干细胞联合基因疗法，治疗渐冻症I/IIa期试验结果积极

美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症(ALS，俗称渐冻症)患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最近的《自然·医学》杂志上。

研究人员称，使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式，否则这些蛋白质无法通过血脑屏障。研究证明，工程干细胞产品可安全地移植到人类脊髓中。经过一次性治疗后，这些细胞可存活并产生一种重要的蛋白质超过3年，这种蛋白质已知可保护在ALS中死亡的运动神经元。

数据显示，18名接受新方法治疗的患者中，没有一人在移植后出现严重的副作用。

该研究使用干细胞来产生一种称为神经营养因子(GDNF)的蛋白质，这种蛋白质是由神经胶质细胞系衍生的，可促进运动神经元的存活，运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞。

研究人员将工程干细胞移植到运动神经元所处的中枢神经系统中，这些干细胞可变成新的支持性神经胶质细胞并释放保护性蛋白质GDNF，它们共同帮助运动神经元保持活力。

该试验的主要目标是确保将释放GDNF的细胞递送到脊髓中而不产生任何安全问题或影响腿部功能。

由于ALS患者通常以相似的速度失去双腿的力量，研究人员将干细胞基因产物移植到脊髓的一侧，以便对双腿的治疗效果进行直接比较。他们开发了一种新型注射装置，可以将干细胞基因产物安全地输送到患者的脊髓中。移植后，患者被随访一年，以便检测腿部力量。结果显示，与未经治疗的腿部相比，细胞移植对治疗腿部肌肉力量没有负面影响。

在另一项治疗ALS的临床试验中，研究团队使用GDNF分泌干细胞，将细胞移植到了特定的大脑区域——控制手部运动的运动皮层以证明其安全性。

【总编辑圈点】

渐冻症是一种慢性神经元性疾病，发病原因不明，尚无法治愈，但积极治疗可以延缓病程，让患者尽量长时间地获得更高质量生存。研究人员开发出的干细胞和基因联合疗法，对渐冻症在理论上可以起到延缓病程的效果。这种干细胞产品可移植到人的脊髓，细胞可产生一种促进运动神经元存活的蛋白质。虽然还无法从根本上改变患者逐渐被封冻的神经系统，但也是种保持神经元活力的尝试。目前的试验主要为验证疗法的安全性，以证实对患者没有负面影响。

来源：科技日报