同种异体细胞疗法Vyznova在日本获批

当地时间3月23日，Aurion Biotech宣布其创新细胞疗法Vyznova获日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准上市，用以治疗大泡性角膜病变。根据新闻稿，这是全球首个获批用以治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。

角膜内皮功能障碍是一种严重的眼部疾病。由于角膜细胞在死亡后无法再生，角膜内皮功能障碍患者会永久失去角膜内皮细胞，多余液体在角膜中不断积聚，导致角膜水肿，引发视力模糊，甚至失明。在全球范围，目前有超 1000 万人患有该病。

生物技术初创公司 Aurion Biotech 成立于 2021 年，总部位于美国华盛顿州西雅图，专注于通过再生疗法帮助患者恢复视力。值得注意的是，Aurion Biotech 是大型眼科护理公司 CorneaGen 的衍生公司。此次获批德细胞疗法Vyznova技术由日本京都府立医科大学 (KPUM) 的世界著名眼外科医生和研究科学家 Shigeru Kinoshita 教授及其同事开发，Aurion Biotech 于 2020 年收购了该技术。

Vyznova是一种同种异体细胞疗法，是针对角膜内皮功能障碍开发的一种全新的治疗方案，来自捐赠者角膜的健康细胞通过Aurion专有的创新、多步骤培养技术，可产生完全分化的角膜内皮细胞。此过程不需经过基因编辑，一名健康志愿者捐赠的细胞理论上可以为多达 100 名患者提供治疗，相较于传统的治疗手段，该新型细胞疗法侵入性要小得多，而且患者可以在手术后数小时起床进行活动。

PMDA的针对该疗法的上市批准基于包含65位患者的三项临床试验结果。试验的主要终点是角膜内皮细胞密度（ECD）达≥1000个细胞/mm²的受试者比例。次要终点是中央角膜厚度（CCT）<630 μm的受试者比例；以及最佳矫正视力（BCVA）改善2行（0.2 LogMAR）或以上的受试者比例。

在验证试验中（n=12），试验达成主要疗效终点，在24周时，患者ECD达≥1000个细胞/mm²的比例为100%（12/12）。而患者达成CCT<630 μm的比例为75%（9/12），并有100%患者（12/12）的BCVA改善2行或以上。

在三项试验内患有角膜内皮功能障碍的所有成人受试者中，不同剂量内皮细胞单次前房内注射通常展现良好的耐受性与安全性特征。未观察到治疗相关的眼部或全身严重不良事件。

Aurion的首席执行官Greg Kunst表示：“Vyznova在日本的获批对于数百万有需求的患者、对再生医学、对Aurion Biotech公司而言皆标志着多项‘第一’，这也是首次获批用以治疗角膜内皮疾病的细胞疗法。Aurion团队在细胞疗法研发和生产方面有着深厚的经验，正将Shigergu Kinoshita教授及其团队的里程碑发明，应用到大规模的临床细胞治疗开发中——首先在日本，然后遍及全球。”

参考资料来源：https://www.biospace.com

来源：医麦客、医疗设备联盟

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