2022年5月9日，国家药品监督管理局发布中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）。意见稿提出对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的，终止市场独占期。中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）

瑞鸥公益基金会正式成立2022年2月28日是第十五个国际罕见病日，当天，国内首个专注于罕见病科学研究与转化医学的创新型公益基金会——浙江瑞鸥公益基金会在杭州未来科技城正式成立。该基金会由长期从事罕见病事业倡导和推动的著名公益人士、蔻德罕见病中心创始人黄如方先生倡议发起，由中南大学周宏灏院士、西湖大学副校长许田教授、泰格医药联合创始人曹晓春女士等12位知名科学家和企业家共同发起创立。该基金会的使命是成为罕见病科学研究和转化医学的创新引擎，将致力于汇聚多方力量，引领科技向善；创新研发模式，加速医学转化；发挥中国智慧，增进人类福祉。愿景初心：实现罕见病患者早日“病者有其药”据世界卫生组织估计，目前全球已知有7000多种罕见病，其中只有不到10%有相应的治疗药物，

黄如方9月10日做了一个“中国罕见病事业发展一个十年的畅想”的精彩分享导读“下一个十年，我们会聚集一批有情怀的企业家和科学家，真正地去推动中国罕见病基础科研和转化医学事业。”黄如方如是说。作为一名先天软骨发育不全的患者，但黄如方身残志坚，做出了比大多数人更大的贡献，这背后付出的努力恐怕也要多好几倍。黄如方表示，“希望下一个十年激流勇进，不忘初心”，他将要构建起中国罕见病药物研发生态系统，不仅游说四方，让科学家和企业家参与进来，还邀请罕见病患者及其家属参与其中，不再因为天价药，将他们拒之门外。实现这一点至关重要的是：加强中国在罕见病领域的原创性工作，包括基础研究、临床试验以及药物发现。而实现这个大大的梦想强而有力的武器之一就是罕见病患者与生俱来的内驱力。“当所有人要放弃某一项研究、某一个领域、某一种疾病时，我们是绝对不会放弃自己的，这就是患者组织底层的内驱力”。黄如方表示。整理

金蜗牛奖颁奖典礼精彩瞬间集锦十年风雨兼程十年砥砺前进十年坚守与共十年“罕”路同行过去的十年，是中国罕见病事业最为重要的十年在全社会各方的共同努力下罕见病逐渐被熟悉成为了中国当下重要的医疗问题和社会问题患者社群、科研推动、诊疗提升药物引进及医疗保障等方面都取得了有目共睹的成绩相关的个人、团体和机构成为了宣传者、参与者、推动者和践行者“金蜗牛奖”顺势而生2015年国际罕见病日，CORD推出了以夏威夷蜗牛为原型，专为罕见病而设计的可爱形象物，并为它取名叫“罕罕”。夏威夷蜗牛是一类色彩鲜艳的蜗牛，它们分布在夏威夷，所有现存物种都已濒临灭绝。同样的罕见。“罕罕”的遭遇与罕见病群体的状况正好契合，尽管背着沉重的壳（疾病给患者和家庭带来的压力），举步艰难，但依然缓慢向前，从不放弃希望！“金蜗牛奖”的名称也由此而来。致敬榜样，凝聚力量9月10日，由蔻德罕见病中心（CORD）主办，以“表彰中国罕见病领域杰出贡献者”为宗旨的中国罕见病领域第一个奖项“金蜗牛奖”在第十届罕见病高峰论坛（China

LODISH作为嘉宾为大会致辞。同时，历届参会的专家也通过视频形式带来回顾和祝福。北京协和医院院长、党委副书记张抒扬琅钰集团CEO向宇美国麻省理工学院生物学、生物工程学教授Harvey

十载与共”第十届中国罕见病高峰论坛将在浙江·杭州君尚云郦酒店隆重召开。过去十年，是中国罕见病事业最为重要的十年，站在这个历史节点，我们驻足回顾过去十年的探索，也展望中国下一个十年的腾飞。

十载与共”第十届中国罕见病高峰论坛将在浙江·杭州君尚云郦酒店隆重召开。过去十年，是中国罕见病事业最为重要的十年，站在这个历史节点，我们驻足回顾过去十年的探索，也展望中国下一个十年的腾飞。

