5月22日， 基因治疗公司Avrobio, Inc. (纳斯达克股票代码：AVRO，以下简称“Avrobio”)宣布，以8750万美元（折合人民币约6.2亿元）的价格将公司用于治疗胱氨酸病的基因治疗项目出售给诺华。受此消息影响，Avrobio股票周一在盘前交易中飙升约 69%。AVROBIO是第一家进入临床的溶酶体贮积症基因疗法公司。目前，其利用专有的慢病毒平台建立了四款针对溶酶体贮积症的候选基因疗法，AVR-RD-02、AVR-RD-03、AVR-RD-04、AVR-RD-05，其分别用于治疗戈谢病、庞贝病、胱氨酸病、Hunter综合征。截至目前，已有3款（AVR-RD-02、AVR-RD-04、AVR-RD-05）先后被FDA授予了孤儿药资格认定。▲ 研发管线（图片来源：AVROBIO公司官网）
AVROBIO设计了先进的第三代4质粒慢病毒载体平台，这种高效且经过验证的基因转移系统可将基因稳定添加到病人自己的CD34+干细胞中，为患者提供持久和潜在终生治愈的疗效。▲ AVROBIO基因疗法示意图（图片来源：AVROBIO官网）
该方法旨在使处理过的干细胞能够分化成许多不同的细胞类型-包括T细胞，B细胞和单核细胞，每种细胞都有望携带治疗基因。当单核细胞进入组织时成为巨噬细胞，在中枢神经系统（CNS）中，它们成为小胶质细胞。携带治疗基因的单核细胞，巨噬细胞和小胶质细胞被认为具有穿越血脑屏障并进入CNS的能力。这些治疗细胞一旦分散在大脑和中枢神经系统，就可能能够减缓、阻止甚至预防中枢神经系统的疾病进展。值得注意的是，与传统第一、二代相较，第三代慢病毒载体系统更具安全性。一方面将病毒基因组分成单独的质粒，使得重组病毒的产生更加困难；另一方面构建了自身失活的慢病毒载体，即删除了U3区的3’LTR，破坏LTR的启动子/增强子活性；此外，用异源启动子序列代替Tat基因，进一步提高了安全性。来源：公众号“细胞与基因治疗领域”、医麦客、AVROBIO公司官网