其他
瑞风生物β-地中海贫血基因编辑药物IND获国家药监局批准
地中海贫血包括α-地贫和β-地贫，是全球分布最广、受累人群最多的一种单基因遗传病。作为一种遗传性血液系统疾病，因高发于地中海沿岸国家而得名。地贫的治疗仍然存在巨大的未被满足需求，缺乏普遍适用的治愈性药物。我国的地贫分布集中在长江以南的广东、广西、海南、福建和云南等10个省份。2015年《中国地中海贫血蓝皮书》研究报告表明，全球地贫基因携带者超过3.45亿人口；我国携带者人群达3000万，输血依赖型患者约30万，严重的地贫遗传负荷影响了我国人民健康和生活质量。其中，输血依赖型患者需长期进行输血和祛铁治疗，身体各器官持续受损，具有较短的预期寿命和显著高于正常人的死亡率。关于瑞风生物瑞风生物是中国头部的基因药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局。
E.N.D
更多精彩内容，点击下方视频号往期文章推荐：
新药从研发到上市的全流程：IND、NDA、ANDA傻傻分不清？
首个基因编辑T细胞药品治疗实体瘤临床试验申请获国家药品监督管理局正式受理