Summit）即将进入第十届。过去的十年，是中国罕见病事业最为重要的十年，站在这个历史节点，我们驻足回顾过去十年的探索，也展望中国下一个十年的腾飞。“罕路同行

地球上每天发生着不计其数的变化万分之一的变数可能是生命的奇迹也可能是生命的难题有些人，在生命的变幻莫测中成了罕见病患者因为罕见他们成为常被遗忘的群体因为罕见他们时常面临异样目光因为罕见不到10%的罕见病有治疗方法

蔻德罕见病中心（CORD）自2018年以来陆续推出文创T恤“罕T”系列，“有病青年”、“少数派”、“生而不同”一经推出受到广大爱心人士的好评和喜爱。过去的2020年，我们每个人都难以忘却，我们经历了离别、经历了忧伤，我们也经历了苦痛和绝望，

亲爱的读者：你们好！我是黄如方，首先感谢大家一直以来关注我们的公众号“罕见病信息网”，和我们一起见证了中国罕见病行业的高速发展。由蔻德罕见病中心（CORD）主办的罕见病信息服务平台矩阵（网站、微博、公众号、头条号），起始于2012年2月，平台发布和报道国内外罕见病诊疗、科研、政策、临床试验、孤儿药上市、科普宣传、会议及活动等方面的最新资讯，建设罕见病疾病和医疗资源数据库，为罕见病家庭、医学研究与临床专业人士、政策制定者、医药企业从业者、投资机构及新闻从业者提供最丰富最全面的罕见病信息资讯。最早我们用“中国罕见病”这个名称，后来由于各平台的规则变更，我们改为现在的“罕见病信息网”。公众号创建于2014年，可能是中国最早一个专注在罕见病信息服务的公众号，我们共发布了1817篇文章，总阅读量达到300万人次；网站（www.raredisease.cn）创建于2012年，我们共发布了约7500篇文章，总阅读量达到142万人次。对于专业化的媒体平台来说，这些数据并不是什么了不起的成绩。今天写这封信，是想告诉所有读者一个真相：我们作为一家公益机构，这么多年，信息服务平台的工作并没有得到任何一家机构的持续捐赠，一直以来都是靠蔻德的非定向善款来补贴运营成本。我们也确实有过几次讨论，要不要砍掉这个“没有资助”的项目？直到在四年前，我们接到了一个患者家属的电话，她在我们平台看到了一个有关她孩子疾病的最新临床试验药物的信息。我们从电话那头听出了“绝望”到“希望”的语气。那一声声的“感谢”，让我们意识到，这些翻译的资讯虽然只是很罕见的药物信息、小到从没听过的小公司，每篇阅读量并不高的文章，都是有价值的。部分文章下的患者留言（点击图片可查看大图）英文主编，从最早的美国志愿者夏蓓女士，把接力棒交给病友曹文东先生（渐冻症患者），后来曹同学的病情每况愈下，呼吸困难、已经无法正常说话和工作，不得不把接力棒交给患儿家长黄娟女士，他们三位都是非常优秀的英文主编，带着一批翻译志愿者，以每天1-2篇的英文资讯的频率发布到国内罕见病社区中。其中《英国罕见病国家战略》、《全球罕见病药物报告》、《国家首批罕见病名录境外上市药物梳理》、《患者组织如何推动药物研发——全球经验》这些重量级的翻译研究报告都来自于他们的努力。在此，我也向一直以来支持我们的翻译志愿者们致以最诚挚的敬意！除了英文翻译资讯，我们的中文编辑长期以来只有一个全职员工、四个兼职同事，他们默默肩负起各平台矩阵的信息编辑和传播。让我们感到欣慰的是，我们公众号的粉丝仍然在不断增加，依稀记得2018年5月22日发布的公众号文章“重磅：国家版罕见病名录终于落定啦！国家卫健委等5部门联合发布”，这是我们平台首发了国家罕见病名录，也是我们第一个10万+的文章。今天写这封信，就是想告诉大家，您每天阅读的公众号文章，来自于一批有热情、有责任感、有信念的小伙伴的努力和坚持，我呼吁我们所有的读者／粉丝，能够加入我们的“罕友荟”小额月捐项目，以每月小额捐赠、滴水穿石的力量支持我们，保障我们的信息服务能够更持续，做出更多高质量的内容。如果您认同我们的价值，希望您能加入“罕友荟”小额月捐：我代表我们的运营团队，衷心感谢大家的支持！请继续关注我们，监督我们，支持我们！黄如方蔻德罕见病中心（CORD）创始人罕见病信息网发起人志愿者招募：同时也借这个机会，招募有采写、编辑、影视制作、平面设计、英文翻译等方面专长的志愿者，欢迎大家加入我们，和我们一起把这个公众号做好，为行业输送更多更高质量的内容。内容合作：如果有医药公司、CRO公司、公关公司及咨询公司有新闻稿、科普宣传、患者招募、活动发布等推广和信息发布需求，也请和我们平台联系，以内容合作形式来支持我们平台的运营工作。接受赞助：如果您的公司或机构认同我们的信息服务价值，欢迎以项目合作形式资助我们信息服务平台业务。联系方式：贾女士电话：010-6750

