科金生物细胞基因疗法DNGT-101临床试验正式启动

2023年8月2日，由无锡科金生物科技有限公司（以下简称“科金生物”）支持，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心（以下简称“儿医中心”）血液中心主任陈静主任为主要研究者发起的“DNGT-101细胞注射液治疗儿童重度PKD安全性和初步疗效的单中心开放性早期临床研究”的IIT临床研究项目启动会在儿医中心顺利召开。项目PI陈静主任带领IIT临床研究团队、科金生物创始人兼CEO王海峰博士携科金科研团队等相关人员出席了本次会议。

▲陈静主任（左六）携IIT临床研究团队、科金生物CEO王海峰博士（左七）携科金研究团队共同出席

此次的会议标志着科金生物国内首个基因替换技术临床研究正式启动，这是科金生物第一个IIT临床试验项目，也是科金生物和儿医中心正式合作的第一个临床项目，本次研究将为丙酮酸激酶缺乏症患者提供新的治疗希望。陈静主任研究团队对本项目给予高度评价和期望：“儿童医学中心非常鼓励细胞与基因治疗领域新药的开发，我们非常看好无锡科金的技术平台，期待未来我们会有更多的合作，造福更多的病人。”

▲中国人类遗传资源国际合作科学研究获批，可通过官网查询：科技部政务服务平台 (most.gov.cn)

自2022年成立以来，科金生物针对未被满足的临床需求，坚持创新驱动，在技术上不断革新，自主研发的CRISPR 3.0大片段精准基因插入技术平台，可通过替换变异基因来治愈疾病。“我们的精准基因替换技术，极大的提高了基因治疗的安全性和有效性。我们期待入组的病人能尽快完全治愈，摆脱输血，过上正常人的生活。也期待我们的技术能惠及更多的患者。”科金生物CEO王海峰博士对本项目发展充满信心与期待。同时，本临床项目启动会意味着科金生物的临床试验工作将进入快车道，为我司的CRISPR 3.0大片段精准基因插入技术平台多管线的研发和临床转化提供重要的基础。

丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，可导致患者出现慢性溶血性贫血，即红细胞加速破坏。PKLR基因的突变会导致红细胞能量的缺失，其主要表现为PK酶活性降低、ATP生成减少及上游代谢产物的积聚，造成红细胞能量缺失，并加速红细胞的死亡产生溶血性贫血，甚至导致死亡。目前尚无针对该疾病的治疗药物，临床治疗需求尚未被满足。

DNGT-101是中国第一个自主研发并进入临床的体外基因编辑平台治疗PKD的项目，此项研究也是丙酮酸激酶缺乏症领域首个获得欧美双孤儿药资格认证的研究，计划入组2例受试者，入组条件另行公告。