细胞基因疗法|浪潮已至，乘风而行

斯丹姆CRO 细胞基因疗法 2023-12-01

收录于合集 #行业研究报告 213个

2023年7月，CDE连续发布多项技术指导原则及意见征集，中国医药创新进入高质量高标准的新阶段。从资本视角，2023年上半年虽然创新药整体融资环境遭遇了空前挑战，但还是有许多新锐公司凭借其在前沿技术、治疗手段等赛道优势逆势获得融资。结合2023年上半年中国创新药融资情况来看，有超40家聚焦于CGT领域的公司宣布迎来融资进展。

国家和各地政府在“十三五”、“十四五”的规划下出台了系列产业政策，对基因治疗及其CRO/CDMO行业进行支持。

（国内鼓励体外诊断产业发展相关政策；数据来源：湘财证券；斯丹姆市场部整理）

根据ASGCT的统计，截至2022Q3，全球在研CGT管线达到2031个，呈逐季度上升趋势，尤其是2021年后产品上市数量呈井喷态势爆发。

在细胞治疗领域，中国企业在研数量全球领先。根据ClinicalTrials数据统计，截至2023年1月10日，在中国开展的CAR-T临床试验数量最多，达到320个，领先美国的288个。

有研究机构表示：细胞和基因治疗类药物的市场空间正在快速扩容。目前主要用于治疗肿瘤及各种遗传性罕见病。适应症也正在向自身免疫性疾病，感染性疾病和心血管类疾病等方向拓展。

细胞和基因治疗类药物的多点开花，使得中国有望满足多个治疗领域的临床需求从而实现弯道超车。在一派欣欣向荣的局面下，必须看到商业化依旧是创新药企业，尤其是CGT企业面临的巨大挑战。在国内市场，细胞疗法的产品毛利显著低于传统药物。有研究机构结合上市公司披露的财报数据可见，小分子药物（贝达药业）毛利率在 88.93%，大分子药物（康方生物，信达生物）毛利率在 80%左右。国内 CAR-T产品即使售价较高（120万/剂），但毛利依然偏低，不及40%。而在美国市场CAR-T疗法的毛利率在75% 左右。毛利率偏低主要是由于 CGT 产品生产成本占比较高。由于CGT的生产成本占销售额比例更高，所以业内人士普遍认为CAR-T疗法不会降价成为下一个PD-1。但是高额的治疗费用，支付体系的不完善，是所有布局CGT领域企业短期内可遇见的挑战。

以复星凯特举例，复星凯特CAR-T细胞治疗产品“奕凯达”已经在国内上市有2周年，奕凯达也是中国首款获批上市的CAR-T药物，全球第6款获批上市的CAR-T药物。复星凯特在2022年6月公布了“奕凯达”（阿基仑赛注射液）商业化一周年的业绩，仅有超过两百名的患者已接受了该药的治疗。

CGT CXO市场前景广阔，外包率更高

根据 Roots Analysis 数据，CGT 主要管线掌握在中小型企业手中，而这些企业的外包意愿相对更高。从药企规模来看，大药企的管线占比仅 4%，91%的管线都掌握在 biotech 企业手中，由于biotech企业的人力财力物力都十分有限，对外包服务的依赖程度极高。

目前，CGT治疗领域主要集中在肿瘤（血液瘤、实体瘤），自体免疫性疾病、神经性疾病、血液病等。这些领域无一不是长时间困扰医疗界的难题，具有巨大的未被满足的临床需求。CGT类药物的出现，为医药研发人员提供了新的突破方向、为临床医生提供新的解决方案，给广大患者带了新的希望。

鉴于上述疾病的难治性，以及CGT产品治疗方案的复杂性，必然要求分布在CGT产品的上、中、下游的供应商具备踏实的研究团队、专业知识储备、与时俱进获取行业信息、拥有丰富的资源、以及高效彻底的执行力。

对于以临床服务为主营业务的CRO企业来讲，除了需要满足上述要求外，还需要有CGT研究领域的丰富的实操经验和对风险的前瞻性预测并进行相应的控制。

斯丹姆（北京）医药技术集团股份有限公司自2005年成立以来，公司规模发展至1300余人，长期合作的机构逾600家。

近年来，我们着力深耕于CGT领域，组建了专业的医学团队和运营团队，在免疫细胞治疗产品、干细胞治疗产品以及基因治疗产品的临床开发都取得了丰富的实操经验。

当前，斯丹姆已协助企业完成该领域IND申报共计数十项，正在运营的项目十余项。在此过程中，我们在CGT治疗领域已积累了深厚的注册经验和资源，拓展了医学策略的深度和精确度，丰富了临床运营经验，夯实了风险控制能力，完善了质量管理体系。

厉兵秣马已多时，号角响起便冲锋。斯丹姆（北京）医药技术集团股份有限公司将竭诚为CGT客户提供专业、优质、个性化服务，助力行业更快、更好发展！

参考资料：

1、湘财证券-创新技术细胞基因治疗CDMO未来可期