诺未科技肝癌基因治疗药物NWRD06获批临床

细胞与基因治疗领域 2023-05-27

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2023年5月19日，诺未科技自主研发的NWRD06裸质粒DNA注射液IND获CDE批准，拟用于GPC3阳性原发性肝细胞癌根治术后患者。

NWRD06以肝癌特异性抗原GPC3为靶点（GPC3在约70%-80%肝癌患者的癌组织中高表达，而在癌旁组织以及正常人体组织中几乎不表达，是肝癌治疗的理想靶点），核心序列采用连接趋化因子的靶向增强策略，利用独特趋化因子通过linker连接目标抗原GPC3，形成重组融合质粒DNA药物，肌肉注射给药后立即以电转导的方式促进递送。

NWRD06进入肌肉细胞后表达的融合蛋白，可靶向APC，促进目标抗原GPC3的加工提呈，促进GPC3特异性T细胞的增殖分化，进而杀伤清除GPC3阳性的肝癌细胞。其动物对比实验、体外模型实验均表明，单独用药和联合用药治疗肝癌，在抑制肿瘤生长、防止肿瘤复发等多个指标的表现优越；非临床安全性评价结果则证实了该品种良好的安全性和耐受性。

诺未科技专注于肿瘤早期治疗，聚焦于研发具有完全自主知识产权的免疫细胞治疗和First-in-Class基因治疗新药，开展DNA肿瘤疫苗和免疫细胞等产品线新药研发、干细胞制备存储技术服务、造血干细胞体外扩增技术研究等工作。现已搭建两个技术平台：STARi（Super Targeting Activated Response of immunization）——超强靶向激活T细胞免疫反应的核酸药物平台，用于研发各类肿瘤疫苗产品；NewishT细胞治疗平台，自体记忆性淋巴细胞注射液——全球第一款经国家药监部门批准的以中央记忆T细胞为主成分的细胞治疗产品，用于各类实体肿瘤手术之后预防复发。

E.N.D

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