Abeona Therapeutics公司是基因和细胞疗法领域的综合领导者，该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其新型、一次性基因疗法ABO-202治疗婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN1）的快速通道资格认定。ABO-202设计为利用AAV9载体的静脉内和鞘内联合给药方法将PPT1基因的功能性拷贝递送到中枢神经系统和外周器官。公司正在准备启动ABO-201治疗CLN1病患者的1/2期临床试验，并将在今年晚些时候提供有关临床试验时间安排的信息。

公司首席执行官Joao Siffert博士说：“获得快速通道认定，是对为这种快速进展、致命疾病开发疗法的紧迫性的承认，并强调了ABO-202解决这一未满足需求的巨大潜力。”

ABO-202是一种一次性腺相关病毒9（AAV9）基因疗法，设计为将PPT1基因的功能性拷贝递送到中枢和外周神经系统的各器官，使得细胞能够产生正常PPT1酶，这对溶酶体的正常代谢非常关键。体内缺乏这种酶会导致CLN1病患者出现细胞故障（包括脑细胞）、神经炎症和神经退行性病变。临床前研究显示，ABO-202使得CLN1小鼠拥有正常生存期，并改善其神经功能。这些研究还表明静脉内和鞘内联合给药比单一给药疗效好，而且早期治疗能够显著改善预后。

FDA的快速通道资格认定项目旨在促进药物开发并加速审查过程，主要授予那些用于治疗严重疾病和解决未满足医疗需求的药物。其目的是通过与FDA更频繁的互动、潜在的加速批准资格、优先监管审查和滚动BLA审查，使得患者能够更早地获得重要的新药。ABO-202已经获得FDA的孤儿药和儿科罕见病资格认定，以及欧盟的孤儿药资格认定。

>>>关于CLN1病（婴儿型巴腾病）

CLN1病也被称为婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症或婴儿型巴腾病，是一种进展迅速的罕见溶酶体贮积症，目前没有获批的治疗方法。该病主要影响中枢神经系统，患者通常在出生后一年内出现视力障碍（逐渐失明）、进行性运动和认知衰退、癫痫发作并最终早亡。该病的基础病因是编码PPT1酶的基因存在缺陷，导致脂褐素在细胞内蓄积，从而引发神经炎症和神经退行性病变。有些CLN1病患者在儿童末期或成年期出现症状，这些变异型被称为晚期婴儿型、青少年型或者成人型CLN1。

原文标题：

Abeona Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for ABO-202 AAV9 Gene Therapy in CLN1 Disease

译：曹文东

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