细胞基因疗法

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FDA调查CAR-T细胞治疗后患者出现T细胞恶性肿瘤的严重风险,涉及上市的6款产品

细胞治疗是一种能够治疗癌症的潜在疗法,数十年的发展,目前已经有10余款CAR-T药物进入市场,治愈了很多血液肿瘤患者。首先,CAR-T疗法目前被绝大部分国家认定为药物,那么就要符合安全有效的基本药物特征,安全性已经得到了成千上万名患者验证,但是有效性还需要更多的患者和方法探索。FDA一直在找平药物获益与安全性的天平。2023年11月28日,美国FDA宣布其生物制剂部门将开展对CAR-T细胞疗法的继发性癌症风险的进一步调查,起因是FDA收到19例来自临床试验和上市后不良事件(AE)。在这些事件中,靶向CD19、BCMA靶点的自体CAR-T细胞免疫的患者出现T细胞恶性肿瘤的严重风险,甚至造成了一些严重的患者住院或死亡。数据库共报告了六款产品的T细胞淋巴瘤病例,包括Breyanzi、Carvykti、Kymriah和Yescarta等FDA获批的CAR-T细胞治疗产品。CAR-T细胞治疗流程中,会使用整合型载体(慢病毒或逆转录病毒载体会整合到宿主细胞基因组中),如果载体将外源基因插入大癌症相关DNA序列或者抑癌因子附近时,会出现理论上的恶性肿瘤风险。基因治疗中也会使用该类型的载体,同样出现过死亡案例。这类产品的批准都会要求药企进行长达15年的随访安全性研究,以评估长期安全性和激发肿瘤的风险。目前,从FDA对于这些可能继发的T细胞恶性肿瘤患者采取的监管政策来看,获批CAR-T疗法的整体获益大于风险,FDA不会撤回任何已经批准的CAR-T细胞疗法。尽管如此,在资本市场上,Autolus
2023年11月29日
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CAR-T细胞的质量控制:安全、有效与稳定性的保证

序前言随着越来越多CAR-T细胞产品的研究性新药申请(INDAs)和新药上市申请(NDAs),解决CAR-T细胞产品的质量控制、有效性和安全性研究以及相关监管问题已变得愈发重要与紧迫。尽管存在关于细胞疗法和基因疗法产品的技术指南,但其中对CAR-T细胞产品的技术要求和规格缺乏具体描述。由于每个制造商在CAR设计、基因导入、细胞培养以及细胞纯化技术方面存在差异,因此CAR-T细胞的质量控制应考虑特定的生产过程和产品特性。此外,CAR-T细胞的生产过程应遵循当前良好生产规范(cGMP)的要求。cGMP旨在提供一个框架,以确保训练有素且经过定期培训的人员在受良好控制的设施和设备中进行高质量的生产,同时需配备广泛的系统来记录操作的方方面面,以证明持续合规性。针对CAR-T细胞产品的质量控制,应基于相关指南并全面考虑产品作为生物产品、细胞产品和基因疗法产品的特性,包括针对质量、安全性和有效性的全面测试。另外,CAR-T细胞的制备过程十分复杂,需要进行全过程质量控制。此外,生产过程验证和稳定性研究对于CAR-T细胞产品来说也至关重要。一关于生产材料控制CAR-T细胞的生产材料涉及制备细胞治疗产品所需的物质或材料,包括细胞、基因修饰载体、培养基、细胞因子、各种添加剂成分、冻存液、辅料等。这些材料与产品的质量密切相关,因此研究人员应对生产材料建立良好且标准化的质量管理体系,包括对其使用进行风险评估、供应商审核和质量检测。如果T细胞是由异体供体提供的,那么供体细胞的来源应符合国家相关的法律法规和道德规范要求。为确保供体细胞的可靠性,采集、运输、分类、测试和保存程序应进行充分研究和验证。在此基础上,针对供体细胞的特性、培养条件、生成、生长特性、保存状态、保存条件和质量检测等方面应制定明确的规格和要求。原则上,如果条件允许,应建立细胞库以保存和生产供体细胞。细胞库的层级应根据细胞的特征、生产条件和临床应用的需求进行充分考虑。细胞库应建立明确的测试标准,并满足安全性、质量可控性和/或功效的基本要求。在生产过程中,使用的细胞应满足以下基本要求:清晰的来源和培养历史、可控的安全风险、生产过程中足够的质量以及管理良好的细胞库。目前,CAR-T细胞生产中的基因修饰主要通过病毒载体(逆转录病毒载体或慢病毒载体)、转座子系统或直接的mRNA电穿孔来实现,从而使CARs在T细胞表面表达。这些细胞能够特异性识别并结合肿瘤细胞表面的抗原,最终杀死肿瘤细胞。在生产CAR-T细胞时,每种使用的物质(例如培养基、血清、细胞因子、酶、抗体、抗生素和磁珠等)都应明确定义并评估其适用性。为了证明质量,应测试这些物质的特性,包括纯度、细菌内毒素、无菌性、不定因子以及生物活性等。如果使用商业化的培养基,应确保供应商具备相应的资质,并需提供有关成分信息及相应的质量证明。在T细胞培养中,应尽量避免使用人或动物来源的血清,并禁止使用同种异体的人血清或血浆(特殊情况除外)。若不可避免地要使用动物血清,需确保其不含有特定的动物病毒污染,并禁止使用来自海绵状脑病流行地区的牛血清。若培养基中包含人血来源的成分,如白蛋白、转铁蛋白和各种细胞因子等,需了解这些成分的来源、批号及质量认证情况,并使用经监管机构批准用于临床的产品。细胞治疗产品中的成分应符合药物赋形剂的相关要求。在选择成分时,应优先考虑那些已获准用于人体的成分;若选用未经验证或未经批准的成分,必须进行全面的研究和评估。二关于过程中的控制和测试在生产CAR-T细胞的过程中,需要进行过程中的控制和测试。过程控制包括监控生产过程,确保其符合预定的目标。研究人员应该根据对整个过程和生产经验的充分了解,明确关键的生产步骤,并定义对这些步骤中敏感参数的限制,以避免过程偏差。过程中的测试可以用来监测制备过程中细胞的质量,包括在关键步骤或中间产品级别上测试产品的关键质量属性。通过建立过程中的测试方法和验收标准,并结合最终产品的发布测试,可以对CAR-T细胞的整个过程和产品质量进行控制,从而确保生产过程的可重复性并最终实现产品批次间的一致性。三关于放行测试在CAR-T细胞产品发布之前,进行适当的测试以确保其符合指定的发布标准是至关重要的。这些测试应基于产品的特性、纯度、安全性和有效性进行,并应通过多种方法进行验证。只有当产品通过充分的测试并获得合格认证后,才能进行发布。测试方法应经过充分的研究和验证,特别是对于新方法而言,综合验证是必要的。对于药典中包含的方法,需要进行适用性验证。重要的是,必须通过合理的过程中测试和更广泛的过程验证来适当补充由于简化发布测试程序而缺少的信息。这份证书应该作为产品质量的重要参考依据,并应该提供给所有相关方。CAR-T细胞的质量控制测试项目应该基于对产品品质的深入研究,同时充分理解生产过程和临床适应症,并考虑到产品的特性和当前的科学理解与共识。随着从临床前阶段到临床阶段的研究不断深入,可以逐步积累与生产过程相关的信息,并逐步改进测试方法以满足临床开发各阶段的质量控制需求。对于用于验证性临床试验的样品,建议其质量控制要求应与市售产品一致。通常情况下,质量控制项目应包括:1、产品标识:应明确产品的来源、生产批次、生产日期等信息,以便于追踪和管理。2、生物学功效:这是指CAR-T细胞对肿瘤细胞的杀伤作用,是衡量产品质量的重要指标。3、纯度:指CAR-T细胞中不含其他杂质的程度,如未修饰的T细胞或其他非目标细胞。4、杂质:包括细胞培养中的支原体、内毒素等可能对人体产生不良影响的物质。5、细胞数:即活细胞数、功能细胞数等,是保证CAR-T细胞治疗效果的关键因素。6、常规检测:如无菌、支原体、内毒素等常规检测项目,以确保产品的安全性。在建立验收标准时,应基于临床前研究、临床研究和验证试验中所有批次的测试数据以及其他相关数据,如稳定性研究、文献报告和生产经验等。这些数据应该能够证明产品的安全性和有效性,并能够满足临床需求。四关于生产过程验证在CAR-T细胞产品制备的整个过程中,需要对多个连续批次(至少三个批次)的生产进行全面的过程表征和过程验证。这些批次的生产数据应作为确定过程参数和质量标准的基础,以确保对每个过程的有效控制。在过程验证批次中,应比常规批次更广泛地测试、分析和标识中间产品和成品,从而为建立过程项目中的测试项目和质量标准以及常规批次的发布测试提供基础。对于CAR-T细胞产品的生产过程,需要进行多个方面的测试,以确保产品质量。这些测试项目通常包括生物学功效、纯度、安全性、有效性等方面的检测。此外,还需要对生产过程中的各项参数进行控制,如细胞培养条件、基因修饰、细胞筛选等。这些参数的波动可能会对产品质量产生影响,因此需要进行严格的控制和检测。在建立产品质量标准时,应考虑到产品的特性、安全性、有效性等方面。这些标准应基于当前的科学理解和共识,并考虑到产品的临床适应症和生产过程。随着该领域研究的不断深入,可以逐步改进和优化这些标准,以满足临床开发各个阶段的质量控制要求。五关于稳定性研究在CAR-T细胞产品的生产和使用过程中,冷链运输和储存的严格控制对于确保产品质量和防止细菌、支原体等污染的发生起着至关重要的作用。冷链物流是指为了确保产品在生产、加工、储存、运输和配送等各个环节始终处于一定的低温环境中,以确保产品质量和安全性。在CAR-T细胞产品的生产过程中,许多因素可能影响产品质量,如温度、湿度、压力、光照等。其中,温度是最重要的因素之一,因为过高或过低的温度都可能对细胞活性产生负面影响。因此,在生产过程中需要使用专业的冷藏设备和严格的冷链管理,以确保产品质量。此外,在CAR-T细胞产品的储存和运输过程中,也需要进行稳定性研究,以验证其保存条件和保存期限。稳定性研究是指在特定的储存条件下,对产品进行长期的观察和检测,以了解产品在不同时间点的稳定性和变化情况。对于需要暂时保存的样品,需要进行稳定性研究以确定其保存条件和保存期限。在进行稳定性研究时,应根据产品特性、临床使用需要以及储存、包装和运输的特定条件来设计合理的研究方法。例如,对于冷冻细胞产品,需要进行冷冻和解冻研究,以了解细胞在冷冻和解冻过程中的变化情况。此外,还需要对产品的细胞特性、生物学效能、细胞纯度、活细胞数量和比例、细胞计数以及与安全性相关的测试等方面进行全面的检测和分析,以确保产品质量和安全性。E.N.D为了让大家可以更好地相互学习交流,微信公众号“细胞基因疗法”团队建立了细胞治疗与基因治疗微信交流群,有兴趣的朋友可以扫描下方二维码加小编微信进细胞治疗与基因治疗交流群。往期文章推荐:未来10年,生物医药需重点关注的10大领域恒赛生物完成亿元级A轮融资驯鹿生物携多方合作机构全力推进CAR-T产品商业化进程总投资8.5亿元!聚焦基因治疗与细胞治疗等前沿技术,康方全球研发中心项目在张江开工奠基细胞和基因治疗的临床试验暂停:风险、影响因素和经验教训类器官新锐获2.7亿元种子轮融资!一次可培养、分析1万个模型mRNA疫苗药物超全知识汇总2023年26家生物制药公司倒在临床阶段,资本寒冬不背锅中盛溯源iNK细胞药物新增适应症获批临床斯丹赛CAR-T治疗转移性结直肠癌临床试验成果发布复星医药新一代重组溶瘤腺病毒产品获批临床星汉德生物公布TCR-T疗法治疗肝癌最新临床数据合并上市!mRNA体内生成BCMA
2023年11月28日
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定价99.9万元/支!最新上市国产CAR-T细胞药物开出首张处方(附全球上市10款CAR-T定价)

