昨日（2022年8月10日），根据国家药监局药品审评中心（CDE）官网，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称天泽云泰）申报的“VGR-R01”临床试验申请，已经获得受理。VGR-R01（rAAV2/8-CYP4V2）是天泽云泰自主研发的针对CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性（BCD）患者的AAV基因治疗产品，也是全球范围内首个申请新药临床试验的针对BCD的治疗性药物，作用原理为基因替代。
CYP4V2蛋白为P450酶家族成员，在视网膜色素上皮细胞（RPE）中高度表达，具有脂肪酸羟化酶活性，与脂肪代谢相关。VGR-R01通过回补正确拷贝的CYP4V2基因，介导RPE细胞表达CYP4V2蛋白。VGR-R01通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍，以期达到预防或改善RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤，并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果。
值得一提的是，VGR-R01是天泽云泰申报的第二款AAV基因治疗。2022年1月，天泽云泰的AAV基因治疗VGB-R04临床试验申请获得CDE受理，并于2022年4月获得批准，适应症为先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B。自进入2022年以来，国内越来越多的AAV基因治疗申报临床，开始了一场新的竞速。截止2022年8月10日，已经有10款AAV基因治疗申报临床，其中有5款产品获批临床。表格. 中国申报临床的AAV基因治疗汇总
随着中国基因治疗的发展，已经进入了一个新的阶段。越来越多的产品推进临床阶段，意味着将会有更多的患者有望受益于AAV基因治疗。我们也希望更多更好的产品推进临床，乃至上市，造福更多患者。1.天泽云泰《BCD基因治疗里程碑：天泽云泰VGR-R01 IND申请获受理》