10亿美元！诺华收购RNA疗法公司DTx Pharma

DTx Pharma Inc 是一家私营生物技术公司，开发了一项名为 FALCON（脂肪酸配体偶联寡核苷酸）的专利平台技术。公司正在利用该平台为遗传性疾病开发基于 RNA 的新型疗法，从而提供高效、无毒的细胞吸收及增强肝外生物利用度。FALCON 平台可以面向中枢神经系统、心血管、免疫学和肿瘤学等多个治疗领域。

FALCON 平台已在眼科临床前研究中获得验证，在视网膜神经元、视网膜色素上皮（RPE）和内皮细胞中具有强力、高效的活性。在 RPE 中，单次注射后，DTx siRNA基因表达抑制 >90% 。

FALCON 平台的设计也适用于攻克阿尔茨海默病、额颞叶痴呆和亨廷顿病等无药可及的中枢神经系统靶点，还可为免疫和肿瘤领域提供新的解决方案。

公司拥有神经肌肉和眼科产品的专营权，其主要的神经肌肉项目针对罕见遗传性疾病 - 腓骨肌萎缩症（CMT）。

公司正在开发靶向 CMT-1A 型（CMT1A）罕见病PMP22 基因的 siRNA 候选药物。

眼科领域主要聚焦罕见遗传性慢性疾病，即视网膜色素变性（RP），该疾病涉及 100 个基因和超过 300个突变，会破坏视网膜细胞，导致视力丧失。