罕见病基因治疗新进展 | 第八届罕见病高峰论坛专题预告
导言：
由上海四叶草罕见病家庭关爱中心（CORD）主办、深圳市医学会支持的2019第八届罕见病高峰论坛将于2019年9月20日-22日在深圳中海凯骊酒店隆重召开，主办方将邀请来自国内外罕见病领域的专家学者、临床医生、医药企业、测序机构、政府部门、罕见病组织、患者家庭以及媒体朋友共同参与，预计参会者将超过八百人。
本次大会将邀请近百位顶尖的专家学者，围绕近20个会议专题，给大家带来一场“思想盛宴”，此后我们将陆续更新全部专题信息，敬请关注。
基因治疗是指针对基因缺陷引起的疾病，通过基因导入的方法，对目的基因进行替代、补偿和纠正，以治疗相应疾病。随着精准医疗概念的提出，基因治疗因能够从根本出发，给患者提供“一劳永逸”的治疗，备受关注。罕见病中有80%是遗传性的，自第一个罕见病基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验，包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。基因治疗的发展将孤儿药的研发及罕见病的治疗带来新的希望。
Session：
讲者简介
（姓氏拼音排列）
李斌
教授，华中科技大学同济医学院附属同济医院眼科主任医师
李斌，主任医师，教授，医学博士，博士后。一直从事眼科临床工作和基础研究，研究方向为眼遗传病，近几年发表相关论文50余篇，其中在SCI收录的杂志上发表近20 篇，主持国家自然科学基金3项。2008年开始基因治疗的研究，完成全球首例基因治疗Leber’s遗传性视神经病变，国内外几十家媒体和网站给予报道或转载，这项研究被评为2016年基因治疗领域全球十大进展之一；中国眼科2016年十大新闻，排名第八。
王丽莉
美国宾夕法尼亚大学医学部副教授
王丽莉，宾夕法尼亚大学基因治疗项目的研究副教授和研究主任；在肝导向和腺相关病毒介导的基因治疗和基因疾病基因组编辑等基因治疗领域已有超过20年的经验；领导了目前正在临床试验中评估的腺相关病毒载体的临床前开发。最近，将其研究方向扩展到使用CRISPR/CAS9和其他内切酶作为治疗遗传疾病新方法的体内基因组编辑。
杨辉
博士，中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所研究员
杨辉，博士，脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所研究员。中科院生物化学与细胞生物学研究所获博士学位，曾在美国麻省理工从事博士后研究工作。2014入选青年千人计划，回国加入神经科学研究所工作，任灵长类疾病模型研究组组长、研究员。杨辉主要从事基因编辑相关领域的研究并取得了一系列原创性重要成果。
肖啸
国际著名罕见病基因治疗专家，美国北卡罗莱纳大学杰出讲席教授
肖啸博士，华东理工大学教授，Asklepios生物制药公司科学联合创始人，美国基因与细胞治疗协会、美国心脏协会、国际癌症基因治疗协会成员。曾获杰出海外华人学者奖（B类）来自中国自然科学基金会、PNC基金会脑癌基因治疗创新奖。2005年，关于肌肉中系统性基因递送的论文被新闻媒体广泛报道并在NIH网站上公布，作为重大科学进展。被选为2005年度100个顶级科学故事之一。关于先天性肌营养不良症的基因治疗被国家和国际新闻媒体广泛报道为重要的科学进步。
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大会日程
会议日程持续更新中…
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主办方简介
上海四叶草罕见病家庭关爱中心（CORD）成立于2013年，由黄如方先生发起创立，是一家专注于罕见病领域的非营利性组织。本中心致力于增进罕见病患者群体、罕见病组织、医学专业人员、医药企业和政府部门等利益相关方的交流与合作，加强社会公众对罕见病的了解，提高罕见病患者群体的药物可及性，推动罕见病相关政策出台，开展罕见病领域国际交流合作，促进中国罕见病事业的发展。
· 招商、展位申请；报名注册
联系人：刘女士
Tel：+86 10 8354 5711 ext 805
E-mail：crds@cord.org.cn
· 讲者邀请及推荐
联系人：夏女士
Tel：+86 10 8354 5711 ext 806
E-mail：lili.xia@cord.org.cn
· 志愿者报名咨询
（点击报名：2019第八届中国罕见病高峰论坛志愿者招募 | 关注）
联系人：魏女士
电话：+86-10-8354 5711转815
邮箱：support@cord.org.cn
大会信息持续更新中，敬请关注！
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