投资图谱丨生物医药：基因治疗篇

基因治疗为难治性疾病提供根治可能，市场需求广阔。基因治疗可通过操纵遗传物质的方式来干预疾病的产生与发展，被认为是最有希望根治罕见病与常规疗法无法治愈疾病的治疗方式。面对广阔且未被满足的治疗需求，基因治疗市场发展迅速。根据Frost & Sullivan的统计预测，2020年全球基因治疗市场规模为20.8亿美元，2025年预计增至305.4亿美元，CARG为71%；我国2020年基因治疗市场规模为0.2亿元人民币，到2025年将增至178.9亿元，CARG高达276%。

政策利好推动基因治疗行业规范发展。中国的基因治疗研究开展较早，但受制于滞后的法律法规与行业规范，行业发展整体较为缓慢。近年来， 国家开始加强对相关领域的法律法规与行业规范建设，目前已基本形成全面监管体系，加速了审评审批流程。与此同时，一系列利好政策也陆续出台，“十三五”和“十四五”规划中都明确表达了对基因治疗产业的支持。随着行业规范的建立、研发投入的增加、和国家政策的推动，基因治疗行业将进入规范且高速的黄金发展期。

高技术工艺要求下，基因治疗CDMO机构备受青睐。基因治疗产品由于较高的技术要求与复杂的生产工艺，开发难度大、生产投入高。因此，能降低研发投入、提高生产效率的CDMO机构在基因治疗行业备受青睐。据J.P.Morgan统计，基因治疗外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂35%的渗透率，同时， Frost & Sullivan也预测，中国基因治疗CDMO市场将由2020年的9亿增长至2027年的197.4亿，将成为全球增速最快的基因治疗CDMO市场。

基因治疗是指通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法，也可称为细胞和基因治疗(Cell and Gene Therapy，CGT)，不包含未经基因修饰的细胞疗法。根据生命科学的中心法则，生物体内遗产信息的传递和表达遵循“DNA-RNA-蛋白质“的方向，遗传信息由DNA编码并储存，经RNA转录并传递，最终被翻译成蛋白质执行。根据这个理论，每一个生理过程均是基因表达的结果，而疾病的产生则可以归结于基因的非正常表达。传统的治疗方法（小分子药物、抗体药物等）主要通过干预蛋白质的表达来发挥作用，而基因治疗则是从疾病的源头“基因”入手，进行遗传信息表达的修改与调整，因此被认为是最有希望根治罕见病与常规疗法无法治愈疾病的治疗方式。

自1972年“gene therapy”的概念被提出以来，基因治疗领域发展至今已超50年，在未被满足的治疗需求和不断发展的科学技术等因素的合力驱动下，基因治疗市场在近年来呈现爆发式增长。根据Frost & Sullivan统计预测，2016年全球基因治疗市场规模为0.5亿美元，至2020年市场规模增至20.8亿元，CAGR为153%，接下来5年，全球基因治疗市场规模预计以71.2%的CAGR继续增长，在2025年将达305.4亿美元。中国基因治疗市场起步较晚但发展迅速，2020年市场规模仅为0.2亿人民币，至2025年预计增至178.9亿元，CAGR将高达276%。

图表 1：全球基因治疗市场规模及预测，2016 -2025E

图表 2：全球基因治疗市场规模及预测，2016 -2025E

基因治疗产品可针对不同症状和靶标灵活设计，目前正被广泛的研究应用于癌症、遗传病、传染病、和神经肌肉疾病等多种病症的治疗。根据治疗途径，基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗，其中体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内的疗法，而体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输到患者体内进行治疗的方法。根据技术特点，基因治疗产品又可以分为质粒DNA、病毒载体、细菌载体、人类基因编辑技术、以及患者源性细胞基因治疗产品等五类。

基因治疗产业上游主要为仪器设备、试剂、耗材等供应商，中游主要为基因治疗产品研发公司，下游则是终端销售，包括医院、零售药店等。由于较高的技术要求与复杂的生产工艺，基因治疗产品开发难度大、生产投入高，因此，高度依赖能降低研发投入、提高生产效率的CDMO机构。合同开发和制造组织（CDMO）主要服务于药物生产阶段，提供药物工艺开发、小规模生产以及大规模商业化生产等服务。据J.P.Morgan统计，基因治疗外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂35%的渗透率，而 Frost & Sullivan也预测，全球基因治疗CDMO市场在2025年将增至78.6亿美元，其中，中国基因治疗CDMO市场将由2020年的9亿增长至2027年的197.4亿人民币，将是全球增速最快的基因治疗CDMO市场。

图表 3：全球基因治疗CDMO市场规模及预测，2016 -2025E

资料来源：Frost & Sullivan，至美研究

图表 4：中国基因治疗CDMO市场规模及预测，2016 -2025E

资料来源：Frost & Sullivan，至美研究

我们本次梳理了国内30家已获得主流机构投资的创新公司纳入基因治疗领域投资图谱， 业务范围涉及药物研发、技术研究、设备和耗材制造、以及CDMO业务等。从融资阶段上来看，进入C轮以后的有7家，A轮-B轮阶段的有21家，A轮之前的早期公司有2家。从所在地区来看，上海市有10家，北京有6家，江苏省有7家，广东省4家，四川省2家，还有湖北省有1家。

资料来源：innoHere，至美研究

行业政策变动。虽然现在中国细胞与基因治疗监管政策制度较为完善，但是不排除经济政治因素造成的行业政策变动造成的风险因素。

CDMO业务发展的不确定性风险。基因治疗CDMO依赖基因药物的研发，若基因药物研发投入不及预期则会影响相关CDMO公司的发展。

产品研发不达预期的风险。基因治疗产品研发难度大，投入高，周期长，存在产品研发失败和研发进度不达预期的风险。

本文摘自：已经发布的《生物医疗投资图谱系列报告之基因治疗篇》，至美研究医疗组