近日,据天津广播电视台报道,国内获批上市的首款治疗白血病CAR-T疗法纳基奥仑赛注射液在中国医学科学院血液病医院开出首张处方。据悉,纳基奥仑赛注射液国内定价流出,为99.9万元/支,成为全球首款治疗费用低于百万元的CAR-T疗法。全球获批上市CAR-T汇总不久前,合源生物靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物产品纳基奥仑赛注射液(曾用名:赫基仑赛注射液)国内获批上市,用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病(r/r
2023年11月28日
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恒赛生物完成亿元级A轮融资

近日,恒赛生物继去年完成数千万融资后,今年再次顺利成功完成亿元级A轮融资。本次融资由富汇创投领投,勤智资本、凯骑康盈跟投,劢柏资本担任独家财务顾问。恒赛生物成立于2018年,是致力于树突细胞疫苗(DC疫苗)研发与产业化的科技创新型企业、国家高新技术企业。公司已成功构建
2023年11月27日
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未来10年,生物医药需重点关注的10大领域

研究报告:西湖大学未来产业研究中心基于全球未来生物医药产业布局及我国的重点研究方向,结合当前至2035年我国未来生物医药产业发展面临的形势,西湖大学未来产业研究中心探索性提出我国未来生物医药产业需重点关注和大力支持的十大领域(排序不分先后)。1
2023年11月26日
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总投资8.5亿元!聚焦基因治疗与细胞治疗等前沿技术,康方全球研发中心项目在张江开工奠基

11月24日,康方全球研发中心在张江总部园(优创园)开工奠基。该研发中心将由康方生物子公司康方汇科负责建设,用地面积14454.90平方米,总建筑面积66568.86平方米,预计总投资金额8.5亿元。康方全球研发中心效果图该研发中心规划建立药物研发的核心决策团队和信息情报调研团队,把握、引领全球最新研究方向,聚焦基因治疗、细胞治疗和神经系统疾病等前沿技术领域,构建持续领先的在研产品管线,创建肿瘤微环境大数据分析及转化研究等平台。康方全球研发中心开工奠基仪式立足张江,康方生物创新升级主引擎自2012年成立以来,康方生物打造了独有的以端对端康方全方位探索平台(ACE
2023年11月26日
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驯鹿生物携多方合作机构全力推进CAR-T产品商业化进程

