，布罗索尤单抗曾被食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定和孤儿药资格。2018年4月，FDA批准布罗索尤单抗上市，用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症。布罗索尤单抗是FDA批准的首个治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症的药物。

根据布罗索尤单抗在美国获批时公布的数据，该药在治疗X连锁低磷血症中表现出了良好的安全性和有效性。

在一项安慰剂对照临床试验中，94％的每月接受一次布罗索尤单抗的成年人能达到正常的磷水平，而安慰剂组患者只有8％能达到这一水平。在儿童中，每两周接受一次布罗索尤单抗的患者中有94%-100%能达到正常的磷水平。此外在儿童和成人中，接受布罗索尤单抗疗法的患者的X光（与XLH相关）结果有所改善。

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