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国内首个新靶点地贫基因编辑创新药物IND申请获CDE受理
RM-001产品利用CRISPR/Cas基因编辑技术永久修饰γ-珠蛋白启动子，激活人体内天然胎儿血红蛋白合成，使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血，达到单次给药根治β-地贫的目的。在早期临床研究中，瑞风生物在全球范围内首次利用HBG新靶点基因编辑疗法成功治愈了5例输血依赖型β-地贫患者，其中包括一名成年患者，取得了卓越的治疗效果。初步的临床研究数据已在2022年第27届欧洲血液学年会（27th EHA Congress）上报道 。
临床研究数据反映了瑞风生物在研产品领先的治愈性和安全性优势。两例输血依赖型地贫患者年龄分别为9.8岁和13.7岁，均为最严重的β0/β0基因型。接受治疗后，患者分别在移植后28天和40天达到了摆脱输血的需求（血红蛋白浓度90g/L以上），且分别在移植后28天和34天的血小板超过100G/L。细胞回输后红系和巨核系统重建迅速，未发生治疗相关的严重不良事件，甚至患者无需层流病房支持。横向比较可见，其已经超越了CRISPR等一些国内外公司的同类产品数据。目前病人已经出院，造血及免疫系统恢复稳定，将继续接受随访。
关于地中海贫血
地中海贫血，简称地贫，是全球受累人群最为广泛的单基因遗传病，作为一种遗传性血液系统疾病，因高发于地中海沿岸国家而得名。地贫的治疗仍然存在巨大的未被满足需求，缺乏普遍适用的治愈性药物。我国的地贫分布集中在长江以南的广东、广西、海南、福建和云南等10个省份。2015年《中国地中海贫血蓝皮书》研究报告表明，全球地贫基因携带者超过3.45亿人口，我国的携带者人群达3000万，严重的地贫遗传负荷影响了我国人民健康和生活质量。其中，输血依赖型患者需长期进行输血和去铁治疗，身体各器官长期受损，具有较短的预期寿命和显著高于正常人的死亡率。E.N.D
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