加速推进眼科AAV基因治疗产品的上市，纽福斯与国药控股建立战略合作

2023年6月6日是第28个全国爱眼日，今年活动的主题是“关注普遍的眼健康”，呼吁全社会共同呵护好孩子的眼睛，让他们拥有一个光明的未来。

在6•6全国爱眼日来临之际，纽福斯生物科技有限公司与国药控股有限公司在上海签署战略合作协议，共同推动纽福斯NFS-01（通用名：依哌艾多基，商品名：纽惟佳®）等基因治疗产品在中国的上市和商业化。

纽福斯生物科技有限公司创始人、董事长兼首席执行官李斌，董事会秘书、运营高级副总裁林鹏，国药控股全球采购与供应链服务中心总经理刘天尧，国药控股股份有限公司工业发展部部长潘波参加此次签约仪式。纽福斯商业部副总裁李正斌，国药控股全球采购与供应链服务中心副总经理徐海分别代表双方签约。

纽福斯创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示，纽福斯针对LHON疾病ND4突变的NFS-01是中国的第一个眼科基因治疗三期临床项目，预计2025年初在中国获批，成为中国第一个上市的眼科体内基因治疗药物。公司针对LHON疾病ND1突变的NFS-02也已进入中美临床研究阶段，帮助纽福斯建立起在LHON领域的整体优势。国药控股是中国药品流通领域的龙头企业，在药品超低温保存和配送方面有独特的优势，我们期待与国药控股在上市前运输验证、上市后商业储存和配送、DTP药店服务、创新支付等领域开展全方位合作。希望双方通过NFS-01的创新合作建立中国体内基因治疗药物的商业化储存及配送的标准流程和解决方案，应用于纽福斯后续上市的产品。

国药控股全球采购与供应链服务中心总经理刘天尧表示，作为中国最大的药品分销商，国药控股将依托成熟的物流一体化、专业药房一体化以及创新支付能力，为纽福斯基因治疗药物上市后的渠道建立、物流资源等方面提供深度服务，加速产品商业化，携手纽福斯让疗效显著的优质药品惠及更多中国患者。

本次签约仪式还特意邀请了复旦大学附属眼耳鼻喉医院眼科研究院常务副院长吴继红教授做了题为《眼科的未满足需求及LHON的诊疗现状和进展》的学术报告，为大家介绍眼科基因治疗的发展。LHON是一种多发于青少年男性的遗传性眼病，在中国有12.6万潜在患者，患者表现为双目视力受损至失明，无法正常学习、工作，生活质量受到严重影响。NFS-01采用基因替代策略，以重组腺相关病毒作为载体，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

纽福斯是中国专注于眼科疾病的基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药，并在美国启动多个临床研究中心。公司第二款美国ODD新药NFS-02已同时在中美获批临床试验。公司管线还包括常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。要了解更多关于我们和我们不断拓展的管线，请访问www.neurophth.com。