在不久前,驯鹿生物与多家一流医药机构达成了关于其全球首个全人源CAR-T产品福可苏®的多元化战略合作,共同致力于推动细胞治疗领域的发展。通过共享资源和技术,驯鹿生物与合作伙伴们将合力打造创新服务方案,让细胞治疗药物惠及更多患者。探索创新患者服务方案,多方聚力推进福可苏®商业化进程驯鹿生物致力于为全球患者提供服务,此次签约联合国药控股、上药控股及华润医药等多方共同推进福可苏®的商业化进程,拓展市场渠道,提高药品的可及性。通过与中国医药行业的领军企业的合作深化,将为福可苏®的商业化进程提供强大的支持和保障,惠及更多患者。同时,驯鹿生物持续关注着患者对创新药物的可及性和可支付性,与镁信健康、宸汐健康进一步加深了在患者关爱和服务层面的合作。作为行业领先的创新型医疗服务及保障平台,他们将与驯鹿生物共同探索多元化支付手段与合作模式,进一步构建面对血液肿瘤患者的多层次支付体系,提供更加灵活和可持续的医疗保障。伊基奥仑赛注射液(商品名:福可苏)于今年6月30日获国家药监局批准上市,是国内第三款CAR-T产品。获批上市三个多月以来,福可苏的商业化进程正在加速推进。福可苏的上市不仅为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择,当前福可苏的定价为116.6万元/支。驯鹿生物高级副总裁兼首席商务官张华先生表示:“驯鹿生物从一家初创公司逐渐成长为生物医药领域的创新引领者,离不开每一位合作伙伴的鼎力支持。驯鹿生物正在打造中国服务于全球的医疗中心,以展现中国的创新技术及医疗实力,我们希望依托与众多优秀医药公司的战略合作方式,助力国内乃至全球的骨髓瘤患者能够从靶向BCMA
2023年11月26日
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类器官新锐获2.7亿美元种子轮融资!一次可培养、分析1万个模型

Huh创立。Vivodyne的技术旨在通过人工智能解锁类器官的潜力,其研发了超过20种人体类器官模型,能够在细胞、组织、器官和系统层面准确捕捉新疗法的效果,并预测患者反应。该公司CEO
2023年11月24日
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mRNA疫苗药物超全知识汇总

1990年,科学家将体外转录的信使RNA即mRNA注射入小鼠体内,通过检测发现,其可以在小鼠体内表达活性,并产生相关蛋白且具有剂量依赖性。这种通过直接注射mRNA表达特定蛋白产生免疫反应的方法,就是mRNA疗法的雏形。在随后的研究中发现,mRNA可以发挥类似疫苗的作用以达到治疗的目的,进入21世纪后,mRNA的合成技术、修饰技术和递送技术进一步发展,相比传统疫苗,mRNA疫苗具有更安全、效率更高和免疫原性更好的优势,且不会插入基因突变,可以被正常细胞降解,还可以通过序列修饰和递送载体改变其半衰期,同时,还容易大规模生产。mRNA疫苗的作用机制作用机制:通过将含有编码抗原蛋白的mRNA导入人体,可以跳过复制、转录过程,直接进行翻译,形成相应的抗原蛋白,从而诱导机体产生特异性免疫应答,达到预防免疫的作用。以新型冠状病毒mRNA疫苗作用原理为例:刺突糖蛋白(S蛋白)是新冠病毒入侵人体的关键蛋白,这种蛋白可以识别人类呼吸道上皮细胞上的ACE2蛋白,并与之相互作用,从而打开新型冠状病毒入侵人体的大门。简而言之:ACE2是新冠病毒S蛋白的受体。新型冠状病毒mRNA疫苗是将编码新冠病毒刺突糖蛋白(S蛋白,抗原蛋白)的mRNA直接注射进入体内,能够在人体内合成S蛋白,通过模拟病毒感染刺激机体产生抗体和记忆细胞。mRNA疫苗的类型目前应用的mRNA疫苗主要有两种形式:①基于mRNA的传统mRNA疫苗(非复制型mRNA疫苗)定义:是在体外转录好的一段编码抗原蛋白的完整mRNA,上游和下游分别包含5′帽子结构和
2023年11月23日
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细胞和基因治疗的临床试验暂停:风险、影响因素和经验教训

2023)在对宣布临床暂停或解除暂停后的股价进行分析时,重要的是要考虑其他几个因素,包括整个生物技术部门和股价波动。2020年1月,当作者分析开始时,纳斯达克公司生物技术指数(Nasdaq:
2023年11月23日
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斯丹赛CAR-T治疗转移性结直肠癌临床试验成果发布

近日,癌症免疫治疗学会(SITC)第38届年会于美国圣迭戈召开,斯丹赛生物技术有限公司(以下简称斯丹赛)在会上以壁报形式展示了基于自主研发的CoupledCAR平台技术开发的首发候选产品GCC19CART,该产品被开发用于治疗复发/难治性转移性结直肠癌(R/R
2023年11月21日
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中盛溯源iNK细胞药物新增适应症获批临床

https://investorsmedia.mesoblast.com/static-files/422cd6da-a0b9-49cf-a177-7fd106f111f2.8.
2023年11月21日
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星汉德生物公布TCR-T疗法治疗肝癌最新临床数据

近日,星汉德生物宣布,在美国波士顿举行的美国肝病协会年会(AASLD
2023年11月20日
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复星医药新一代重组溶瘤腺病毒产品获批临床

近日,复星医药发布公告称,其控股子公司万邦医药及其控股子公司万邦科技自主研发的重组溶瘤腺病毒产品VT-101注射液已分别获中国NMPA和美国FDA关于同意该新药用于治疗晚期头颈部鳞癌、黑色素瘤和乳腺癌等实体瘤的临床试验批准。万邦科技拟于条件具备后分别于中国境内、美国开展该新药的1期临床试验。截图来源:CDE官网VT-101为复星医药集团自主研发的治疗用生物制品,拟主要用于治疗晚期头颈部鳞癌、黑色素瘤和乳腺癌等实体瘤。该新药是一款具有三重肿瘤靶向调控机制、三个病毒结构基因改造、三种血清型腺病毒嵌合、三类抗癌免疫基因装载的新一代重组溶瘤腺病毒产品。截至
2023年11月20日
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扛不住了!武田也砍掉四个管线!