遗传性血管性水肿（HAE）动画科普宣传片本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info@cord.org.cn。

2021年3月27日，由蔻德罕见病中心（CORD，原罕见病发展中心）主办的首届Leber遗传性视神经病变医患交流会在杭州举办，同时发布了我国首份《中国Leber遗传性视神经病变患者生存状况调研报告》（文末可申领报告）。

《活出生命本来的样子》每年2月的最后一天，是国际罕见病日。这一天是罕见病病友们专属的罕见病纪念日，作为一个为罕见病群体统一发声的渠道。在这一天，让我们来看见那些不为人所知的罕见病病友们，看见他们的故事，他们的努力与挣扎，看见他们在困境中仍保持着对生命的渴求......蔻德罕见病中心（CORD）作为国际罕见病日全球推广伙伴之一，自2009年起牵头中国区罕见病日的系列宣传活动，旨在唤醒更多的公众了解并参与到罕见病倡导活动中来。罕见病友虽然身处黝黯之中，但不是所有人都放弃对生活的热情和对未来的向往，就像热爱画画的樊漪慧和尝试跳伞、潜水的方坚泽。画画、上学、潜水、跳伞……这些事对我们来说绝非难以做到，然而罕见病患者达成这些目标时却往往被贴上“身残志坚”的标签，但，其实他们只不过是活出生命本来的样子。1活着，去完成父亲未完成的使命

每天1元钱，每月30元能做什么？对于您来说可能是一包烟，一杯咖啡，一场电影票的价格，但对于我们来说却是可以实实在在的帮助罕见病家庭重建希望。「关于罕见病」罕见病，是指流行率很低、很少见的疾病。目前，国际公认的罕见病近7000种，其中80%是由于基因缺陷导致，约50%在出生时或者儿童期发病，

“我们很高兴在推进具有潜在的变革性的一次性基因治疗的研发中，获得孤儿药资格认定。”Axovant的首席研发官Dr.

近两年我国越发重视罕见病诊治，相继出台多项政策试图缩小与国外用药可及性的差距。尤其是《第一批罕见病目录》和《临床急需境外新药名单》两项举措，意义重大。前者以目录形式界定了第一批罕见病，后者则以此为基础纳入大量境外已上市罕见病药物，并根据国家药监局《临床急需境外新药审评审批工作程序》的要求，建立专门通道加快审评审批。效果可谓立竿见影！截止12月20日，2019年我国新批准8款罕见病药物，数量之多，审批速度之快，都是空前的。今年获批的这些药物用于治疗8种罕见病，其中6种为《第一批罕见病目录》所收录疾病。获批药物中有4款为国内首个批准药物，7款为《临床急需境外新药名单》药物。1脊髓性肌萎缩症-诺西那生纳脊髓性肌萎缩症

活动3.湖南省蔻德罕见病关爱中心成立大会暨湖南省罕见病医学发展及患者服务研讨会成功举办

phosphate）目前已被批准用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS），并正在研究用于治疗CMS和其他神经肌肉和神经疾病适应症。（注：CongenitalMyasthenic

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活动3.湖南省蔻德罕见病关爱中心成立大会暨湖南省罕见病医学发展及患者服务研讨会成功举办

endpoint）有效果，那么可以基于这些研究在加速批准途径下批准该药。在公司进行临床试验验证所预测临床益处的同时，这一途径可以使患者更早地获得有前途的新药。Vyondys

