LifeMax Laboratories 是一家致力于治疗目前缺少疗法或无法治疗的罕见病的私营公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予LM-030治疗内瑟顿综合征（Netherton Syndrome）的孤儿药资格认定。LM-030是一种得到诺华公司许可的研究性疗法，目前准备进入治疗内瑟顿综合征的关键临床试验。

LifeMax公司共同创始人兼首席执行官Larry Hsu说：“LM-030获得孤儿药资格认定让我们非常高兴，该药已经在1/2期研究中展现出安全性和临床有效性。内瑟顿综合征是一种严重遗传病，新生儿发病将危及生命。获得孤儿药资格认定代表着在开发LM-030治疗这种毁灭性疾病过程中所迈出的重要一步。”Larry Hsu是业内资深专家，之前曾创办 Impax Laboratories 公司并将其打造为一家市值数十亿美元的上市公司。

孤儿药资格认定由FDA孤儿产品开发办公室授予，目的是促进为美国患者人数不足20万人的罕见病开发研究性疗法。获得孤儿药资格认定后将享有多方面激励措施，包括但不限于临床开发费用的税收抵免和药物上市后7年的市场独占权。

>>>关于内瑟顿综合征（Netherton Syndrome）

内瑟顿综合征是一种严重的常染色体隐性遗传病，其特征通常表现为先天性红皮病、竹节样毛发和免疫系统异常。由于皮肤屏障受损导致严重脱水、高钠血症、低体温症、总体重下降和败血症，该病对于儿科患者是危及生命的。由于慢性红皮病、持续性皮肤感染、营养不良和代谢紊乱，该病患儿儿童期大多发育不良。而较年长患者皮肤异常的严重程度会随时间而波动。内瑟顿综合征患者也可能受到免疫系统相关异常的困扰，例如食物过敏和哮喘。尽管该病确切的患病率没有准确统计，但据报道为1/1000000-9/1000000。

原文标题：

LifeMax Receives Orphan Drug Designation From the United States Food & Drug Administration For LM-030 For The Treatment of Netherton Syndrome

译：葛雨琦     校：曹文东

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