一款新药的问世绝非易事,面对新药研发困难、销售业绩下滑等压力冲击,药企巨头也不得不做出管线调整的决定,看看各大外企每年在研发领域的投入以及每年宣布放弃的产品线就可想而知。多家药企砍管线
2023年11月19日
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合并上市!mRNA体内生成BCMA CAR-T将进入3期临床

CAR-T疗法,用于治疗全身性重症肌无力(gMG)。其利用LNP递送mRNA来短暂表达CAR以生成CAR-T细胞,代替用病毒转染,降低了传统CAR-T细胞疗法固有的风险,使得门诊治疗成为可能。
2023年11月19日
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呈诺医学iPSC来源EPC细胞产品IND获批

近日,据CDE官网显示,呈诺再生医学科技(北京)有限公司(简称“呈诺医学”)的异体内皮祖细胞(EPCs)注射液(ALF202)获得临床试验默示许可,拟用于治疗严重下肢缺血。▲
2023年11月18日
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2023年26家生物制药公司倒在临床阶段,资本寒冬不背锅

Therapeutics之后,私募所得及收购后现金将满足公司到2024年第四季度的运营和资本支出。除此外,随着大批上市公司倒下,一部分生物制药企业看准时机,趁机“借壳上市”。例如,Angion
2023年11月18日
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药明合联在港上市

11月17日,无锡药明合联生物技术有限公司(简称“药明合联”)成功登陆香港联交所截至目前我市今年已新增上市公司12家其中港股3家累计境内外上市公司总数达200家无锡药明合联生物技术有限公司股票简称:药明合联股票代码:2268.HK上市板块:香港联交所主板药明合联本次募集资金将主要用于在新加坡兴建设施并扩大在国内的服务实力及能力;有选择地寻求战略联盟、投资和收购机会,以扩大技术平台以及服务类型和能力;以及用作营运资金及其他一般公司用途。
2023年11月17日
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里程碑!全球首款CRISPR基因编辑疗法获批上市

Medicine取得临床前成功NK细胞疗法IND获FDA批准,治疗阿尔茨海默病博进生物完成总额1亿元C轮融资转型CDMO,这家Biotech收入2年增加18倍Cell子刊
2023年11月17日
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全球首创编码近20种肝癌抗原mRNA疫苗完成首次人体给药

北京臻知医学科技有限责任公司(以下称“臻知医学”)与艾博生物科技有限公司(以下称“艾博生物”)共同宣布,第一位患者于近日在中国医学科学院北京协和医院启动的双方联合开发的首个肿瘤抗原mRNA治疗性疫苗ABOR2014(IPM511)临床试验中接受治疗(ABOR2014-MSA-202301;
2023年11月17日
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全球首款TCR疗法前三季度大卖12.3亿,大涨84%

近日,TCR疗法领军企业Immunocore公布了2023前三季度业绩,其前三季度营收1.44亿英镑(1.77亿美元),同比大增50%。该公司的核心产品是一款TCR疗法。2022年1月,FDA首次批准Kimmtrak用于治疗HLA-A*02:01
2023年11月16日
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深度梳理CXO领域投资图谱

Medicine取得临床前成功NK细胞疗法IND获FDA批准,治疗阿尔茨海默病博进生物完成总额1亿元C轮融资转型CDMO,这家Biotech收入2年增加18倍Cell子刊
2023年11月14日
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拟融资22亿!这家CAR-T公司有望成为今年最大IPO之一

CRG-022的开发,目前正在进行I期临床试验。众所周知,目前医药市场正处在寒冬之中,医药公司的IPO门槛也是大幅提升的。据芝加哥医疗保健股权资本市场董事总经理兼联席主管Kevin
2023年11月14日
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一份全面的干细胞回输指南

随着再生医学技术的飞跃发展,干细胞的成功应用案例不断火爆出圈,也深受许多高净值人群的青睐。干细胞疗法被广泛应用于许多疾病的治疗,其中包括一些难治性疾病。但是对这项新兴疗法治疗前后的注意事项却知之甚少,下面小编带你快速了解干细胞回输指南。那么,干细胞究竟能够治疗哪些疾病,回输干细胞前后要注意什么,以及应用禁忌症等,本文将逐一详细说明。Q1什么是干细胞回输?干细胞回输也指“干细胞移植”,属于细胞生物疗法的一部分,主要通过体外鉴定、分离、纯化人体多种组织中的细胞,得到临床应用所需要的干细胞,然后通过静脉回输或介入等方法进行回输干预。干细胞移动到受损器官和组织周围,起到促进细胞修复、再生、更新的作用,同时激活人体自身的「自愈功能」,修复体内受损的细胞或组织,达到机体功能重建的目的。Q2回输人体的干细胞做了什么?干细胞回输人体后,可以自己找到自己的“家”,而这个家是适合她自己生存的地方,就像自带导航系统一样,永远知道自己的家在哪里。这就是我们所说的“归巢”。(静脉回输后的干细胞都去哪儿了?是如何对人体实现精准修复?)干细胞进入目标组织后,利用神奇的旁分泌机制,让干细胞如同身体里的“分布式发电站”,在适宜的时机,适宜的地点,将各种类型的因子,以发散的模式向外运输,发挥干细胞的积极功能。干细胞还是一类能够自我更新并分化形成多种组织细胞类型的原始细胞。可能成为血液、骨、皮肤、肌肉等的种子细胞,依赖于多向分化机制,进一步分化成机体所需要的细胞,继而可以组成各类器官和组织。主要作用如下:●
2023年11月13日
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29家国内NK/CAR-NK企业管线及最新进展梳理

NK/CAR-NK细胞疗法具有做成通用型细胞疗法的潜力,同时能够大大降低生产成本,极具有前景。本文梳理了国内29家布局NK/CAR-NK细胞疗法的企业(如有遗漏,欢迎补充,排名不分先后)及管线进展。对比去年国庆梳理的国内NK/CAR-NK细胞疗法进展来看,这一年时间以来,这一赛道又取得了重大突破,特别是在进入临床阶段方面,越来越多的企业已经将候选产品推进至1期临床,同时也有更多企业开展了IIT研究。其次,可以看到布局这一赛道的企业数量也呈现增加趋势,有专注于研发NK/CAR-NK细胞疗法的,也有在CAR-T细胞疗法领域取得进展后又布局NK/CAR-NK细胞疗法的。各大企业主要是做CAR-NK或者iPSC-CAR-NK,技术平台多样化。▲
2023年11月13日
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百济神州全球保持增长,公布2023年第三季度财务业绩和业务进展

本季度总收入达7.81亿美元,全球产品收入达5.95亿美元,分别同比增长102%和70%,同时,稳步提升经营杠杆效益得益于在美国和欧盟的上市工作,百悦泽®全球销售额达3.58亿美元,同比增长130%百泽安®在欧盟取得首个用于二线治疗食管鳞状细胞癌(ESCC)的批准,加速推进该核心疗法的全球注册策略北京时间2023年11月10日,百济神州(纳斯达克代码:BGNE;香港联交所代码:06160;上交所代码:688235)公布了2023年第三季度财务业绩和业务亮点。我们的团队本季度在全球产品组合中再次取得强劲的业绩,这得益于百悦泽®持续的成功上市,包括在慢性淋巴细胞白血病(CLL)等所有已获批适应症中不断取得快速应用。我们很高兴重新获得了百泽安®的全球权利,这一款药品现已在欧盟获批,同时还在其他10个市场推进监管审评。我们现在比以往任何时候更能推进全球增长策略,与此同时,稳步提升经营杠杆效益,并控制费用增长。百悦泽®全球销售额达3.577亿美元,较上年同期增长130%,主要得益于CLL等多项适应症的全球上市工作正在不断推进。获得欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)的积极意见,支持百悦泽®用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。获得英国国家卫生与临床优化研究所的积极评估意见,推荐英格兰和威尔士国家医疗服务体系报销百悦泽®治疗R/R
2023年11月11日
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2023年中国生物制药行业报告