”申请获得药物，关于此计划的详情可浏览早衰症研究基金会官网：www.progeriaresearch.org/zh-CN/clinical-trials/。

蓝梅阿卡贝拉人声乐团演出现场点击“阅读原文”为她们助力吧

EPIDYOLEX®可以显著降低了LGS和Dravet综合征患者的癫痫发作频率，而常见的不良反应有嗜睡、食欲减退、腹泻、发热、疲劳和呕吐。关于LGS和Dravet综合征患者的大麻素类药物的临床评估，

disease译：曹文东本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info@cord.org.cn欢迎投稿

121类罕见病纳入医疗救助范围年度最高救助限额为30万元门慢、门特医疗救助比例最高为100%、无限额……《佛山市医疗救助办法》（征求意见稿）来了！今日（11月18日）上午，佛山市医疗保障局在市政府网站就《佛山市医疗救助办法》（征求意见稿）（下称《办法》）征求公众意见，拟对佛山市现行的医疗救助政策进行了完善。《办法》进一步提高了重点医疗救助对象门诊医疗救助的救助标准，新增了罕见病医疗救助对象的救助标准，修订了异地就医的救助规定，明确了未参保重点医疗救助对象的救助标准。121类罕见病纳入医疗救助范围孤儿纳入重点医疗救助对象《办法》将罕见病医疗救助对象纳入医疗救助范围，将现有罕见病目录中的121类罕见病（参见《国家卫健委等五部门关于公布第一批罕见病目录的通知》（国卫医发〔2018〕10号）均纳入医疗救助范围，并将动态更新，以维护罕见病患者的健康权益。据佛山市医保局相关负责人介绍，若《办法》确定下来，佛山有望成为全省首个将121类罕见病纳入医疗救助范围的城市。此外，《办法》还将孤儿纳入重点医疗救助对象范围。门慢、门特医疗救助比例最高为100%、无限额《办法》提高了重点医疗救助对象诊治门诊慢性病种、门诊特定病种疾病个人支付医疗费用（基本医疗保险、大病保险核保后）的救助比例及年度限额。低保对象与低保临界对象的救助比例由80%增加至90%，年度救助最高限额由2万元增加至3万元；特困供养人员的救助比例由80%增加至100%，年度救助最高限额由2万元变更为无限额。孤儿为新增的重点医疗救助对象，救助比例与年度限额与特困供养人员一致。此外，《办法》提高了重点医疗救助对象诊治普通门诊疾病个人支付医疗费用（基本医疗保险核保后）的救助比例，取消了自付累计金额的限制，同时将普通门诊救助纳入“一站式”结算系统。低保对象与低保临界对象的救助比例由80%增加至90%，年度救助最高限额1万元；特困供养人员的救助比例由80%增加至100%，年度救助最高限额由1万元变更为无限额。孤儿为新增的重点医疗救助对象，救助比例与年度限额与特困供养人员一致。原自付累计超过1000元以上才能进入救助范围的规定被取消。罕见病年度最高救助限额为30万元《办法》参照因病致贫医疗救助对象的救助条件新增了罕见病医疗救助对象。其中血友病医疗救助对象的救助比例（经基本医疗保险、大病保险核报，剩余个人需要支付费用的救助比例）为80%，年度最高救助限额为10万元；其他罕见病医疗救助对象的救助比例（经基本医疗保险、大病保险核报，剩余个人需要支付费用的救助比例）为80%，年度最高救助限额为30万元。异地就医按市内定点医疗机构救助比例予以结算《办法》明确，重点医疗救助对象及因病致贫医疗救助对象在国家和广东省异地就医联网结算平台上的医疗机构住院的，按市内定点医疗机构的救助比例予以结算。同时，重点医疗救助对象在国家和广东省异地就医联网结算平台上的医疗机构住院的实行“一站式”结算。市医疗保障局相关负责人介绍，制定该办法是为了进一步规范和完善本市医疗救助政策，推进医疗救助工作市级统筹，保障困难群众的医疗救助权益。办法公示时间为2019年11月18日至2019年11月22日，市民如有任何意见和建议，可通过信函、电子邮件等方式反馈至市医疗保障局。通讯地址：佛山市禅城区卫国路41号，邮编：528000电子邮箱：531155782@qq.com电

参会人员合影2019年11月16-17日，2019全国罕见病患者组织能力建设培训会在湖南长沙举办。全国近50家罕见病患者组织负责人共78人参加此次会议。会议由上海四叶草罕见病家庭关爱中心（又称罕见病发展中心，CORD）主办，感谢壹基金及中信湘雅生殖与遗传专科医院对会议的大力支持。

