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目前耳聋治疗大多为使用助听器及人工耳蜗等物理方法,至今还没有FDA批准的药物。AK-OTOF使用AAV载体将OTOF基因传递至耳蜗受损细胞,表达正常功能的OTOF蛋白,治疗因OTOF基因突变而导致的感觉神经性耳聋患者,这些患者通常从出生起就患有严重的双侧耳聋。全世界约有20万人因为OTOF基因突变导致遗传性听力丧失。
与目前正在开发的其它病毒载体相比，AAVAnc载体平台具有克服先天性免疫力的潜力，以便解决针对更广泛的患者群体的未满足需求的疾病。其中，Anc80是AAV1,2,3,6,7,8,9和rh.10的推定祖先，也被认为是该技术平台的40,000种新型AAVAnc组合中最先进的基因治疗载体，并且此前已授权Selecta Biosciences用于特定适应症，包括甲基丙二酸血症。另外，Anc80L65已被证明能高效地转化内耳感觉细胞中，并能转化之前认为AAV不可及的耳蜗细胞类型。
E.N.D
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