Medicine取得临床前成功NK细胞疗法IND获FDA批准,治疗阿尔茨海默病博进生物完成总额1亿元C轮融资转型CDMO,这家Biotech收入2年增加18倍Cell子刊
2023年11月11日
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国内外药企争相布局mRNA药物新赛道

11月6日,美国莫德纳公司投资36亿在上海设立首个药厂。莫德纳公司是一家总部位于美国的跨国制药公司,主要从事推进信使核糖核酸(mRNA)领域项目的研究和生产。新冠疫情之后,mRNA药物成为生物制药领域的新宠,也成为国内外各大制药公司积极布局的重要赛道。美德纳中国研发生产总部效果图mRNA药物有三大应用领域,分别是传染病疫苗、肿瘤疫苗与蛋白替代疗法。人体的遗传信息从DNA(脱氧核糖核酸)作为模板转录成mRNA,然后再翻译成蛋白质发挥功能。理论上mRNA也可以作为疫苗成分,在人体内翻译成蛋白质发挥同样作用。而且mRNA可以快速合成,即使病毒发生变异,只需要更换序列就可以快速更新疫苗。但mRNA技术诞生伊始,其应用却面临重重困难,人们并不相信mRNA可以作为疫苗和药物注射人体。美国莫德纳公司等企业研发的mRNA新冠疫苗让全球看到了其广泛前景,mRNA药物成为生物制药领域的新宠,也成为各大制药公司积极布局的重要赛道。尽管目前国内只有唯一的一款石药集团mRNA疫苗产品获批,但包括艾博生物、康希诺、惠正奇医药等在内的生物医药公司都在开发相关的产品。今年诺贝尔生理学或医学奖授予了mRNA技术的研究者,也大大提振了业内对该赛道的信心。据2021年《自然评论:药物发现》的一篇文章估算,2021年,全球mRNA疫苗市场达到峰值500亿美元的规模,此后经过一段时间的下降,再缓慢上升,到2035年前后将形成一个约230亿美元的市场。“研发周期短是mRNA疫苗的一大优势。第一款mRNA新冠疫苗从明确序列到研发成功,批准上市不到11个月。”复星医药前执行总裁、惠正奇医药公司董事长回爱民称,mRNA新冠疫苗的研发成功使该技术升华为可以防病治病的mRNA医学。mRNA的应用前景非常广泛,远不仅限于传染病疫苗。他预计,未来四五年内,在mRNA肿瘤治疗领域一定会有突破。肿瘤疫苗是治疗肿瘤的,而非预防肿瘤。据回爱民介绍,肿瘤基因组数据量巨大,携带成千上万的基因突变,要识别出其中能作为免疫系统攻击目标的部分,故而需要精准的基因测序,尽可能更多,更准确地捕捉有意义的突变。其次,需要在基因检测的基础上,利用算法和人工智能技术,通过进一步的数据分析,筛选出可能成为有效疫苗成分的基因突变。再者,针对mRNA肿瘤疫苗的定制化需求,我们必须确保能够快速而有效地将这些研究转化为实际的疫苗制品。“mRNA作用的基本原理是给人体输入一个编码蛋白的指令,它就能够在人体内制造这些蛋白,达到治疗或预防疾病效果。”回爱民说,该技术壁垒很高,但一旦突破了壁垒,应用是很广泛的,包括肿瘤的治疗和一些先天性疾病和代谢病的蛋白替代疗法。据悉,目前包括莫德纳等生物技术公司都在研发mRNA肿瘤疫苗,尽管这种技术应用于肿瘤治疗还需要攻克很多难题。回爱民指出,mRNA肿瘤疫苗的研发最难的环节是找到合适的特异性的肿瘤抗原,从而能够有效刺激人体产生T细胞杀死肿瘤。来源:经济参考报E.N.D为了让大家可以更好地相互学习交流,微信公众号“细胞基因疗法”团队建立了细胞治疗与基因治疗微信交流群,有兴趣的朋友可以扫描下方二维码加小编微信进细胞治疗与基因治疗交流群。往期文章推荐:国内又一款细胞基因治疗药物获批上市生物医药领域投融资势能待恢复,如何选对赛道重回“黄金期”?FDA专家咨询委员会一致认可,首款基因编辑疗法获批上市近在咫尺新型mRNA疫苗递送载体eVLP,模仿病毒自然呈递36亿!全国生物医药最大投资额外资项目,Moderna上海生产基地开工天士力干细胞产品IND获受理仁景生物HPV相关肿瘤治疗性mRNA疫苗获FDA临床试验许可诺华siRNA长效降脂药Inclisran中国开售,一针9988元全球首个,瑞金医院证实干细胞外泌体鼻喷阿尔茨海默症,比市面药物效果更优一文读懂AAV基因治疗罗氏旗下基因泰克CEO离职,去向已定湘雅医院:开展干细胞治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症的临床试验和元生物与鼎新基因就基因治疗产品商业化生产达成战略合作霍德生物iPSC衍生人前脑神经前体细胞注射液hNPC01注册临床启动会在湘雅医院顺利召开辉瑞最新财报!营收下滑42%,正式开启裁员基于LNP-mRNA的精准基因编辑工具,刘如谦公司Prime
2023年11月9日
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晟临生物与Senti Bio合作,推进CAR-NK细胞疗法在中国的临床开发

Bio公司正在使用一种名为基因电路的合成生物学平台研发具有更高精度和控制能力的疗法。基因电路技术可精确杀死癌细胞,保护健康细胞,提高靶细胞的特异性,并在用药后控制药物的表达。Senti
2023年11月9日
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生物医药领域投融资势能待恢复,如何选对赛道重回“黄金期”?

