饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组

2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445注射液的I期注册临床试验（项目号：GS1191-0445-GTHA-CN01）已顺利完成首例受试者给药。华毅乐健创始人为中国著名的科学家饶毅教授，目前同时担任首都医科大学校长；入选2021年第二批姑苏创新创业领军人才。

该临床I期研究为单臂、开放标签研究，旨在评估不同剂量单次静脉输注GS1191-0445注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性，并根据受试者的获益风险比，确定临床II/III研究的剂量。

该研究的主要终点为安全性评价，包括不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）及特别关注的不良事件（AESI）的发生率、实验室检查以及其他相关的安全性终点。同时将采用血液中FⅧ的活性作为药代动力学终点。此外，本研究还纳入相关的临床疗效终点，如年化出血率（ABR）以及FⅧ替代治疗消耗量以直观评价GS1191-0445预防出血的疗效。

华毅乐健联合创始人、总裁吴凤岚博士表示：“我们很高兴看到华毅乐健自主研发的首款重磅产品GS1191-0445注射液I期临床试验完成首例受试者给药，与此同时本产品的IIT研究入组已全部完成，这些数据为后续关键临床研究提供了坚实基础。诚挚感谢该项目的临床研究者，参与项目的患者家庭和全体项目团队，是他们共同为中国的血友病A患者带来了治愈的希望。华毅乐健致力于开发“一次给药，长期有效”的创新基因治疗产品，从基因层面彻底改变患者生存质量，重塑A型血友病的临床治疗格局。”

【关于血友病】

血友病（Hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，据流行病学推算中国约有12万患者。该疾病可以分为A型血友病（HA）和B型血友病(HB)，其中HA的发病人数约占全部血友病的85%，是最重要的血友病亚型。HA是由F8基因突变导致遗传性凝血因子Ⅷ缺乏所致。HB的发病人数占全部血友病人的15%，由F9基因突变导致遗传性凝血因子IX缺乏所致。

血友病以自发性出血或者小创伤后过度出血为主要表现。血友病的临床标准治疗方式为凝血因子替代治疗，但需终生治疗，给患者和家庭以及社会带来沉重的经济负担。目前，基因治疗将成为可能治愈血友病的最前沿技术。

【关于GS1191-0445注射液】

GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。GS1191-0445注射液通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。

GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物，从2021年开始了研究者发起临床研究（Investigator Initiated Trial，简称IIT），目前正处于临床试验阶段，是国内首个获批新药临床试验的血友病A基因治疗药物。

GS1191-0445注射液IIT的初步临床研究数据显示了其在成年血友病A受试者中良好的安全性和有效性。本产品输注后可持续显著地提升患者内源性的FⅧ活性，显著降低出血事件的发生，且整体耐受性良好，安全性风险可控。

【关于华毅乐健】

苏州华毅乐健生物科技有限公司（ 以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。

公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，并向临床试验稳步推进。

内容来源：华毅乐健、公众号“细胞与基因治疗领域”、公众号“细胞基因疗法”