Expression公司针对A型血友病的基因疗法IND申报获FDA批准
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2020年5月26日，Expression Therapeutics公司宣布，他们已收到美国食品和药物管理局(FDA)审批通过的试验性新药申请(IND申报)许可，同意其开展用于A型血友病基因疗法的临床试验，该基因疗法借助慢病毒载体完成。
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血，危及生命。A型血友病，是由凝血因子八（即Ⅷ）缺乏引起的、临床上最常见的血友病，约占血友病人数的80%-85%，影响着1/8000的人群，而大约三分之一的A型血友病病例是自发基因突变导致的。
市场分析数据表明，到2026年，整个血友病医疗的市场价值预计将达到168.4亿美元，同时，A型血友病占血友病病例的80%，严重的A型血友病患者约占所有A型血友病患者的45%，因此，治疗严重A型血友病的疗法将有广阔的市场空间。
此次Expression Therapeutics公司开发的基因疗法命名为ET3，该疗法整合了蛋白质生物工程和组织定向表达方面的创新技术，借助优化后的重组慢病毒载体，在自体动员的外周血干细胞和祖细胞中表达生物工程改造的凝血因子VIII。
在ET3的临床试验中，受试者在接受单次ET3输注前，将接受低剂量干细胞和免疫细胞抑制剂的预处理，以提高疗效。借助慢病毒过表达的凝血因子VIII可纠正A型血友病患者的出血倾向，而ET3的活性持续时间预计为患者的正常寿命。Expression Therapeutics公司希望在Emory大学开展名为ET3-201的I期临床试验，并尽快招募患者。
Expression Therapeutics公司总裁、Emory大学Aflac癌症和血液疾病中心细胞和基因治疗项目主任Trent Spencer博士对FDA批准其开展临床试验非常高兴，他表示，利用慢病毒对造血干细胞和祖细胞进行的基因治疗是目前唯一永久治愈A型血友病的疗法，ET3疗法为儿童和成人都提供了A型血友病治愈的机会。
关于Expression Therapeutics
Expression Therapeutics是一家总部位于亚特兰大的生物技术公司，专注于开发罕见病和肿瘤的基因治疗疗法。目前，Expression旗下的治疗管线涉及A型血友病和B型血友病、神经母细胞瘤、T细胞白血病/淋巴瘤、急性髓细胞白血病(AML) 和主要免疫缺陷疾病，如噬血细胞组织细胞增多症(HLH)。
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