FDA明确干细胞作为生物“药”进行监管和审批
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来源：全球医生组织 2017-09-04
1、干细胞作为生物类“药” (biological drug)，实施监管和审批。
2、目前干细胞治疗仍属研究性治疗，既没有安全和疗效保障，也没有预期效益，患者需要知情。不实宣传将被警告和处罚。
近日，FDA在官网上公布了打击非法和未经批准干细胞治疗乱象的声明，查办了加州两家干细胞治疗中心和佛罗里达州一家干细胞治疗中心。
业界反响非常积极，同时也在观望FDA下一步如何处置现有的几百家干细胞治疗中心。这是一整套“生态链”：有强烈的市场需求（患者）、雄厚的技术研发机构，而且是依托合法医疗服务机构（有医疗资质的诊所和治疗中心）。
至于应用的干细胞疗法是否合法或未经过批准，确实有些争议或分类不清。这里有FDA自身的问题，更有患者“赌一把”的刚性需求和侥幸心态。
FDA此举意义重大
以前，FDA也曾采取过整治干细胞治疗的乱象。多数情形是雷声大、雨点小。此次FDA局长亲自表态并声明FDA必须有所作为，严惩那些坑蒙欺骗患者的干细胞治疗中心，造成损失或伤害患者的机构一定要严惩不怠。
当新总统上台后任命FDA新局长，业内人士预期可能会减弱干细胞的监管或形同虚设（更愿意鼓励商业化运作和自由竞争）。恰恰相反，FDA新局长反而加快了实际步伐和监管力度。为国际干细胞临床应用明确了“参照标杆”。
目前世界各国对于干细胞临床应用治疗疾病的监管和审批仍各行其是，尚未达成统一国际共识。
FDA严查哪些非法干细胞治疗？
首先，未经FDA许可把牛痘疫苗混合干细胞治疗癌症的做法。从脂肪组织中提取干细胞的治疗中心也给出了书面警告。那些没有被FDA点名的干细胞疗法是否能度过风险期？需要拭目以待。
按照FDA的行事风格是按照举报必究的原则。即：不出事则已，出事了，FDA必然出面为患者讨个公道。
FDA如何理顺干细胞行业、明确处罚范围？
因为FDA没有所有干细胞治疗中心的具体信息，那些治疗中心无需在FDA注册登记或备案。所以，FDA只能从治疗后不良反应举报开始入手。
凡涉及干细胞治疗的严重不良事件，例如上述两例涉及使用牛痘疫苗治疗癌症，或干细胞治疗致盲等严重不良事件，FDA必然会一查到底。
即便造成了患者严重不良反应或致残，FDA也无法直接罚款或行政处罚医疗服务机构，因为营业执照不归FDA监管。仅是一封义正辞严的警告信，对于有合法许可的治疗中心，意义不大。
FDA监管策略和招数
尽管FDA没有好办法直接处罚，但是，FDA可以发出警告信的同时，进一步“勒紧”监管条例和规则。这样的话，整个干细胞临床治疗领域就不得不“就范”，遵循新的监管条例。
如果出了FDA画的“圈儿”，FDA自然可以处治了。可想而知，如此紧箍咒式的监管，对于那些以干细胞治疗为商业盈利的临床治疗中心如履薄冰，很难有光明的前景了。
FDA明确干细胞属于生物类“药”
此次FDA公布的声明中进一步明确了干细胞属于生物类“药”。目的是告知生物医药产业界，FDA将像对待任何创新药一样，审批干细胞临床治疗方案，包括干细胞来源、储存和制备、以及应用方法。其安全和有效性等必须有足够的科学依据做支持。FDA认为干细胞临床治疗应用，最起码应当有依据证明是安全和有效的。这样的要求是不过分，也是对患者负责任的。
如此这般监管和审批，那些干细胞临床治疗机构在提供足够研究性治疗数据之前，不能再作为临床治疗方法应用了。换句话讲，干细胞临床研究性治疗，免费试验可以；收费治疗暂停。
若未经过FDA批准的干细胞疗法，某些合法的医疗机构仍我行我素治疗患者，FDA怎么办？
的确这是个现实而且棘手的问题，FDA面临两个尴尬窘况：
一、干细胞治疗中心遍及全美国，多达上百家机构。非昔日可比。
二、各州医疗机构的监管是该州医疗监管委员会或州医疗服务监察机构，他们并不积极干预那些干细胞治疗，其中有各种各样原因。最难的是患者刚性需求和部分成功案例。
FDA对干细胞临床应用也网开一面
业内人士认为，FDA的声明也告知干细胞领域网开一面：在未来几个月内，FDA将公布新版监管条例，对已知高风险或风险不可控的干细胞治疗明文禁止。而对某些干细胞，特别是自体干细胞治疗可能不再列入监管之内。
FDA的任何更新规则和条例不仅是对业界，也是对非专业人士，包括患者群体的明文告示。告知哪些可能是高风险、难以把控的干细胞治疗，哪些是可以尝试的干细胞疗法。
总之，FDA希望通过普及教育，提醒患者/社会群体花钱（干细胞治疗费不应超过2万美元）并不一定能买回健康和生活质量，这是目前的现实。
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