亘喜生物公布2022年全年未经审计的财务业绩及企业运营最新进展
本期热点
中国苏州、上海/美国加利福尼亚州圣迭戈
2023年3月14日
➤ 2023年1月，FasTCAR-T GC012F针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）适应症的新药临床试验（IND）申请获得美国FDA批准，公司计划于2023年第二季度在美国启动1b/2期临床试验
➤ 同年2月，FasTCAR-T GC012F针对RRMM适应症的IND申请同样获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，公司将如期在2023年第三季度在中国启动1/2期临床试验
➤ 稳步推进评估FasTCAR-T GC012F针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）IIT研究的患者入组及临床随访工作
➤ 计划于2023年上半年在中国如期启动SMART CAR-T GC506针对Claudin18.2阳性实体瘤的IIT研究
➤ 充裕的现金流可保障公司日常的研发及运营至2024年底
亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”或“公司”；纳斯达克股票代码：GRCL）一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司，今天公布了截至2022年12月31日的2022年第四季度和全年未经审计的财务业绩，以及公司运营的最新进展。
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<2022全年财务业绩及企业最新进展>
2022年，公司在诸多方面取得积极进展。尤其是我们的核心候选产品BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T细胞疗法GC012F在横跨3项适应症、针对48名患者的临床试验中展现出了令人振奋的有效性和独具优势的安全性。这使我们进一步深信GC012F针对多种血液学和免疫学适应症，具备显著的临床潜力。随着近期GC012F的IND申请连续获得美国FDA和中国NMPA的批准，未来几个月内，我们计划在中美如期开展这两项针对RRMM正式临床试验的入组工作，此外，我们计划在2023年年中公布关键的临床数据，以进一步展示GC012F针对RRMM持久应答的疗效。与此同时，我们也在大力推进其他技术平台的研发，不断扩充我们的临床产品管线，包括将于2023年上半年在中国启动SMART CAR-T GC506针对Claudin18.2阳性实体瘤的IIT研究。
产品管线亮点
可实现“次日生产完毕”的自体CAR-T细胞疗法
细胞健康状态得到强化
GC012F
B细胞成熟抗原（BCMA）/CD19双靶点自体CAR-T候选产品，目前正在相关临床研究中评估其治疗RRMM、NDMM和B-NHL的安全性和有效性。
○ 计划于2023年第二季度在美国启动GC012F针对RRMM的1b/2期IND临床试验。
○ 2023年1月，公司在美国提交的IND申请得到FDA批准。
○ 1b期临床试验旨在评估GC012F两种剂量治疗约12名患者的安全性和耐受性，并确定GC012F的2期临床试验推荐剂量（RP2D）。
○ 基于目前试验方案，2期临床试验旨在评估GC012F治疗约50名患者的有效性，并进一步明确其安全性。
○ 计划于2023年第三季度在中国启动GC012F针对RRMM的1/2期IND临床试验。
○ 2023年2月，公司在中国提交的IND申请获得NMPA批准。
○ 1期临床试验旨在评估GC012F两种剂量治疗约9名患者的安全性和耐受性，并确定GC012F的2期RP2D。
○ 基于目前试验方案，2期临床试验旨在评估GC012F治疗约98名患者的有效性，并进一步明确其安全性。
○2022年ASH年会期间，公司公布了一项正在开展的由研究发起的临床试验（IIT）的首次人体试验数据，以评估GC012F针对符合移植条件、高危的多发性骨髓瘤新确诊患者（NDMM）的效果。
○ 结果显示，在所有剂量水平下，16名接受了GC012F单次输注治疗的患者，达到了100%总体应答率（ORR）和100%微小残留病灶阴性（MRD-）的优异疗效。75%接受治疗的患者未出现任何级别的细胞因子释放综合征。
○ 公司将稳步推进该项IIT研究，继续患者入组及临床随访工作。
○ 在中国，将继续开展GC012F针对r/r B-NHL的IIT研究，持续推进患者入组及临床随访工作。
创创新设计的"即用型"
同种异体CAR-T细胞疗法
GC502
基于TruUCAR平台开发的CD19/CD7双靶向同种异体CAR-T细胞疗法，目前正在中国开展一项IIT 1期临床研究，评估其治疗B细胞恶性血液肿瘤的安全性和有效性。GC502使用来自无需人类白细胞抗原（HLA）匹配的健康供者的T细胞进行制备。
○ 在EHA2022年会期间公布了GC502治疗r/r B-ALL的一项单臂、开放性IIT研究的长期随访数据。
依托于独特的结构设计，SMART CARTTM能通过利用并扭转肿瘤微环境（TME）的抑制性信号，进而有效地攻击实体瘤；基于该技术模块打造的产品旨在强化CAR-T细胞的扩增能力及持续杀伤肿瘤的能力，并通过改善CAR-T细胞的持久性以延缓耗竭。
○ 计划于2023年上半年，在中国启动一项GC506针对Claudin 18.2阳性实体瘤的IIT研究。
靶向CD19、HLA匹配供者来源的异基因CAR-T细胞疗法，用于治疗经同种异体干细胞移植后失败，且不符合自体CAR-T疗法的r/r B-ALL患者。
○ 评估GC007g治疗r/r B-ALL的1/2期注册性临床试验的2期研究阶段继续进行中。
关于FasTCAR
临床前研究显示，通过亘喜生物专有平台FasTCAR生产的CAR-T细胞表型更年轻、耗竭程度更低，并且扩增能力、持久性、骨髓迁移能力以及肿瘤细胞清除活性均得到增强。凭借“次日完成生产”的优势，FasTCAR平台技术能大幅提高细胞生产效率，有望显著降低生产成本，缩短制备放行时间，使细胞疗法能够惠及更多的癌症患者。
关于TruUCAR
TruUCAR是亘喜生物具有知识产权的技术平台，旨在基于高质量的同种异体T细胞制备“即用型”CAR-T细胞疗法，进一步降低成本的同时，提高产品对于癌症患者的可及性。TruUCAR通过基因编辑实现差异化设计，在传统清淋治疗后，可无需联用额外的强效免疫抑制剂以控制宿主抗移植物排斥反应（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）。
关于SMART CARTTM
SMART CARTTM是亘喜生物专有的技术模块，旨在进一步增强CAR-T细胞的功能，以克服肿瘤微环境（TME）。它可以通过扭转抑制性TME分子受体的表达和信号传导机制，以增强CAR-T细胞扩增和持久性，并减少CAR-T细胞耗竭。这种设计能够将TME的免疫抑制性信号转化为CAR-T细胞的激活信号。SMART CARTTM技术模块可适用于各种针对实体瘤治疗的靶点。
GRACELL
关于亘喜生物
亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com/关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括亘喜生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及亘喜生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，亘喜生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
E.N.D
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