生物医药是国家战略性新兴产业,也是科创板支持的核心领域之一。目前已形成一定的规模与特色,吸引了众多有代表性的生物科技企业登陆科创板。生物医药也是科创板中整体盈利能力最为突出的行业板块之一。近日,在生命科学新投资高峰论坛上,沙利文大中华区合伙人兼董事总经理毛化发布的《2023年港股18A&科创板生物科技行业发展蓝皮书》(以下简称《蓝皮书》)显示,截至2023年8月,科创板医药类共包含107家公司。科创板有多套上市标准,其中标准五允许掌握核心技术却尚未实现盈利的生物科技公司上市。为处于研发阶段尚未盈利的生物医药企业提供了上市机会,但也从核心技术、阶段性成果、市场空间、技术优势、持续经营能力等方面提出了更高要求。具体数据显示,截至2023年上半年,共有43家企业采用科创板第五套上市标准申请上市,这43家企业都是生物科技企业,其中已发行上市20家,注册生效2家,7家已主动撤回、终止审核,14家处于审核问询阶段。回顾2020-2022年,每年受理企业都在10-11家。其中2020年和2022年成功上市企业较多,分别达到7家和8家。生物医药板块价值面临重塑中国药物治疗需求巨大,这也推动了中国医药市场规模近年来持续扩容,创新药板块在医药市场结构的比重逐渐加大。根据弗若斯特沙利文数据,2017年至2021年,中国医药行业的市场规模从14,304亿人民币增长至15,912亿人民币,年复合增长率达到2.7%,其中2020受到新冠影响出现小幅下滑。未来我国医药市场将以超过全球医药市场的增速扩容,2021年至2025年和2025年至2030年的年复合增长率分别达到6.7%和5.8%,市场规模于2025年和2030年分别增至20,645亿人民币和27,390亿人民币。在医药产业结构变革的新形势下,传统药企向创新药方向转型升级的意愿增强,创新型研发企业不断涌现,加速布局创新药赛道。未来,专利药市场增速将高于仿制药及生物类似药市场增速,我国专利药行业驶入快速发展期,研发成果逐步兑现,2025年和2030年专利药市场规模将分别达到14,010亿和20,584亿人民币,2021年至2025年和2025年至2030年的年复合增长率分别达到10.3%和8.0%。而这也离不开政策层面的支持。国家自2015年起颁布了一系列政策及指导原则,加速审评审批体系的建设,包括简化审评审批程序,缩短审评时间,减少冗余审批环节;对于满足特定条件的创新药,设立优先审评通道,优先安排审评资源;强化审评进度和结果的透明度,使得企业和投资者能清楚了解药物审批的进展情况等。这一系列政策的出台,有效解决了我国药品注册申请积压问题,并快速提升了创新药物的获批数量。另外,资本市场上,在全面注册制背景下,创新药企上市后走势显著分化,二级市场重新评估创新药企合理估值的趋势愈发凸显,科创板生物医药板块价值面临重塑。有券商分析师对21世纪经济报道表示,医药一直是人类健康不可或缺的行业,目前,短期确实存在一定波动和增速放缓,是行业发展必然的经历,一系列监管政策和行业变化,一定程度上将推动行业长远更为健康良性的发展。“资本市场的一系列改革,鼓励的是真正的创新和有价值的企业在资本市场获得更多的发展机会,同时也是引导资本投入到国家战略鼓励的方向。”上述分析师介绍,全面注册制改革和多部门出台的措施是积极的信号,这些措施有助于提高资本市场的活跃度和促进市场的发展。对于医药行业来说,这些改革措施将带来更多的机遇和选择,并促进其技术创新和发展。然而,行业的发展还需要更多的努力和支持,以实现更加稳健和可持续的增长。因此未来IPO市场不能仅仅靠政策,更要看企业自身的价值、创新性及资本市场上市的成熟度。实际上,整体而言,同前两年相比,最近生物医药行业的活跃度情况有所下降。上述分析师认为,背后原因有三点:一是资本对于生物医药赛道的关注更为理性,更加注重筛选高质量的企业。过去几年,生命科学行业经历了市场的快速扩张和资本的热烈追逐,在市场调整和“资本寒冬”时,投资者的态度会变得更加谨慎。同时从退出机制上看,IPO整体活跃度下降也是融资放缓的一个主要原因;二是投资风险和不确定性。生命科学行业具有高风险,高投入,高回报的特点,研发周期涨,市场前景不确定等因素,加上一些政策变化,会暂时影响投资者的信心和投资决策;三是生命科学发展日新月异,竞争和变化都比以往来得更快,新药研发和商业化的难度不断增加,真正有临床价值差异化的创新有待提升,这也造成了一些企业的融资困境。如何紧抓“黄金赛道”市场机遇?尽管医药行业未来可期,但企业也不断面临资本收紧、竞争愈发激烈的现实,特别是在港股市场,IPO发行规模、融资规模走低,生物科技指数低于大盘。毛化介绍,受到宏观经济、地缘政治、生物科技公司商业化造血能力相对不足、企业的研发资产相对较同质化等因素影响,目前生物科技整体指数存在下降波动趋势。与此同时,尽管投融资状况有所转暖,但与此前相比,数量有所下降。上述分析师也指出,目前整个医药医疗行业投资步入下行通道,估值陷于低位,上市公司表现跑输大盘,未上市医药公司的融资亦陷入冰点。从数据表现来看,《蓝皮书》显示,从前半年同比增速变化看,全球及中国一级市场医药行业投融资状况仍在恢复中。2023年前半年全球一级市场生物医药领域投融资规模为264亿美元,同比增长9%。中国生物医药领域投融资规模为58亿美元,同比下降30%。2023年生物医药领域整体融资局面仍在恢复中。从单二季度环比增速变化看,全球及中国医药行业投融资状况边际趋暖。2023年第二季度全球一级市场生物医药领域投融资规模为180亿美元,环比增长115%,投资热度上升。2023年第二季度中国一级生物医药领域融资规模为33亿美元,环比增长34%,出现边际转暖迹象。“当前,也要求医药企业做好必要的战略调整,选择好赛道,以实现高质量发展。”毛化说,在具体赛道的选择上,目前医药企业的市场布局以小分子化学药、抗体药物为主。以小分子化学药物为例,此类具有给药便利性、药代动力学稳定性良好等优势,目前为主要获批药物类型。近年来生物药、细胞基因疗法等新兴药物和治疗技术得到快速发展,而化学药仍为主要的获批药物类型。根据国家药监局药品审评中心(CDE)公布的《药品审评报告》显示,在2021年获批的新药品种中有38款化学药、33款生物药和12款中药。美国FDA药物评价和研究中心(CDER)发布的2021年度的新药获批报告显示,美国FDA一共批准的50款新药中包含34款小分子药物,其中有28款小分子化学药。随着分子生物学、结构生物学的快速发展,小分子药物发现进入基于靶点的药物设计的时代,在计算机的辅助下,高通量筛选、虚拟筛选、基于结构的药物设计以及基于片段的药物设计逐渐成为小分子药物研发的常见技术,因而,药物研发变得更为精准高效。此外,近几年小分子领域也在出现诸多新的思路,例如PROTAC技术、分子胶、变构调节等,有望实现新的突破。“核酸药物、多肽药物、细胞与基因治疗药物也是值得关注的领域。”毛化说,核酸药物靶向长效、设计简便、候选靶点丰富,成为近年来热门创新疗法领域,全球已上市核酸药物多用于罕见病的治疗以及新冠肺炎的预防,大多数药物销售额呈现增长趋势。而细胞与基因治疗凭借显著的治疗优势,将成为新一代突破性的精准治疗手段,成为继小分子靶向药物、抗体药物后备受瞩目的创新疗法领域之一。“在当前的市场情况下,医药企业需要冷静思考并重新规划自己的战略定位,需要通过从赛道选择,研发布局到商业化运营再到财务数据管理等一系列举措改善,来说服一级和二级市场,只有这样最终迎来企业自身和整个行业的良性发展。”上述分析师强调。来源:21世纪经济报道E.N.D为了让大家可以更好地相互学习交流,微信公众号“细胞基因疗法”团队建立了细胞治疗与基因治疗微信交流群,有兴趣的朋友可以扫描下方二维码加小编微信进细胞治疗与基因治疗交流群。往期文章推荐:综述分享:单细胞T细胞受体测序技术FDA专家咨询委员会一致认可,首款基因编辑疗法获批上市近在咫尺新型mRNA疫苗递送载体eVLP,模仿病毒自然呈递36亿!全国生物医药最大投资额外资项目,Moderna上海生产基地开工天士力干细胞产品IND获受理仁景生物HPV相关肿瘤治疗性mRNA疫苗获FDA临床试验许可诺华siRNA长效降脂药Inclisran中国开售,一针9988元全球首个,瑞金医院证实干细胞外泌体鼻喷阿尔茨海默症,比市面药物效果更优一文读懂AAV基因治疗罗氏旗下基因泰克CEO离职,去向已定湘雅医院:开展干细胞治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症的临床试验和元生物与鼎新基因就基因治疗产品商业化生产达成战略合作霍德生物iPSC衍生人前脑神经前体细胞注射液hNPC01注册临床启动会在湘雅医院顺利召开辉瑞最新财报!营收下滑42%,正式开启裁员基于LNP-mRNA的精准基因编辑工具,刘如谦公司Prime
2023年11月8日
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国内又一款细胞基因治疗药物获批上市

