细胞治疗的时代即将到来！

细胞与基因治疗领域 2023-12-01

引言

在一期TED演讲节目中，著名癌症医生、作家悉达多•穆克吉（Siddhartha Mukherjee）作了《忘记药丸吧，细胞疗法即将到来》的精彩演讲。

▲ 图片来源：TED

细胞疗法是一种以细胞为基础，将活细胞作为活性药物来治疗疾病的治疗方式。细胞疗法是目前广泛认为的最有临床前途的治疗方法，具有治愈多种难治性疾病的潜力。细胞治疗与其他在治疗方式相比具有其独特的临床应用和治疗优势。2017年，美国FDA接连批准了三款细胞和基因疗法：由诺华（Novartis）带来的突破性 CAR-T 疗法 Kymriah 获批，用于白血病的治疗；Kite Pharma 开发的 CAR-T疗法 Yescarta 获批，治疗淋巴瘤；Spark Therapeutics 带来的基因疗法Luxturna获批，用于治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。2017年，人类正式迈进细胞疗法的新纪元，以细胞基因疗法治疗疾病的研究也正式进入快车道。纵观医疗药物的历史，我们对于疾病和药物治疗的概念，还停留在一个非常简单的模型上。这个模型可以用六个英语单词概括：Have Disease（生病）、Take Pill（吃药）、 Kill Something（杀死一些东西）。这个由抗生素革命带来简单的模型曾一度占据主导地位，直至细胞治疗的出现。

▲ 图片来源：TED

传统治疗模式

传统的治疗以药物治疗为主，药物治疗曾给人们带来一场声势浩大的变革，让肺炎、梅毒、肺结核等过去的不治之症变成了可以治愈的疾病。

化学药物，无论是从自然提取的药物，还是从实验室人工合成的药物，服用之后它会遍布你的全身，然后找到目标，锁定目标。通过非常精巧和特别的手段，关闭目标的某一个功能。这便是药物治疗疾病的模型。

过去100年间，科学家一直不停的尝试复制这个模型，想要将其用于治疗非感染导致的疾病，如糖尿病、高血压、心脏病之类的慢性病。然而，有些管用，有些不行。

当药物治疗不再如想象中那么有效，我们该怎么办？自然界为我们提供了一个完全不同的解决方案。

▲ 图片来源网络

细胞治疗模式

生命首先从一个细胞开始。这些细胞结合在一起，组成了器官。这些器官有机地聚合，构成了人类机体。最终构造了这个丰富的生态系统。因此，治疗疾病或许不是机能问题，也不是化学问题，而是干细胞问题。
以骨关节炎为例，从骨骼干细胞的角度出发，将关节炎当作细胞疾病来看待，一切迎刃而解。从人体骨骼中分离出来的细胞，有两个这样的假想：第一，假设真有这样的骨骼干细胞构造了整个脊椎骨架、骨头、软骨组织、以及骨架周边的支持物，类似于血液中的造血干细胞和神经系统中的神经干细胞等。假设二，可能是骨骼干细胞的退化或失能，导致了关节炎这种常见的疾病。问题根源可能在于，我们应该找这种细胞，但我们一直在寻找治疗药物。
相比于现在的“杀死某些东西”，对于大量的慢性退行性疾病—— 肾衰竭、糖尿病、高血压、关节炎，或许我们要做的反而应该是“培养一些东西”，也就是干细胞。

干细胞治疗之所以如此神奇，主要在于它们的三个特点。

干细胞存在于预期的位置。无论是骨头表面之下，还是软骨组织下面。在生物学上位置是很重要的，这些干细胞能够移动到合适的位置方便生成骨、软骨以及其他所需要的组织器官。

干细胞可以分离出来。即使放在实验室的培养皿中，它们会拼命的构造软骨组织。

干细胞是最神速的修补匠。它们就像是某种细胞胶水，自我更新、自我复制，然后填充到骨折的地方，修复好，最后收工。

▲ 图片来源网络

结语

我们一开始是为了寻找药物而努力最后却发现了新的理论。从某个角度看，我们回到了一开始的想法上：细胞、组织、环境，现在我们从骨骼干细胞的角度出发，关节炎可以被当作是细胞疾病来看待。关注健康应该从关注细胞开始，因为人体由50万亿个200多种细胞组成，人体每个细胞都会随着时间的推移而衰老、凋亡或者病变，如不能及时替补，人体便会出现衰老和各种急、慢性疾病的现象。要解决这个问题，就需要定时给机体补充富有活力的细胞，是抗衰老和减少各种急、慢性疾病的最佳方法，因为补充细胞可以刺激新生的细胞、修复受损的细胞、刺激休眠的细胞，并起到带动自身的细胞活动的作用。

文案编辑 | SH-南霜

来源：TED、细胞梦工厂

E.N.D

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