科济药业BCMA CAR-T泽沃基奥仑赛注射液（CT053）新药上市申请获国家药监局受理
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中国上海，2022年10月18日，科济药业（股票代码：2171.HK），一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理泽沃基奥仑赛注射液（zevorcabtagene autoleucel，研发代号：CT053）的新药上市申请（NDA）。泽沃基奥仑赛注射液是一种用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗自体BCMA CAR-T细胞候选产品。
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此NDA被受理是基于在中国进行的开放、单臂I/II期临床试验（LUMMICAR STUDY 1（方案编号：CT053-MM-01））的数据。研究结果显示，泽沃基奥仑赛注射液具有良好的安全性和疗效。泽沃基奥仑赛注射液对伴随细胞遗传学高危的患者同样呈现出良好的治疗效果。
多发性骨髓瘤是一种致命性的血液恶性肿瘤，骨髓中的浆细胞失去控制的增长，并产生异常蛋白，从而导致包括心脏和肾脏等重要器官受损。[1]根据世界卫生组织的资料，在2020年，中国有超过21,000例新病例和近16,200例由于多发性骨髓瘤导致的死亡病例。[2]虽然患者平均生存期超过5年，但多发性骨髓瘤疾病目前尚无法治愈，中国在同期估计有113,000名多发性骨髓瘤患病患者（包括新确诊的和难治/复发者）。Frost and Sullivan预测，在本世纪20年代，多发性骨髓瘤的患病人数将保持每年8-10%的增长率。[3]尽管患者可以通过传统疗法获得缓解，但他们中的大多数都会经历反复的疾病进展。[4]在传统疗法下复发的患者，包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和/或抗CD38单抗，预后较差，且治疗选项很少。[5-6]因此，这些患者存在巨大的未被满足的临床需求，亟需一种有效、安全和方便的治疗方法。
CT053-MM-01研究的主要研究者、北京朝阳医院血液科主任医师陈文明教授表示：“LUMMICAR-1研究结果表明，全人抗自体BCMA CAR-T细胞产品即泽沃基奥仑赛注射液（zevor-cel）在复发/难治多发性骨髓瘤患者中显示出了深度且持久的疗效，总体耐受性良好。我们欣喜地看到这款拥有自主知识产权的CAR-T产品的新药上市申请获得受理，也非常期待它能够早日上市，为中国的复发/难治多发性骨髓瘤患者带来临床获益。”
同为CT053-MM-01研究的主要研究者、苏州大学第一医附属医院血液科主任医师傅琤琤教授表示：“泽沃基奥仑赛注射液（zevor-cel）在复发/难治多发性骨髓瘤患者的确证性临床试验中，显示出良好的安全性，已经无可选择治疗的患者获得了深度且持久的缓解，良好的患者体验和充分的科学依据为产品上市申请获得受理奠定了良好的基础。期待产品能早日上市，让更多的患者能够有机会使用安全且疗效优异的产品。”
科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示：“很高兴科济药业自主研发的泽沃基奥仑赛注射液（zevor-cel）新药上市申请（NDA）获得国家药品监督管理局的受理，zevor-cel这个重要里程碑的达成，是科济团队、临床专家多年努力的成果，也离不开患者、家属和其他外部合作伙伴的大力支持，我谨代表科济药业团队表达衷心的感谢。我们期待zevor-cel能在中国早日获批上市，惠及多发性骨髓瘤患者。科济药业将牢记‘科创济世’的初心，坚持自主创新，为肿瘤患者开发更多创新细胞疗法。”
泽沃基奥仑赛注射液是一种用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗自体BCMA CAR-T细胞候选产品。科济药业正在北美开展1b/2期临床试验（LUMMICAR STUDY 2），以评估泽沃基奥仑赛注射液用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的安全性及疗效。公司也计划进行其他临床试验以开发泽沃基奥仑赛注射液作为多发性骨髓瘤的早线治疗方法。
泽沃基奥仑赛注射液于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）及孤儿药称号，以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）及孤儿药产品称号。泽沃基奥仑赛注射液也于2020年获得国家药监局的突破性治疗药物品种认定。
公司认为，泽沃基奥仑赛注射液有可能重塑多发性骨髓瘤的治疗范式，并成为多发性骨髓瘤患者的基础性治疗方法。
关于科济药业科济药业（股票代码：2171.HK）是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。我们建立了一个综合细胞治疗平台，其内部能力涵盖从靶点发现、抗体开发、临床试验到商业规模生产。我们通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决CAR-T细胞疗法的重大挑战，比如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。我们的使命是成为能为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法，并使癌症可治愈的全球生物制药领导者。
E.N.D
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