2023年11月8日,中国国家药监局(NMPA)官网公示,合源生物靶向CD19的CAR-T细胞基因治疗药物产品纳基奥仑赛注射液(曾用名:赫基仑赛注射液)获批上市,用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病(r/r
2023年11月8日
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FDA专家咨询委员会一致认可,首款基因编辑疗法获批上市近在咫尺

日之前决定是否批准Exa-cel的上市申请。作为有可能成功上市的第一款CRISPR基因治疗药物,这场讨论也是备受瞩目,小编也及时来帮大家整理一下昨天晚上会议的内容。一.镰状细胞病(Sickle
2023年11月7日
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新型mRNA疫苗递送载体eVLP,模仿病毒自然呈递

最近,VBI疫苗公布了下一代用于递送mRNA的包膜病毒样颗粒(eVLP)技术,该技术通过在mRNA分子中添加结构病毒蛋白核心,指示细胞产生靶抗原的同时在体内产生eVLP。临床前研究结果显示,VBI推出的新型mRNA-launched
2023年11月7日
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综述分享:单细胞T细胞受体测序技术

RACE,这种方法需要使用具有末端转移酶活性的逆转录酶反转录RNA,从而在cDNA的3’端加入非模板C寡核苷酸,用于下游的cDNA扩增,非模板C寡核苷酸叫做模板转换寡核苷酸(Template
2023年11月7日
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天士力干细胞产品IND获受理

近日,天士力医药集团股份有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请(IND)获得CDE受理(受理号:CXSL2300728)。近年来,以干细胞与再生医学为代表的生物科技产业被认为是医学新希望。天士力在干细胞领域的布局也是国内较早的一批。早在2018年,天士力认购了干细胞先锋企业Mesoblast约合1.34亿人民币的普通股,并引进其两款分别处于FDA临床III期及Ⅱ期试验的干细胞产品:MPC-150-IM用于治疗充血性心力衰竭,
2023年11月6日
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仁景生物HPV相关肿瘤治疗性mRNA疫苗获FDA临床试验许可

今日,仁景(苏州)生物科技有限公司(以下简称“仁景生物”)宣布,公司自主研发的HPV相关肿瘤治疗性mRNA疫苗RG002已于2023年10月27日获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验申请(IND)许可,用于治疗人乳头瘤病毒(HPV)16型和/或18型相关的2级或3级宫颈上皮内瘤变(CIN2/3),成为全球首个批准开展该适应症临床试验的mRNA-LNP治疗性疫苗。公司正同步推进国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验申请。HPV感染(尤其是HPV16型和HPV18型感染)是导致宫颈癌前病变和宫颈癌的主要病因,宫颈癌前病变的持续进展最终引起宫颈癌的发生,宫颈癌则是威胁全世界女性健康的第四大恶性肿瘤[1]
2023年11月6日
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36亿!全国生物医药最大投资额外资项目,Moderna上海生产基地开工

Medicine取得临床前成功NK细胞疗法IND获FDA批准,治疗阿尔茨海默病博进生物完成总额1亿元C轮融资转型CDMO,这家Biotech收入2年增加18倍Cell子刊
2023年11月6日
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诺华siRNA长效降脂药Inclisran中国开售,一针9988元

Medicine取得临床前成功NK细胞疗法IND获FDA批准,治疗阿尔茨海默病博进生物完成总额1亿元C轮融资转型CDMO,这家Biotech收入2年增加18倍Cell子刊
2023年11月5日
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罗氏旗下基因泰克CEO离职,去向已定

Medicine取得临床前成功NK细胞疗法IND获FDA批准,治疗阿尔茨海默病博进生物完成总额1亿元C轮融资转型CDMO,这家Biotech收入2年增加18倍Cell子刊
2023年11月5日
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湘雅医院:开展干细胞治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症的临床试验

湘雅医院于10月31日正式启动了由神经外科主导的《评价人诱导多能干细胞来源的前脑神经前体细胞注射液改善缺血性脑卒中偏瘫后遗症的剂量递增、单中心、开放标签的安全性和耐受性的临床研究》项目。此次启动会聚集了20余位脑卒中及神经相关疾病基础和临床研究的专业人士,旨在共同推进治疗脑卒中后遗症患者有效药物的临床开发。该项目得到了中南大学湘雅医院功能神经外科主任杨治权教授、刘定阳副教授、杨转移副教授,神经内科副主任谷文萍教授,康复科蔡颖教授,以及临床药物试验中心主任秦群等的参与和支持。在2023年6月底,该注射液用于治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症获得了CDE临床试验默示许可,成为国内首个获得注册临床试验默许的多能干细胞衍生前脑神经前体细胞产品。据杨治权主任介绍,脑卒中是我国常见的心脑血管病,每年新发病例超过200万,而且我国的总体脑卒中终生发病风险高达39.9%,位居全球首位。估计我国40岁以上居民中的脑卒中人数约为1318万,每年有190余万人因脑卒中而死亡,约50%-70%的脑卒中患者会遗留不同程度的功能障碍,如偏瘫、失语、感觉障碍等,严重影响了患者的日常生活活动能力。2019年医院质量监测系统中缺血性卒中患者年龄分布来源:中国卒中报告2020(中文版)目前针对脑卒中后遗症的药物与康复治疗效果有限,社会和家庭负担沉重,患者对新的治疗手段和改善自身功能的需求十分迫切。为了解决这一问题,湘雅医院的研究团队决定开展这项临床试验,以评估干细胞治疗改善缺血性脑卒中偏瘫后遗症的安全性、耐受性及有效性。大量前期研究已显示,干细胞治疗能为脑卒中后遗症患者的功能恢复带来希望。通过本次临床试验,湘雅研究团队希望能为脑梗发病后6个月到5年的偏瘫患者提供更为有效和安全的治疗方案。本项目启动后,将正式开始招募受试者,按照严格的入组和排除标准筛选后,进入为期1年的临床试验。此项研究预计将为干细胞治疗脑卒中的临床研究提供重要推动,为未来的临床实践和科研提供宝贵的经验和数据。原文作者:中南大学湘雅医院
2023年11月3日
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一文读懂AAV基因治疗

