全球首款！糖尿病细胞疗法Lantidra获FDA批准上市

美国时间6月28日，CellTrans公司的细胞治疗药物Lantidra获美国食品药物监督管理局（FDA）批准上市，这是全球获批上市的首款由胰腺细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法，用于治疗 1 型糖尿病。

1 型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，需要终身护理，包括需要通过每日多次注射或使用泵持续输注胰岛素来维持血糖水平。1 型糖尿病患者每天还会进行几次血糖检查，以指导其用药或护理。 

此外，1型糖尿病还会有低血糖的症状，出现的低血糖的风险是非常高的，据统计显示，一型糖尿病的患者大约有4%直接死于低血糖。FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士Peter Marks说：“严重低血糖是一种危险的病症，可能导致意识丧失或癫痫发作，该药物的获批上市是有史以来第一个治疗 1 型糖尿病的细胞疗法，为患有 1 型糖尿病和反复严重低血糖的患者提供了一种额外的治疗选择。”

Lantidra 的主要作用机制被认为是通过输注的同种异体胰岛 β 细胞来分泌胰岛素。在一些 1 型糖尿病患者中，这些输注的细胞可以产生足够的胰岛素，因此患者不再需要服用胰岛素（通过注射或泵送）来控制血糖水平。Lantidra 通过单次输注注入肝门静脉。根据患者对初始剂量的反应，可以进行额外的 Lantidra 输注。 

Lantidra 的安全性和有效性在两项非随机临床试验中进行了评估，总体而言，21 名参与者一年或更长时间不需要服用胰岛素，其中 11 名参与者1到5年不需要胰岛素治疗，10 名参与者超过5年不需要胰岛素治疗。

与 Lantidra 相关的不良反应因每位参与者而异，具体取决于他们接受的输注次数和随访时间长短，最常见的不良反应包括恶心、疲劳、贫血、腹泻和腹痛等。 

参考资料来源：

1. https://www.fda.gov

2. 公众号“细胞与基因治疗领域”