7种罕见病用药正式纳入医保！关于医保的故事，值得参保人铭记……

罕见病，是指发病率和患病率都非常低的疾病，且多为遗传性、先天性。据世界卫生组织的统计，全球罕见病患者占到总人口的6%。

我们国家的医保，一直在为延长罕见病患者的生命而不断努力。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。SMA患者因基因缺陷引发肌肉萎缩或渐冻症状，随之可能会脊柱侧弯，咳嗽无力，呼吸功能不全，运动能力丧失。该病患病率低，平均8000个婴幼儿中才有1个，有些孩子可能2岁内就会死于呼吸衰竭。

图中的家庭，这十几年，被死死困于这个疾病中。两个孩子双双确诊为SMA，无法行走，腰部变形，卧床和坐轮椅，便是她们生活的全部。

从大女儿确诊起，该家庭的夫妻俩跑遍了全国各大一线城市。他们辗转多地，一家家医院去求去问，每个医生都给出了相同的结论：这个病没法治，只能等。

直到2019年，国家药监局正式批准诺西那生钠注射液在中国上市。诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，2019年进入中国市场，每针价格近70万元。

是的，他们终于等到了特效药。然而，昂贵的价格让大多数患者家属难以承受。

终于，2021年，国家医保局公布了2021年医保药品目录调整结果。7种罕见病用药，通过谈判方式进入了医保目录。这其中就包括诺西那生钠注射液。近70万一针的价格，降至一针3.3万。并且还可以医保报销。

还记得2021年底，国家医保局和药企“灵魂砍价”的谈判现场吗？

那是一场漫长的、进行了8轮周旋的鏖战。

最终，在医保方一番番劝说，一次次真诚表态下，药企终于让步了。在第8轮报价中，双方将价格定在了3.3万元。

曾经的70万，压垮了多少家庭。小小的一支诺西那生钠，可能就是一个家庭的一套房。哪怕SMA国内每年新发的病例只有几万人，可这也意味着每年有几万个家庭，徘徊在绝望的边缘。

再小的群体，也没有被放弃。

也许3.3万元一针对有些家庭来说还是很艰难，但国家的医保政策可以继续兜底。按乙类报销比例60%—70%预估，医保报销后，一针诺西那生钠的费用，只需1万元左右。患者第一年注射需要6针，只需自费6万元左右。曾经的遥不可及，终于变成了踮脚就能触碰到的希望。

我们大部分人足够幸运，永远不用去为了治疗那些可怕的疾病付出昂贵的代价。可你应该知道，当下的平淡幸福，是因为有国家在为我们兜底。进口药太贵，我们就研制国产的；用不起的药，我们就纳入医保。

疫情三年，国家医保基金的开支也是巨大的。光是国内新冠疫苗的接种，医保就支出了1200余亿元。但我们老百姓，不论走到哪里，都是四个字——免费接种。

随着我国社会经济的发展，对罕见病人群的关注和保障越来越重视，医保对罕见病人群提供了更多支持和保障。2023年1月18日，国家医保局公布的名单（国家医保局 人力资源社会保障部印发2022年版国家医保药品目录）显示，共有7种罕见病用药新增进入2022国家医保目录，涉及多发性硬化、肺动脉高压、遗传性血管性水肿、肌萎缩侧索硬化、脊髓性肌萎缩症和视神经脊髓炎谱系疾病。

医保，让更多的罕见病患者用得起药，让更多患者家庭看到了生的希望。