2019年11月18日，湖南省蔻德罕见病关爱中心在星城长沙成立，同时主办了湖南省罕见病医学发展及患者服务研讨会。在未来，该中心将给湖南的罕见病家庭带去持续、有效的帮助，并促进社会公众对于罕见病的认知，科学引导疾病的预防与治疗，增进医患间的相互理解，进而推动罕见病的社会慈善帮扶体系的建立，提高患者的生活质量。

同时，我们也看到了目前出现了越来越多自发组织的多发性硬化病友群体，病友之间的互相帮助和相互沟通，让患者对这个疾病更加了解、不再恐惧，也让他们在克服多发性硬化的旅程中，不再孤单。参考资料：1.

。名额有限，预报从速。本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info@cord.org.cn欢迎投稿

“我们很高兴治疗LCA10的Sepofarsen获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病资格认定。LCA10是儿童遗传病中致盲的最常见原因。”ProQR首席执行官Daniel

Products（ECRD）欧洲罕见病与孤儿药大会是“以患者主导”（patient-led）的全球性、综合性罕见病活动，涵盖国际层面众多研究、新疗法开发、卫生保健、社会护理、公共政策与支持。

校：王安意、邹宇凡本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info@cord.org.cn。欢迎投稿

慧慧不允许自己浪费一丝一毫的时间。为了不影响次日白天的听课，她不断的靠咖啡提神。为了夜里不影响心脏不好的母亲休息，她习惯了轻手轻脚的翻书。她没有时间喘息，精神紧绷着，似乎黑夜中拿着蜡烛在走。

什么是精准医疗领域的新进展？10:00-10:30茶歇系列主题报告：介绍中国健康数据现状，分析其如何影响精准医疗的发展10:30-11:30政策瓶颈1：数据系统与互操作性11:30-12:30

(aHUS)译：曹文东本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info@cord.org.cn。欢迎投稿

由中国CDKL5互助联盟和上海四叶草罕见病发展中心（曾用名：罕见病发展中心、CORD）联合主办首届中国CDKL5互助联盟成立大会暨医患交流会将于10月26日在珠海华发喜来登酒店召开。CDKL5综合征是一种罕见的基因类疾病，其引发的原因为CDKL5基因（Cylin-Dependent-Kinase-Like

PhD与密苏里大学的同事以及来自美国国家转化科学促进中心、约翰霍普金斯医学院和杜克大学的研究者们合作，段东升博士探究了能否对小鼠的肌肉干细胞进行有效的基因编辑。

各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委：按照中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中“建立罕见病患者登记制度”的要求，我委组织开发了中国罕见病诊疗服务信息系统（以下简称信息系统），进行罕见病病例诊疗信息登记工作。现就有关要求通知如下：一、高度重视罕见病病例诊疗信息登记工作建立信息系统收集相关资料，有利于了解我国罕见病流行病学、临床诊疗和医疗保障现状；为制定人群干预策略、完善诊疗服务体系、提高患者医疗保障水平、提高药物可及性提供科学依据。各省级卫生健康行政部门及全国罕见病诊疗协作网（以下简称协作网）成员医院要高度重视，按照《中国罕见病诊疗服务信息系统工作管理方案》（附件1），加大工作力度，确保相关工作顺利开展。二、做好组织管理各省级卫生健康行政部门要指定责任部门和责任人（信息系统省级管理员），负责辖区内信息登记管理工作。各协作网成员医院要明确责任部门和责任人，并指定信息系统医院管理员，有条件的医院可以成立罕见病专项管理办公室。请各省级卫生健康行政部门于2019年10月18日前，将汇总后的省级及协作网成员医院管理员信息（附件2）反馈我委医政医管局。我委将据此开通省级管理员账号，省级管理员根据《中国罕见病诊疗服务信息系统操作手册》（附件3）为辖区内协作网成员医院开通医院管理员账号，并按照要求登录信息系统（https://zhibao.nrdrs.org.cn）进行信息登记管理工作。三、做好信息登记和日常管理各协作网成员医院应当于2019年11月1日开始病例信息登记工作。对2015年1月1日至2019年10月31日期间诊断的病例，应当于2019年12月31日前登记完成；对2019年11月1日起新诊断病例，应当发现一例，登记一例。各省级卫生健康行政部门要将信息登记管理工作纳入医疗日常管理统筹安排，做好登记信息质量控制，并将工作开展情况作为协作网成员医院动态调整的重要参考指标。鼓励非协作网成员医院按照要求开展信息登记工作，各省级卫生健康行政部门应当做好账号分配管理等工作。四、做好信息化建设和安全管理鼓励进行信息登记管理的医院，按照《中国罕见病诊疗服务信息系统接口文档》《中国罕见病诊疗服务信息系统数据采集接口标准》（附件4、5），与信息系统进行对接，实现信息自动填报功能，减轻工作负担，提高数据质量。同时，注意加强安全防护，保障数据安全。附件3-5的电子文档请在我委医政医管局栏目或信息系统下载。在信息登记管理过程中遇到问题和困难，请及时与我委联系；对于信息系统对接工作中遇到的问题，请联系技术支持。医政医管局医疗管理处联系人：刘松、王曼莉电话：010-68791976、010-68792733传真：010-68792206邮箱：ylglc@nhc.gov.cn技术支持联系人：由丽孪联系电话：010-69154152，18612671092附件：1.中国罕见病诊疗服务信息系统工作管理方案2.中国罕见病诊疗服务信息系统省级管理员及协作网成员医院管理员信息回执3.中国罕见病诊疗服务信息系统操作手册4.中国罕见病诊疗服务信息系统接口文档5.中国罕见病诊疗服务信息系统数据采集接口标准 国家卫生健康委办公厅2019年10月10日本文转载自：国家卫生健康委办公厅医政医管局欢迎投稿

