信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床

细胞与基因治疗领域 2023-12-01

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国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新信息显示，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获临床试验默示许可，用于治疗血友病A。

来源：CDE官网

BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。

BBM-H803注射液药物的设计采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。2022年12月BBM-H803曾获得FDA的孤儿药认定。这也是信念医药第二款获得FDA孤儿药认定的基因治疗药物。另一款AAV基因疗法BBM-H901于2022年8月获得FDA的孤儿药认定并被CDE纳入突破性治疗品种名单，用于治疗血友病B，该款产品目前正处于3期临床试验阶段（推荐阅读文章链接：信念医药再迎重要里程碑，血友病B基因疗法顺利完成三期注册临床试验受试者给药），预计在2024年下半年到2025年上半年上市销售。

目前，信念医药除了血友病外，其研发管线还覆盖帕金森症、老年黄斑变性、粘多糖贮积症、脊髓性肌萎缩症、癌症等多种适应症领域。

参考资料来源：公众号“细胞与基因治疗领域”、CDE、信念医药

E.N.D

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