诺华停止开发眼科AAV基因疗法GT005

|转载自公众号“细胞基因疗法”

近日，Gyroscope Therapeutics（Gyroscope）的投资者Syncona Investment Management Limited公司表示诺华已停止开发眼科AAV基因疗法GT005。

据悉，GT005是Gyroscope的重磅在研产品，该产品是基于AAV2载体的一款基因疗法。GT005旨在通过增加补体因子I（CFI）蛋白的产生来恢复过度活跃的补体系统（免疫系统一部分）的平衡。补体过度激活与AMD的发展和进程密切相关。CFI蛋白调节补体系统的活性。人们认为，增加CFI产量可以减轻系统的过度活动并减少炎症，目的是保护人的视力。

据悉，停止GT005项目开发的决定是基于其数据监测委员会的建议，该委员会负责监督与审查该项目临床试验的数据。在审查了包括来自2期临床试验研究在内的现有数据后，该小组得出结论，该项目不应再继续推进。

去年2月，Gyroscope宣布诺华完对 Gyroscope Therapeutics公司的收购，已支付 8 亿美元（5.87 亿英镑）的“收购预付款”，后续还需要支付高达 7 亿美元（5.14 亿英镑）的“里程碑付款”。诺华主要看好Gyroscope公司针对龄相关黄斑变性（AMD）等眼部疾病的AAV基因疗法管线，这次收购进一步加强了诺华在眼科基因治疗领域的超强实力。

Gyroscope公司总部位于英国伦敦，Gyroscope不是通过纠正眼病的遗传基因来进行治疗，而是采取增加补体因子I（CFI）的产生。由于CFI下调补体系统，丝氨酸蛋白酶产量的增加可以抵消年龄相关黄斑变性（AMD）发病驱动力。目前，Gyroscope 有三项针对年龄相关黄斑变性（AMD）临床试验。

年龄相关黄斑变性（AMD）患者多为50岁以上，双眼先后发病或同时发病，并且进行性损害视力，严重影响老年人的生存质量。根据临床表现和病理改变不同，AMD分为两型：干性和湿性。其中干性AMD是50岁以上人群永久性视力丧失的主要原因。随着干性AMD的发展，会导致视网膜细胞不可逆变性萎缩，导致视力逐渐丧失，直至永久失明。

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