近些年，在各相关方的努力下，公众社会对罕见病的关注度得到了提升，同时罕见病诊疗水平不断提高、各地积极探索罕见病医保路径，目前各方面正朝着积极、有效的方向发展，而在这其中罕见病患者组织所扮演的角色越来越重要。路漫漫其修远兮患者组织是由某一种或一类疾病的患者或家属发起成立，代表和维护患者群体利益，进行患者和家属自助互助的非营利组织。罕见病患者组织的建立，能够为患者群体提供关怀救助、心理支持，科普教育等服务，同时在政策建议、宣传倡导、药物开发等方面发挥着重要的作用。

首批治疗患者经中国初级卫生保健基金会脊髓性肌萎缩症患者援助项目办公室审核通过后未来将获得援助用药我国首个和目前唯一一个获批的脊髓性肌萎缩症

美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Rituxan（利妥昔单抗，rituximab）注射剂，与糖皮质激素（类固醇激素）联合使用，治疗2岁及以上儿童肉芽肿性血管炎（granulomatosis

10月9日，国家卫生健康委正式发布《第一批鼓励仿制药品目录》。该目录中所涵盖的白塞病、结节性硬化症、重症肌无力等疾病治疗药物。各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委、科技厅（科委）、工业和信息化主管部门、药监局、知识产权局：为落实国务院办公厅《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》和国家卫生健康委等12部门《关于印发加快落实仿制药供应保障及使用政策工作方案的通知》有关制定鼓励仿制药品目录的部署和要求，国家卫生健康委联合科技部、工业和信息化部、国家药监局、国家知识产权局等部门组织专家对国内专利到期和专利即将到期尚没有提出注册申请、临床供应短缺（竞争不充分）以及企业主动申报的药品进行遴选论证，制定了《第一批鼓励仿制药品目录》，现印发给你们，请推动相关工作开展。各相关部门要按照有关规定，在临床试验、关键共性技术研究、优先审评审批等方面予以支持。 欢迎投稿

9月22日下午，为期三天的第八届中国罕见病高峰论坛圆满落幕。这是一场规模盛大的国际性罕见病大会，持续三天的精彩内容，既是对业内前沿动态和最新成果的全面总结，更是展望于未来。闭幕式主持人：曙方医药高级患者支持经理、CORD

或微信公众号：罕见病信息网。推荐阅读：2019第八届中国罕见病高峰论坛在深圳隆重开幕

导言：9月20日下午，由上海四叶草罕见病家庭关爱中心（以下简称CORD）主办、深圳市医学会支持的2019第八届中国罕见病高峰论坛在深圳隆重开幕，来自国内外罕见病领域的专家学者、临床医生、医药企业、测序机构、政府部门共计110多位讲者，以及病友组织代表、患者及家属、社会爱心人士、媒体朋友等超过900人参加大会，共同为罕见病医学研究、药物研发、社会关爱等领域发展建言献策。9月21日三大会场同时进行，

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