国内外药企争相布局mRNA药物新赛道

细胞基因疗法 2023-12-01

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11月6日，美国莫德纳公司投资36亿在上海设立首个药厂。莫德纳公司是一家总部位于美国的跨国制药公司，主要从事推进信使核糖核酸（mRNA）领域项目的研究和生产。新冠疫情之后，mRNA药物成为生物制药领域的新宠，也成为国内外各大制药公司积极布局的重要赛道。

美德纳中国研发生产总部效果图

mRNA药物有三大应用领域，分别是传染病疫苗、肿瘤疫苗与蛋白替代疗法。人体的遗传信息从DNA（脱氧核糖核酸）作为模板转录成mRNA，然后再翻译成蛋白质发挥功能。理论上mRNA也可以作为疫苗成分，在人体内翻译成蛋白质发挥同样作用。而且mRNA可以快速合成，即使病毒发生变异，只需要更换序列就可以快速更新疫苗。

但mRNA技术诞生伊始，其应用却面临重重困难，人们并不相信mRNA可以作为疫苗和药物注射人体。美国莫德纳公司等企业研发的mRNA新冠疫苗让全球看到了其广泛前景，mRNA药物成为生物制药领域的新宠，也成为各大制药公司积极布局的重要赛道。

尽管目前国内只有唯一的一款石药集团mRNA疫苗产品获批，但包括艾博生物、康希诺、惠正奇医药等在内的生物医药公司都在开发相关的产品。今年诺贝尔生理学或医学奖授予了mRNA技术的研究者，也大大提振了业内对该赛道的信心。

据2021年《自然评论：药物发现》的一篇文章估算，2021年，全球mRNA疫苗市场达到峰值500亿美元的规模，此后经过一段时间的下降，再缓慢上升，到2035年前后将形成一个约230亿美元的市场。

“研发周期短是mRNA疫苗的一大优势。第一款mRNA新冠疫苗从明确序列到研发成功，批准上市不到11个月。”复星医药前执行总裁、惠正奇医药公司董事长回爱民称，mRNA新冠疫苗的研发成功使该技术升华为可以防病治病的mRNA医学。mRNA的应用前景非常广泛，远不仅限于传染病疫苗。

他预计，未来四五年内，在mRNA肿瘤治疗领域一定会有突破。肿瘤疫苗是治疗肿瘤的，而非预防肿瘤。

据回爱民介绍，肿瘤基因组数据量巨大，携带成千上万的基因突变，要识别出其中能作为免疫系统攻击目标的部分，故而需要精准的基因测序，尽可能更多，更准确地捕捉有意义的突变。其次，需要在基因检测的基础上，利用算法和人工智能技术，通过进一步的数据分析，筛选出可能成为有效疫苗成分的基因突变。再者，针对mRNA肿瘤疫苗的定制化需求，我们必须确保能够快速而有效地将这些研究转化为实际的疫苗制品。

“mRNA作用的基本原理是给人体输入一个编码蛋白的指令，它就能够在人体内制造这些蛋白，达到治疗或预防疾病效果。”回爱民说，该技术壁垒很高，但一旦突破了壁垒，应用是很广泛的，包括肿瘤的治疗和一些先天性疾病和代谢病的蛋白替代疗法。

据悉，目前包括莫德纳等生物技术公司都在研发mRNA肿瘤疫苗，尽管这种技术应用于肿瘤治疗还需要攻克很多难题。回爱民指出，mRNA肿瘤疫苗的研发最难的环节是找到合适的特异性的肿瘤抗原，从而能够有效刺激人体产生T细胞杀死肿瘤。

来源：经济参考报

E.N.D

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