总体应答率高达100%，亘喜生物公布FasTCAR-T GC012F治疗B-NHL的最新临床研究成果
中国苏州、上海/美国加利福尼亚州圣迭戈
2023年6月10日
➤ CD19/BCMA双靶点FasTCAR-T GC012F展现优异疗效数据：总体应答率（ORR）高达100%，在第6个月时的完全缓解率（CR）为67%，所有患者均为弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）亚型患者
➤ GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）以及供者来源CAR-T GC007g治疗B-ALL的临床数据已于6月9日在EHA2023年会上分别以学术海报形式公布
亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物” 或“公司”） 是一家面向全球、处于临床阶段的生物制药企业，致力于开发创新、高效的细胞与基因疗法，以治疗癌症及自身免疫性疾病。今日，公司正式在欧洲血液学协会2023年会上（EHA2023）以口头报告（摘要编号：#S234）形式公布了一项评估CD19和B细胞成熟抗原（BCMA）双靶点自体FasTCAR-T GC012F疗法治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）首次人体试验的最新临床随访数据。
针对r/r B-NHL患者，靶向CD19的CAR-T细胞疗法已被证明是一种颇为有效的治疗方案。既往的研究表明，39%至97%的B-NHL临床样本也会表达B细胞成熟抗原（BCMA）[1] [2] [3]。为了进一步提高NHL治疗的安全性和有效性，亘喜生物正在积极探索GC012F用于该疾病的治疗，以展示其创新性的CD19/BCMA双靶点设计所具有的临床潜力。GC012F使用开创性的FasTCAR次日生产技术，相对于传统技术生产的CAR-T，GC012F具有更年轻的CAR-T细胞表型，并在临床前动物模型研究中，展现出强劲的肿瘤杀伤能力。
GC012F的这项单臂、开放性的由研究者发起的临床试验（IIT）共计入组并治疗了9例r/r B-NHL患者，临床随访时长均超过3个月；剂量范围为3.7x104 - 3x105 CAR-T细胞/公斤体重。9例患者全部属于复发/难治性DLBCL亚型患者。所有患者的淋巴瘤样本均呈现CD19阳性表达，7/8的受检患者样本呈现BCMA阳性表达。
至2023年4月12日数据截止日，中位随访时间为293天（范围:131 – 546天）。患者在接受了GC012F治疗后，取得了非常高的应答率，且应答持久性也相当出众：
3个月时，9例r/r DLBCL患者的总体应答率（ORR）为100%（9/9）；
3个月时，完全缓解（CR）率为77.8%（7/9）；
6个月时，CR率为66.7%（6/9）；
所有受检患者的肿瘤活检中均可检测到GC012F CAR-T细胞，表明CAR-T细胞能浸润到肿瘤病变组织中。
GC012F一如既往地展现出卓越的安全性：
随访中观察到的细胞因子释放综合征（CRS）绝大多数为1级（56%，5/9）；仅有1例患者出现3级CRS（持续2天），并在标准治疗后快速恢复；未观察到4/5级CRS；
未观察到任何级别的神经毒性或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。
在去年EHA2022上，我们首次发表了FasTCAR-T GC012F治疗B-NHL IIT研究的早期临床数据；一年后的今天，我们非常荣幸能重返EHA舞台，并以口头报告形式向业界展示这份基于更多病例的最新随访结果。对NHL患者而言，临床上依旧存在着对持久疗效以及快速生产的细胞疗法的未满足需求。对此，亘喜生物一直坚持创新，此次公布的最新临床数据再次证明了GC012F强大的临床潜力和广泛应用：即使在100%为DLBCL的患者群体中，3个月ORR高达100%，3个月和6个月时的CR率同样优异，分别达到78%和67%。这些临床数据进一步证明了CD19/BCMA双靶点设计以及FasTCAR次日生产技术所带来的临床获益。
此外，亘喜生物还在继续开展相关临床试验，评估GC012F治疗RRMM、新确诊的多发性骨髓瘤（NDMM）以及系统性红斑狼疮（SLE）的效果。
6月9日，亘喜生物还在大会海报环节公布了以下研究成果：
首次披露供者来源异基因CAR-T疗法GC007g治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）（摘要编号：#P369）的1期临床研究成果，数据显示ORR高达100%，且安全性优异。
GC012F治疗RRMM 的IIT研究的更新临床数据（摘要编号：#P869）。此项成果已同步在ASCO 2023年会上以口头报告形式发表：在绝大多数患者属于高危的前提下，GC012F依旧取得了微小残留病灶（MRD）阴性率高达100%，且82.8%的患者实现严格意义上的完全缓解（sCR）的惊艳数据。
关于GC012F
GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，有望变革性地为癌症和自身免疫性疾病治疗带来快速、深入且持久的效果，并具备差异化的安全性优势。目前，公司正在开展GC012F的多项临床研究，适应症覆盖多种血液瘤和自身免疫性疾病。数据证明，该药物在临床研究中一以贯之地展现出了卓越的有效性和安全性。2023年2月，公司宣布FasTCAR-T GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新药临床试验申请已先后获得美国FDA和中国NMPA批准，相关临床试验即将启动。此外，亘喜生物也已启动了一项评估GC012F治疗系统性红斑狼疮（SLE）的由研究者发起的临床试验。
关于FasTCAR
FasTCAR是亘喜生物在2017年推出的一款开创性的次日生产自体CAR-T细胞技术平台，旨在通过强化疗效、降低生产成本，并提升CAR-T疗法的可及性，从而显著改善患者预后，有望引领癌症以及自身免疫性疾病治疗进入崭新时代。FasTCAR平台可将细胞生产周期由传统的数周时间大幅加速至次日完成，有望显著缩短患者等待期，并降低疾病进展恶化的风险。更重要的是，与传统CAR-T工艺制备的细胞相比，得益于FasTCAR-T细胞表型更年轻，使其具备了更好的体内扩增以及更有效的肿瘤杀伤能力。2022年11月，凭借为攻克行业难题做出的突出贡献，FasTCAR技术平台荣膺【2022年Fierce Life Sciences生物技术创新大奖】。
GRACELL
关于亘喜生物
亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞与基因疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症和自身免疫性疾病治疗的产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com，关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括亘喜生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及亘喜生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，亘喜生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
E.N.D
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