合并上市！mRNA体内生成BCMA CAR-T将进入3期临床

寻常细胞基因疗法 2023-12-01

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近日，Selecta Biosciences宣布已经与Cartesian Therapeutics合并，完全整合成一家上市公司，专注于研发治疗自身免疫性疾病的RNA细胞疗法。合并后的公司将由Selecta公司的Carsten Brunn博士领导，Cartesian的联合创始人Murat Kalayoglu和Michael Singer将在董事会任职。

合并后的公司在交易结束时预计现金余额将超过1.1亿美元，其中包括来自同期私人融资的6025万美元。这些资金将用来重点推进Cartesian的Descartes-08项目进行3期临床研究。

Carsten Brunn博士表示：“近期有望实现几个潜在的价值驱动里程碑，包括预计于2024年年中公布的Descartes-08的2b期研究数据。这次合并为Selecta股东带来了重大机遇，我们期待最大限度地发挥这一强大渠道和技术的潜力。”

Selecta

Selecta成立于2008年，致力于开发用于治疗和预防人类疾病的纳米颗粒免疫调节药物，建立了独家免疫耐受平台ImmTOR，可以将纳米颗粒技术与FDA批准的抗炎和免疫调节药物相结合，减轻不必要的免疫反应。这一递送技术已经经过多次临床验证。

Selecta在推进这一技术应用于基因治疗领域，其发现ImmTOR可诱导AAV载体特异性免疫耐受，降低机体对AAV基因治疗免疫反应的严重程度，并可能实现重复给药。同时，Selecta也在发掘ImmTOR应用于自身免疫疾病治疗的潜力。在合并之前，Selecta已经与多家企业展开合作。

2022年1月，Selecta宣布与合成生物学细胞编程公司Ginkgo Bioworks合作开发下一代AAV衣壳，旨在提高AAV基因疗法的安全性和有效性。根据合作条款，Ginkgo有资格获得总额高达11亿美元的前期研发费用和潜在付款。Ginkgo将负责AAV衣壳的设计和工程化，Selecta还将负责后续的临床前和临床研究。同年，Selecta还与武田达成一项战略许可协议，基于Selecta专有的免疫耐受技术平台ImmTOR实现重复给药，为溶酶体贮积症领域的两个适应症开发下一代基因，这项合作的总额高达11.24亿美元。

整体而言，Selecta在递送技术上深耕，或许此次合并能够更好地发挥Selecta的递送平台优势。

Cartesian

Cartesian成立于2016年，是一家专注于RNA工程细胞疗法的生物技术公司。其开发了专有的RNA Armory平台，旨在利用多种模式（包括自体、同种异体和体内转染）对工程细胞进行精确控制和优化。其融合了传统基于纳米颗粒的RNA疗法与传统DNA工程细胞疗法的优势，其CAR-T方案不需要预处理化疗，具有可预测的半衰期并避免基因组整合的风险，同时易于利用组织特异性归巢蛋白进行工程改造，且有望进一步降低成本。

▲ RNA Armory℠平台技术原理

（图片来源：Cartesian）

Cartesian的首发管线是Descartes-08，这是一款基于RNA Armory技术平台研发的mRNA工程化自体BCMA CAR-T疗法，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）。其利用LNP递送mRNA来短暂表达CAR以生成CAR-T细胞，代替用病毒转染，降低了传统CAR-T细胞疗法固有的风险，使得门诊治疗成为可能。

今年6月，Descartes-08的2期试验结果发表于《柳叶刀神经学》。14名全身性MG患者，接受6次rCAR-T输注。平均随访时间为6个月，rCAR-T耐受性良好，没有剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征或神经毒性。在6个月时，患者平均改善比临床上认为有意义的阈值大3倍。对大多数患者来说，临床获益是长期持续的。其中，3名患者实现了所有疾病症状的完全或接近完全根除。

值得一提的是，Descartes-08的适应症已经进一步拓展到系统性红斑狼疮中，其2期临床研究预计在2024年上半年启动，且在明年年中和下半年还将启动2期针对眼部自身免疫疾病研究和血管炎自身免疫研究。

另外，Cartesian的在研管线中还包括Descartes-15和Descartes-33。Descartes-15是下一代自体BCMA rCAR-T，在临床前研究中Descartes-15的疗效优于Descartes-08，该疗法拟将用于治疗自身抗体相关自身免疫性疾病。Descartes-33则是一款同种异体间充质干细胞疗法，目前尚处于临床前研究阶段。

两家公司的合并，更侧重于Cartesian的临床管线，可能是Descartes-08目前的疗效和安全性均在企业的预想范围内，且具有继续开发的潜力。该疗法已经处于临床后期研发阶段，目前市场上仍处于空白状态，合并后有利于资源整合，为这一产品的开发以及后续产品的推进提供更为有利的资金和技术支持。

总结

在当今的大背景下，企业合并并不算罕见，Selecta拥有独家递送技术和较为充裕的现金流，Cartesian是自免领域LNP mRNA CAR-T疗法赛道的头部企业，二者强强合并为上市企业有利于在当下的环境中生存下来并有望推出“回血”产品，毕竟自免是继肿瘤之后的第二大市场，先入局者的先发优势可能会持续带来一些益处。

参考资料：

1.https://www.biospace.com

来源：医麦客

E.N.D

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