什么是基因治疗在了解基因治疗之前,首先让我们来复习下什么是基因?什么是基因突变?人体由数万亿个细胞组成。细胞是所有生物的基本组成部分,每个细胞的指挥中心叫做细胞核,它包含染色体。染色体是由身体的遗传物质DNA构成的。而基因就是控制性状的基本遗传单位,除某些病毒的基因由RNA构成以外,多数生物的基因由DNA构成。简单点说,基因是有遗传效应的DNA或RNA片段。既然基因是携带遗传信息的DNA,那就可以通过编码指导蛋白质的合成来表达自己所携带的遗传信息,进而在细胞中实现绝大部分功能。这一作用机理遵循中心法则:DNA转录为mRNA再翻译为蛋白质。所谓基因突变,不难理解就是基因的DNA序列发生了变化,如基因替换、插入或缺失等。一旦发生这样的突变就可能导致某些必需的蛋白质不能产生或者不能正常工作,从而引发一些疾病。不少癌变及遗传性疾病等就是因为体内某种基因缺陷或突变引起的,如:我们所说的基因治疗(gene
2023年11月3日
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霍德生物iPSC衍生人前脑神经前体细胞注射液hNPC01注册临床启动会在湘雅医院顺利召开

2023年10月31日,霍德生物与中南大学湘雅医院关于“评价人诱导多能干细胞来源的前脑神经前体细胞注射液(hNPC01注射液)改善缺血性脑卒中偏瘫后遗症的临床研究”的项目启动会在湘雅医院顺利召开,本次启动会汇集了20余位脑卒中及神经相关疾病基础和临床研究的专业人士,旨在共同加快治疗脑卒中后遗症患者的有效药物的临床开发。湘雅医院神经外科杨治权主任、刘定阳博士及研究团队成员,神经内科谷文萍主任,康复科蔡颖主任,湘雅医院GCP机构秦群主任、李丹老师,伦理肖佩君老师及霍德生物创始人范靖博士及团队成员等出席本次启动会。人前脑神经前体细胞注射液临床研究启动会合影2023年6月底,霍德生物的hNPC01注射液用于治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症,获CDE临床试验默示许可,是国际首个获注册临床试验默许的多能干细胞衍生前脑神经前体细胞产品。本注册临床试验由霍德生物作为申办方发起,将充分依托湘雅医院神经外科的丰富临床经验和优势临床资源,探索hNPC01注射液治疗改善缺血性脑卒中偏瘫后遗症的安全性、耐受性及有效性。中国目前幸存的脑缺血及脑出血患者约有2000万人,但目前针对脑卒中后遗症药物与康复治疗效果有限,患者对新治疗手段和改善自身功能的需求十分迫切。霍德生物希望在通过hNPC01产品注册临床和IIT研究探索该产品治疗发病后6个月到5年的脑梗偏瘫患者的临床安全性和初步有效性后,可以尽快推进针对脑出血和更长时间的偏瘫患者的临床试验和其他适应症的探索。将iPSC定向分化和基因编辑等前沿技术产业化,开发出具有重大临床价值并惠及广大病患的细胞药物是范靖博士成立霍德生物的初衷,也是所有霍德人的奋斗目标。霍德与湘雅临床团队在默许后的短短4个月内全力推进,完成了中心筛选、机构立项、学术委员会审评、伦理审批、CDE备案等多项流程,到可以合规开始招募受试者,是团队合作和决心的体现。湘雅医院主要研究者杨治权主任杨治权主任介绍道,本项目启动之后,将开始招募受试者,按照严格的入组和排除标准筛选后,进入观察期为1年的hNPC01注册临床试验。双方目标一致,强强联合,有利于iPSC干细胞治疗临床研究的推进和成果的产出。希望我们能在脑卒中细胞治疗领域发出中国人自己的声音,做出自己的转化成果。霍德生物创始人范靖博士随后介绍了霍德生物在脑卒中后遗症iPSC衍生前脑神经前体细胞治疗的前期基础和优势,以及公司可规模化生产和批次质控多种通用型功能细胞产品,极大地降低细胞产品的成本及解决传统细胞治疗的一致性、安全性、稳定性问题。范博士还介绍了公司除现有的2000平米GMP细胞洁净车间和质控中心外,新建逾4000平米GMP洁净厂房和研发中心已经完成,即将完成搬迁和投入使用,将为本项目和更多管线的顺利实施提供有力的研发和生产硬件保障。霍德生物创始人CEO范靖博士“hNPC01的首个适应症注册临床的启动意味着霍德生物在推进创新的iPSC细胞治疗药物临床应用上迈出了重要一步。公司力争与临床伙伴们通过高质量的临床研究,加快推进产品的开发和注册进度,早日造福广大患者。”E.N.D为了让大家可以更好地相互学习交流,微信公众号“细胞基因疗法”团队建立了细胞治疗与基因治疗微信交流群,有兴趣的朋友可以扫描下方二维码加小编微信进细胞治疗与基因治疗交流群。往期文章推荐:镔铁生物完成超亿元A轮融资,加速推进新型TCR-T细胞疗法基于LNP-mRNA的精准基因编辑工具,刘如谦公司Prime
2023年11月1日
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辉瑞最新财报!营收下滑42%,正式开启裁员

10月31日,辉瑞发布了最新2023年Q3财报。第三季度营收132.3亿美元,同比下降42%;辉瑞仍然预测全年营收580亿美元至610亿美元。其中,新冠疫苗Comirnaty
2023年11月1日
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镔铁生物完成超亿元A轮融资,加速推进新型TCR-T细胞疗法

近日,上海镔铁生物科技有限责任公司(简称“镔铁生物”)宣布完成超亿元A轮融资,本次融资由国投创业领投,黄埔医药基金、元希海河基金等共同投资,支持镔铁生物推动新技术研发、商业化生产实施、国际化经营战略布局等。本轮所募资金将用于加速推进针对KRAS
2023年10月31日
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基于LNP-mRNA的精准基因编辑工具,刘如谦公司Prime Medicine取得临床前成功

https://investors.primemedicine.com/static-files/25727159-d40e-4b79-9f54-bf6d63aef11c[2]Chen
2023年10月31日
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康龙化成发布2023年三季报,大分子与CGT服务营收超3亿元,同比增长19.82%(2023年1-9月)

康龙化成(北京)新药技术股份有限公司(股票代码:300759.SZ/3759.HK)发布2023年三季度业绩概览。本文披露的财务数据以中国企业会计准则进行编制,币种为人民币。关于康龙化成:康龙化成(北京)新药技术股份有限公司(股票代码:300759.SZ
2023年10月30日
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博进生物完成总额1亿元C轮融资

近日,苏州博进生物技术有限公司(以下简称“博进生物”)宣布完成总额1亿元的C轮融资签约,本轮融资由昌达集团和葛店建投共同投资。图片来源:药智数据企业版——投资格局数据库本轮融资所募集资金将用于博进生物鄂州产业化基地建设。关于博进生物博进生物创立于2013年,聚焦于突破生物制品分离纯化领域“卡脖子”关键技术,为国内外用户提供生物制药下游专业解决方案,包括质量体系完善、稳定的层析填料产品和分离纯化工艺技术服务。据了解,博进生物的核心产品包括亲和层析、离子交换、疏水相互作用和复合模式等四大系列层析填料,可满足病毒载体、疫苗/VLP、单抗/双抗/Fc融合蛋白/ADC/IgM、天然蛋白产物、血液制品、重组蛋白/胰岛素/多肽、质粒/寡聚核酸/mRNA、PEG修饰分子等生物制品大规模纯化的技术需求。博进生物的核心技术具有三大优势:非特异性吸附低;硬胶填料微纳结构的精准可控,减少层析前处理步骤;超算技术为填料设计和选择提供理论依据。
2023年10月30日