瑞博生物小核酸药物获批临床，针对高脂血症

近日，据CDE官网公示，苏州瑞博生物技术股份有限公司(简称“瑞博生物”)的“RBD7022注射液”获批临床，适应症为以低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高为特征的原发性（家族性和非家族性）高胆固醇血症或混合型高脂血症。根据瑞博生物官网显示，该药物应该为一款小核酸药物。

在全球范围内，心血管疾病已经成为威胁人类健康的“第一杀手”，位居全球死因首位。随着社会经济的发展，国内心血管疾病患病率呈现持续上升的特点。数据显示，我国心血管疾病患者人数已高达3.3亿，平均每年约350万人死于心血管疾病。高血脂是导致动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的主要危险因素之一，然而我国有约80%血脂异常的心血管高危患者仍无法达到指南推荐的低密度脂蛋白胆固醇的目标水平。

现有的他汀类疗法虽在降低低密度脂蛋白胆固醇方面效果显著，然而，国内人群使用大剂量他汀类药物更容易出现药物导致的肌病及肝酶上升的风险，且由于治疗依从性差，进一步导致他汀治疗达标率低。此外，大剂量使用他汀类药物也会提高PCSK9蛋白的表达水平，一定程度上限制了它降低LDL-C水平的程度。

小核酸药物为这类疾病的治疗带来了新的希望，小核酸药物相比现有小分子和抗体药物具有药物靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和长效性等优点，并且有望从“源头”解决该疾病，具有较大发展潜力。

关于瑞博生物

苏州瑞博生物技术股份有限公司（瑞博生物）成立于2007年，是一家处于临床开发阶段的创新型研发企业，致力于开发基于RNA干扰（RNAi）的核酸药物，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军者。瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的全生命周期，其自主研发的RIBO-GalSTARTM肝靶向递送技术已达到国际水平，多个管线已进入临床试验阶段。瑞博生物通过多年耕耘，积累了小核酸技术和药物研发方面丰富的实践经验，打造了极具战斗力的研发、生产和经营管理团队。公司总部位于江苏昆山，在北京、瑞典分别设有研发中心。

来源：医麦客News、CDE官网、瑞博生物